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Gli scienziati di Maryland creano il modello della cellula staminale per la malattia di Gaucher

Un nuovo metodo di usando le cellule staminali adulte come modello per la malattia di Gaucher ereditaria di circostanza ha potuto contribuire ad accelerare la scoperta di nuove, più efficaci terapie per questa e di altri termini quale Parkinson, secondo la nuova ricerca dalla scuola di medicina dell'università del Maryland.

Gli scienziati alla scuola di medicina dell'università del Maryland hanno riprogrammato le cellule staminali per svilupparsi nelle celle a cui sia geneticamente simile e per reagire alle droghe in un simile modo come celle dai pazienti con la malattia di Gaucher. Le cellule staminali permetteranno che gli scienziati verifichino le nuove terapie potenziali in un piatto, accelerante il trattamento verso la scoperta della droga, secondo il documento pubblicato online nel giornale gli atti dell'Accademia nazionale delle scienze (PNAS) il 15 ottobre (Panicker et.al.).

Lo studio è stato costituito un fondo per con $1,7 milioni nelle concessioni dal fondo di ricerca della cellula staminale di Maryland; i ricercatori hanno ricevuto nel 2007 nel 2009 una concessione start-up per $200.000 e una più grande, concessione quinquennale per $1,5 milioni.

“Abbiamo creato un modello per tutti e tre i tipi di malattie di Gaucher ed a prove basate a cella usate del gambo per valutare l'efficacia delle terapie,„ dice Ricardo senior Feldman autore, Ph.D., professore associato di microbiologia e dell'immunologia alla scuola di medicina dell'università del Maryland e un ricercatore al centro dell'università del Maryland per biologia di cellula staminale e medicina a ricupero. “Siamo sicuri che questo permetterà che noi proviamo più velocemente, più esattamente e più sicuro più droghe, portandoci più vicino ai nuovi trattamenti a pazienti che soffrono dalla malattia di Gaucher. I nostri risultati hanno potenziale di aiutare i pazienti con altre malattie neurodegenerative pure. Per esempio, circa 10 per cento dei pazienti della malattia del Parkinson portano le mutazioni nel gene recessivo per la malattia di Gaucher, rendente la nostra ricerca possibilmente significativa per la malattia del Parkinson pure.„

La malattia di Gaucher è la malattia di lipido-stoccaggio più frequente. Pregiudica 1 in 50,000 persone nella popolazione in genere. È la più comune negli ebrei di Ashkenazi, pregiudicanti 1 in 1.000 fra quella popolazione specifica. La malattia si presenta in tre sottotipi - il tipo 1 è il modulo più delicato e più comune della malattia, causando i sintomi quali i fegati e le milze ingrandetti, l'anemia e la malattia dell'osso. Il tipo - le 2 anomalie molto serie del cervello di cause ed è solitamente interno prima dell'età di due, mentre il tipo 3 pregiudica i bambini e gli adolescenti.

La circostanza è una malattia genetica recessiva, significante che entrambi i genitori devono essere portafili affinchè un bambino soffrano da Gaucher. Tuttavia, ha detto il Dott. Feldman, studi hanno trovato che la gente con soltanto una copia di un gene mutato di Gaucher - quelle conosciute come i portafili - è ad un rischio aumentato di sviluppare la malattia del Parkinson.

“Questa scienza è un riflesso della missione della scuola di medicina dell'università del Maryland - catturare i nuovi trattamenti dal banco al lato del letto, dal laboratorio ai pazienti, il più rapidamente possibile,„ dice E. Albert Reece, M.D., Ph.D., M.B.A., vice presidente per gli affari medici all'università del Maryland e John Z. e professore di Akiko K. Bowers Distinguished e decano della scuola di medicina dell'università del Maryland. “Siamo eccitati per vedere dove questa ricerca andrà dopo, portando la nuova speranza ai pazienti di Gaucher ed alle loro famiglie.„

Il Dott. Feldman ed i suoi colleghi ha utilizzato la nuova tecnologia riprogrammante sviluppata da Shinja Yamanaka nel Giappone, che è stato riconosciuto con il premio Nobel di quest'anno per medicina o la fisiologia. Gli scienziati hanno costruito le celle catturate dall'interfaccia dei pazienti di Gaucher, creante le cellule staminali pluripotent incitate essere umano, conosciute come hiPSC - cellule staminali che sono teoricamente capaci di formazione del qualunque tipo di cella nell'organismo. Gli scienziati hanno differenziato le celle per formare i globuli bianchi conosciuti come i macrofagi e le celle di un neurone.

Una funzione chiave dei macrofagi nell'organismo è di ingerire ed eliminare i globuli rossi nocivi o invecchiati. Nella malattia di Gaucher, i macrofagi non possono agire in tal modo - non possono digerire una membrana di globulo del presente del lipido in rosso. I macrofagi sono engorged con il lipido e non possono completamente chiaro i globuli rossi ingeriti. Ciò provoca il bloccaggio delle vie del trasporto della membrana nei macrofagi costituiti nel midollo osseo, nella milza e nel fegato. I macrofagi che gli scienziati creati dalle cellule staminali riprogrammate hanno esibito questo marchio di garanzia caratteristico dei macrofagi catturati dai pazienti di Gaucher.

Per più ulteriormente verificare le cellule staminali, gli scienziati hanno amministrato un enzima recombinante che è efficace nella cura dei pazienti di Gaucher con la malattia di tipo 1. Quando le celle sono state curate con l'enzima, la funzione dei macrofagi è stata riparata - completamente hanno rimosso i globuli rossi.

“La creazione di queste linee cellulari del gambo è un pezzo adorabile di ricerca della cellula staminale,„ ha detto Civin brusco, M.D., professore della pediatria e della fisiologia, decano di socio per Direttore fondare e della ricerca del centro per biologia di cellula staminale & della medicina a ricupero alla scuola di medicina dell'università del Maryland. “Il Dott. Feldman già sta usando questi macrofagi paziente-derivati Gaucher per capire meglio i fondamenti di malattia e per trovare le medicine novelle per il trattamento di malattia di Gaucher. Uno scopo importante del nostro centro per biologia di cellula staminale & medicina a ricupero è di tradurre le nostre scoperte fondamentali in applicazioni cliniche innovarici e pratiche che miglioreranno la comprensione, la diagnosi, il trattamento e la prevenzione di molte malattie umane. Le applicazioni cliniche comprendono non solo il trapianto delle cellule staminali, ma egualmente l'uso delle cellule staminali per la scoperta della droga come studi del Dott. Feldman così meravigliosamente illustra.„

“Stiamo aspettando con impazienza di provare le nuove droghe su queste celle, ottenenti le nuove terapie ai pazienti,„ dice il Dott. Feldman.