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Os cientistas de Maryland criam o modelo da célula estaminal para a doença de Gaucher

Um método novo de usar células estaminais adultas como um modelo para a doença de Gaucher hereditária da circunstância podia ajudar a acelerar a descoberta de terapias novas, mais eficazes para esta e de outras condições tais como Parkinson, de acordo com a pesquisa nova da Faculdade de Medicina da Universidade de Maryland.

Os cientistas na Faculdade de Medicina da Universidade de Maryland reprogrammed células estaminais para tornar-se as pilhas a que seja genetically similar e para reagir às drogas em uma maneira similar como pilhas dos pacientes com a doença de Gaucher. As células estaminais permitirão que os cientistas testem terapias novas potenciais em um prato, acelerando o processo para a descoberta da droga, de acordo com o papel publicado em linha no jornal as continuações da Academia Nacional das Ciências (PNAS) o 15 de outubro (Panicker et.al.).

O estudo foi financiado com os $1,7 milhões nas concessões do fundo de pesquisa da célula estaminal de Maryland; os pesquisadores receberam uma concessão start-up para $200.000 em 2007 e uma concessão maior, de cinco anos para $1,5 milhões em 2009.

“Nós criamos um modelo para todos os três tipos de doença de Gaucher, e os testes baseados em celulas usados da haste para avaliar a eficácia das terapias,” diz Ricardo superior Feldman autor, Ph.D., professor adjunto da microbiologia e da imunologia na Faculdade de Medicina da Universidade de Maryland, e um cientista da pesquisa no centro da Universidade de Maryland para a biologia de célula estaminal e a medicina regenerativa. “Nós estamos seguros que este permitirá que nós testem mais drogas mais rapidamente, mais exactamente e mais com segurança, trazendo nos mais perto dos tratamentos novos para os pacientes que sofrem da doença de Gaucher. Nossos resultados têm o potencial ajudar também pacientes com outras doenças neurodegenerative. Por exemplo, aproximadamente 10 por cento de pacientes da doença de Parkinson levam mutações no gene recessivo para a doença de Gaucher, fazendo nossa pesquisa possivelmente significativa para a doença de Parkinson também.”

A doença de Gaucher é a doença a mais freqüente do lipido-armazenamento. Afecta 1 em 50.000 povos na população geral. É a mais comum nos judeus de Ashkenazi, afetando 1 em 1.000 entre essa população específica. A doença ocorre em três subtipos - tipo - 1 é o formulário o mais suave e o mais comum da doença, causando sintomas tais como os fígados e os baços ampliados, anemia e doença do osso. O tipo - 2 anomalias muito sérias do cérebro das causas e é geralmente fatal antes da idade de dois, quando o tipo 3 afectar crianças e adolescentes.

A circunstância é uma desordem genética recessivo, significando que ambos os pais devem ser portadores para que uma criança sofra de Gaucher. Contudo, disse o Dr. Feldman, estudos encontraram que os povos com somente uma cópia de um gene transformado de Gaucher - aqueles conhecidos como portadores - estão em um risco aumentado de desenvolver a doença de Parkinson.

“Esta ciência é uma reflexão da missão da Faculdade de Medicina da Universidade de Maryland - para tomar tratamentos novos do banco à cabeceira, do laboratório aos pacientes, o mais rapidamente possível,” diz E. Albert Reece, M.D., Ph.D., M.B.A., vice-presidente para casos médicos na Universidade de Maryland e John Z. e professor de Akiko K. Caramanchão Distinto e decano da Faculdade de Medicina da Universidade de Maryland. “Nós somos entusiasmado ver aonde esta pesquisa vai em seguida, trazendo a esperança nova aos pacientes de Gaucher e às suas famílias.”

O Dr. Feldman e seus colegas usou a tecnologia reprogramming nova desenvolvida por Shinja Yamanaka em Japão, que foi reconhecido com prémio nobel deste ano para a medicina ou a fisiologia. Os cientistas projectaram as pilhas tomadas da pele de pacientes de Gaucher, criando as células estaminais pluripotent induzidas ser humano, conhecidas como o hiPSC - as células estaminais que são teòrica capazes de formar qualquer tipo de pilha no corpo. Os cientistas diferenciaram as pilhas para formar os glóbulos brancos conhecidos como macrófagos e pilhas neuronal.

Uma função chave dos macrófagos no corpo é ingerir e eliminar glóbulos vermelhos danificados ou envelhecidos. Na doença de Gaucher, os macrófagos são incapazes de fazer assim que - não podem digerir um lipido actual na membrana de glóbulo vermelha. Os macrófagos tornam-se engorged com lipido e não se podem completamente claro os glóbulos vermelhos ingeridos. Isto conduz ao bloqueio de caminhos do transporte da membrana nos macrófagos alojados na medula, no baço e no fígado. Os macrófagos que os cientistas criados das células estaminais reprogrammed exibiram esta indicação característica dos macrófagos tomados dos pacientes de Gaucher.

Para testar mais as células estaminais, os cientistas administraram uma enzima de recombinação que fosse eficaz em tratar pacientes de Gaucher com o tipo - 1 doença. Quando as pilhas foram tratadas com a enzima, a função dos macrófagos foi restaurada - cancelaram completamente os glóbulos vermelhos.

“A criação destas linha celular da haste é uma parte bonita de pesquisa da célula estaminal,” disse Civin lacónico, M.D., professor da pediatria e da fisiologia, vice-decano para o director da pesquisa e fundar do centro para a biologia de célula estaminal & da medicina regenerativa na Faculdade de Medicina da Universidade de Maryland. O “Dr. Feldman já está usando estes macrófagos paciente-derivados Gaucher para compreender melhor os fundamentos da doença e para encontrar medicinas novas para o tratamento da doença de Gaucher. Um objetivo principal de nosso centro para a biologia de célula estaminal & a medicina regenerativa é traduzir nossas descobertas fundamentais nas aplicações clínicas inovativas e práticas que aumentarão a compreensão, o diagnóstico, o tratamento, e a prevenção de muitas doenças humanas. As aplicações clínicas incluem não somente a transplantação das células estaminais, mas igualmente o uso das células estaminais para a descoberta da droga como estudos do Dr. Feldman ilustra tão belamente.”

“Nós estamos olhando para a frente a testar drogas novas nestas pilhas, obtendo terapias novas aos pacientes,” diz o Dr. Feldman.