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Genzyme, associé d'Alnylam pour développer et commercialiser la thérapeutique de RNAi contre ATTR

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY) et Genzyme, une compagnie de Sanofi (EURONEXT : San et NYSE : SNY), annoncé aujourd'hui qu'ils ont formé une alliance exclusive pour développer et commercialiser la thérapeutique de RNAi visant le transthyretin (TTR) pour la demande de règlement de l'amylose transthyretin-assistée (ATTR) au Japon et à d'autres pays de l'Asie et du Pacifique. ATTR est un rare, débilitant, la maladie héréditaire qui endommage le système nerveux et le coeur, ayant pour résultat une espérance de vie de 5 à 15 ans.

« Nos prises de programme d'ALN-TTR promettent comme traitement de découverte pour la demande de règlement d'ATTR, une maladie orpheline débilitante. Comme le programme de fil dans notre stratégie produit de « Alnylam 5x15 », nous voyons également ce programme en tant que partie fondamentale d'établir Alnylam à l'avenir, » a dit John Maraganore, Ph.D., Président Directeur Général d'Alnylam. « En cette collaboration importante, Genzyme avancera notre programme d'ALN-TTR avec leurs capacités prouvées sur le marché asiatique japonais et plus grand, alors que nous mettons à jour nos régimes pour développer et commercialiser ce médicament potentiel de découverte aux États-Unis, l'Europe, et le reste du monde. De plus, une partie fondamentale de la proposition de valeur dans cette alliance pour Alnylam est le potentiel pour des paiements de droits significatifs en ventes des produits. »

ATTR est une maladie endémique au Japon, avec un nombre important de patients transportant la mutation de V30M TTR qui mène au début d'une forme sévère d'ATTR connu sous le nom de polyneuropathie amyloidotic familiale (FAP). Ensemble, Alnylam et Genzyme destinent pour maximiser la valeur d'ALN-TTR mondial en développant le programme dans FAP et d'autres signes d'ATTR, tels que la myocardiopathie amyloidotic familiale (FAC) et l'amylose systémique sénile (SSA). Le programme de l'ALN-TTR d'Alnylam comprend actuel ALN-TTR02, qui est dans un test clinique de la phase II, et ALN-TTRsc, un RNAi par voie sous-cutanée administré thérapeutique dans le développement préclinique d'étape tardive.

En vertu de la convention, Genzyme effectuera un paiement en espèces franc de $22,5 millions à Alnylam. La convention comprend également des paiements échelonnés de développement et des redevances à gradins prévus fournir un taux en vigueur pendant les mi-adolescents avant les mi-années '20 en ventes de Genzyme des produits d'ALN-TTR dans leur territoire. De plus, chaque usager sera responsable des activités de développement et de commercialisation dans leurs territoires respectifs.

« Nous encouragés par le progrès d'Alnylam avec leur programme d'ALN-TTR et sommes sommes excités par le potentiel pour que ce candidat novateur de médicament effectue une différence pendant les durées des patients avec ATTR. Les résultats jusqu'à présent expliquent l'activité clinique impressionnante et supportent l'avancement de cette promesse thérapeutique dans des études pivotalement et vers le marché, » a dit David plus doux, M.D., président directeur général de Genzyme. « Pendant que nous travaillons pour établir notre pipeline par des les deux recherche et développement interne, et par des collaborations externes, nous attendons avec intérêt de fonctionner avec Alnylam sur ce programme important. »

Récent, Alnylam a présenté des résultats cliniques positifs de son essai de phase I ALN-TTR02 expliquant la précipitation robuste et sans précédent des taux de protéine du sérum TTR jusqu'à de 94% ; les résultats généraux étaient hautement significatifs (p<0.00001 par ANOVA). L'élimination de TTR, la protéine de pathogène dans ATTR, s'est avérée rapide, dépendante de la dose, durable, et détail après juste une dose unique. Le médicament était généralement sûr et bien toléré dans cette phase où j'étudie. Alnylam actuel inscrit des patients dans une étude à plusieurs doses de la phase II d'ALN-TTR02 dans des patients d'ATTR et vise à commencer une étude pivotalement de la phase III d'ALN-TTR02 d'ici fin 2013.

Source:

Alnylam Pharmaceuticals