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Genzyme, partner di Alnylam per sviluppare e commercializzare terapeutica di RNAi contro ATTR

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) e Genzyme, una società di Sanofi (EURONEXT: SAN e NYSE: SNY), annunciato oggi che hanno formato un'alleanza esclusiva per sviluppare e commercializzare la terapeutica di RNAi che mira al transthyretin (TTR) per il trattamento di amiloidosi transthyretin-mediata (ATTR) nel Giappone ed altri paesi dell'Asia e del Pacifico. ATTR è un raro, debilitando, malattia ereditaria che danneggia il sistema nervoso ed il cuore, con conseguente speranza di vita di 5 - 15 anni.

“Le nostre tenute di programma di ALN-TTR promettono come terapia dell'innovazione per il trattamento di ATTR, una malattia orfana debilitante. Come il programma del cavo nella nostra “strategia del prodotto di Alnylam 5x15„, egualmente osserviamo questo programma come parte fondamentale di costruzione del Alnylam per il futuro,„ ha detto John Maraganore, Ph.D., direttore generale di Alnylam. “In questa collaborazione importante, Genzyme avanzerà il nostro programma di ALN-TTR con le loro capacità provate nel servizio asiatico giapponese e più vasto, mentre manteniamo le nostre pianificazioni per sviluppare e commercializzare questa medicina potenziale dell'innovazione negli Stati Uniti, l'Europa ed il resto del mondo. Inoltre, una parte fondamentale della proposta del valore in questa alleanza per Alnylam è il potenziale per i pagamenti dei diritti significativi sulle vendite dei prodotti.„

ATTR è una malattia endemica nel Giappone, con un numero significativo dei pazienti che portano la mutazione di V30M TTR che piombo all'inizio di un modulo severo di ATTR conosciuto come la polineuropatia amyloidotic familiare (FAP). Insieme, Alnylam e Genzyme intendono massimizzare il valore di ALN-TTR universalmente sviluppando il programma in FAP ed in altre indicazioni di ATTR, quali cardiomiopatia amyloidotic familiare (FAC) e amiloidosi sistematica senile (SSA). Il programma del ALN-TTR di Alnylam corrente include ALN-TTR02, che è in un test clinico di fase II e ALN-TTRsc, un RNAi per via sottocutanea amministrato terapeutico nello sviluppo preclinico della fase recente.

Ai sensi dell'accordo, Genzyme effettuerà in anticipo un pagamento in contanti di $22,5 milioni a Alnylam. L'accordo egualmente comprende i pagamenti a avanzamento lavori dello sviluppo ed i diritti d'autore a file preveduti di rendere un tasso effettivo negli mezzo anni dell'adolescenza agli mezzo anni venti sulle vendite di Genzyme dei prodotti di ALN-TTR nel loro territorio. Inoltre, ogni partito sarà responsabile delle attività di commercializzazione e dello sviluppo nei loro rispettivi territori.

“Siamo incoraggiati tramite il progresso di Alnylam con il loro programma di ALN-TTR e siamo eccitati dal potenziale affinchè questo candidato innovatore della droga facciamo una differenza nelle vite dei pazienti con ATTR. I risultati fin qui dimostrano l'attività clinica impressionante e supportano l'avanzamento di questa promessa terapeutica negli studi chiave e verso il servizio,„ ha detto David più meeker, M.D., presidente e direttore generale di Genzyme. “Mentre lavoriamo per costruire la nostra conduttura con gli entrambi ricerca e sviluppo interni e con le collaborazioni esterne, aspettiamo con impazienza di lavorare con Alnylam su questo programma importante.„

Recentemente, Alnylam ha presentato i risultati clinici positivi a partire dalla sua ALN-TTR02 fase I di prova dimostrando il colpo robusto e senza precedenti dei livelli della proteina del siero TTR di fino a 94%; i risultati globali erano altamente significativi (p<0.00001 da ANOVA). La soppressione di TTR, la proteina malattia-causante in ATTR, è stata trovata per essere rapida, dipendente dalla dose, durevole e specifico dopo appena un d'una sola dose. La droga era generalmente sicura e tollerata bene in questa fase che studio. Alnylam corrente sta iscrivendo i pazienti ad uno studio multidose di fase II di ALN-TTR02 nei pazienti di ATTR e mira ad iniziare uno studio chiave di fase III di ALN-TTR02 da ora alla fine del 2013.

Source:

Alnylam Pharmaceuticals