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Genzyme, sócio de Alnylam para desenvolver e comercializar a terapêutica de RNAi contra ATTR

Alnylam Fármacos, Inc. (Nasdaq: ALNY) e Genzyme, uma empresa de Sanofi (EURONEXT: SAN e NYSE: SNY), anunciado hoje que formaram uma aliança exclusiva para desenvolver e comercializar a terapêutica de RNAi que visa o transthyretin (TTR) para o tratamento do amyloidosis transthyretin-negociado (ATTR) em Japão e em outros países da Ásia e do Pacífico. ATTR é um raro, debilitando, a doença hereditária que danifica o sistema nervoso e o coração, tendo por resultado uma esperança de vida de 5 a 15 anos.

“Nossas posses do programa de ALN-TTR prometem como uma terapia da descoberta para o tratamento de ATTR, uma doença órfão debilitante. Como o programa do chumbo em nossa de “estratégia do produto Alnylam 5x15”, nós igualmente vemos este programa como uma parte fundamental de construir Alnylam para o futuro,” disse John Maraganore, Ph.D., director geral de Alnylam. “Nesta colaboração importante, Genzyme avançará nosso programa de ALN-TTR com suas capacidades provadas no mercado asiático japonês e mais largo, quando nós mantivermos nossos planos para desenvolver e comercializar esta medicina potencial da descoberta nos E.U., na Europa, e no resto do mundo. Além, uma parte fundamental da proposição do valor nesta aliança para Alnylam é o potencial para pagamentos de direitos significativos em vendas dos produtos.”

ATTR é uma doença endémico em Japão, com um número significativo de pacientes que levam a mutação de V30M TTR que conduz ao início de um formulário severo de ATTR conhecido como a polineuropatia amyloidotic familiar (FAP). Junto, Alnylam e Genzyme pretendem maximizar no mundo inteiro o valor de ALN-TTR desenvolvendo o programa em FAP e em outras indicações de ATTR, tais como a cardiomiopatia amyloidotic familiar (FAC) e o amyloidosis sistemático senil (SSA). O programa do ALN-TTR de Alnylam inclui actualmente ALN-TTR02, que está em um ensaio clínico da fase II, e ALN-TTRsc, um RNAi subcutaneously administrado terapêutico na revelação pré-clínica da fase atrasada.

Sob as condições do contrato, Genzyme fará um pagamento em dinheiro honesto de $22,5 milhões a Alnylam. O acordo igualmente inclui os pagamentos de marco miliário da revelação e os direitos estratificados esperados render uma taxa eficaz nos meados de-adolescentes aos meados de-anos 20 nas vendas de Genzyme de produtos de ALN-TTR em seu território. Além, cada partido será responsável para as actividades da revelação e da comercialização em seus territórios respectivos.

“Nós somos incentivados pelo progresso de Alnylam com seu programa de ALN-TTR e somos entusiasmado pelo potencial para que este candidato inovativo da droga faça uma diferença nas vidas dos pacientes com ATTR. Os resultados até agora demonstram a actividade clínica impressionante e apoiam o avanço desta promessa terapêutica em estudos giratórios e para o mercado,” disse David mais meeker, M.D., presidente e director-geral de Genzyme. “Enquanto nós trabalhamos para construir nosso encanamento com os ambos investigação e desenvolvimento interna, e com as colaborações externos, nós olhamos para a frente ao trabalho com o Alnylam neste programa importante.”

Recentemente, Alnylam apresentou-me a resultados clínicos positivos de sua fase ALN-TTR02 experimentação que demonstra o knockdown robusto e inaudito de níveis da proteína do soro TTR de até 94%; os resultados totais eram altamente significativos (p<0.00001 por ANOVA). A supressão de TTR, a proteína decausa em ATTR, foi encontrada para ser rápida, dependente da dose, durável, e específico após apenas uma única dose. A droga era geralmente segura e tolerada bem nesta fase onde eu estudo. Alnylam actualmente está registrando pacientes em um estudo da multi-dose da fase II de ALN-TTR02 em pacientes de ATTR e aponta-os iniciar um estudo giratório da fase III de ALN-TTR02 ao fim de 2013.

Source:

Alnylam Pharmaceuticals