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Genzyme, socio de Alnylam para desarrollar y para comercializar la terapéutica de RNAi contra ATTR

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) y Genzyme, compañía de Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), anunciado hoy que han formado una alianza exclusiva para desarrollar y para comercializar la terapéutica de RNAi que apuntaba el transthyretin (TTR) para el tratamiento del amyloidosis transthyretin-mediado (ATTR) en Japón y otros países de Asia y del Pacífico. ATTR es un raro, debilitando, la enfermedad hereditaria que daña el sistema nervioso y el corazón, dando por resultado una esperanza de vida de 5 a 15 años.

“Nuestros asimientos del programa de ALN-TTR prometen como terapia de la ruptura para el tratamiento de ATTR, una enfermedad huérfana debilitante. Como el programa del guía en nuestra estrategia del producto de “Alnylam 5x15”, también vemos este programa como parte fundamental de construir Alnylam para el futuro,” dijo a Juan Maraganore, Ph.D., director general de Alnylam. “En esta colaboración importante, Genzyme avance nuestro programa de ALN-TTR con sus capacidades probadas en el mercado asiático japonés y más amplio, mientras que mantenemos nuestros planes para desarrollar y para comercializar este remedio potencial de la ruptura en los E.E.U.U., la Europa, y el descanso del mundo. Además, una parte fundamental del asunto del valor en esta alianza para Alnylam es el potencial para los pagos de derechos importantes en ventas de productos.”

ATTR es una enfermedad endémica en Japón, con un número importante de pacientes que llevan la mutación de V30M TTR que lleva al inicio de una forma severa de ATTR conocido como polineuropatía amyloidotic familiar (FAP). Junto, Alnylam y Genzyme se preponen maximizar el valor de ALN-TTR por todo el mundo desarrollando el programa en FAP y otras indicaciones de ATTR, tales como cardiomiopatía amyloidotic familiar (FAC) y amyloidosis sistémico senil (SSA). El programa del ALN-TTR de Alnylam incluye actualmente ALN-TTR02, que está en una juicio clínica de la fase II, y ALN-TTRsc, un RNAi subcutáneo administrado terapéutico en el revelado preclínico del último escenario.

De conformidad con el acuerdo, Genzyme hará por adelantado un pago al contado de $22,5 millones a Alnylam. El acuerdo también incluye los pagos de piedra miliaria del revelado y los derechos con gradas preveídos rendir un régimen efectivo en las mediados de-adolescencias a mediados de los veinte en las ventas de Genzyme de los productos de ALN-TTR en su territorio. Además, cada destacamento será responsable de las actividades del revelado y de la comercialización en sus territorios respectivos.

“El progreso de Alnylam con su programa de ALN-TTR nos animamos y somos excitados por el potencial para que a este candidato innovador de la droga diferencie en las vidas de pacientes con ATTR. Los resultados hasta la fecha demuestran actividad clínica impresionante y soportan el adelanto de este promesa terapéutico en estudios giratorios y hacia el mercado,” dijo a David más manso, M.D., presidente y director general de Genzyme. “Mientras que trabajamos para construir nuestra tubería con ambos investigación y desarrollo interna, y con colaboraciones externas, observamos adelante al trabajo con Alnylam en este programa importante.”

Recientemente, Alnylam presentó resultados clínicos positivos a partir de su ALN-TTR02 fase I de ensayo demostrando la precipitación robusta y sin precedente de los niveles de la proteína del suero TTR del hasta 94%; los resultados totales eran altamente importantes (p<0.00001 por ANOVA). La supresión de TTR, la proteína enfermedad-que causaba en ATTR, fue encontrada para ser dependiente rápido, de la dosis, artículo, y específico después apenas de un de dósis simple. La droga era generalmente segura y tolerada bien en esta fase que estudio. Alnylam está alistando a pacientes en un estudio multidosis de la fase II de ALN-TTR02 en pacientes de ATTR y apunta actualmente iniciar un estudio giratorio de la fase III de ALN-TTR02 a finales de 2013.

Source:

Alnylam Pharmaceuticals