HCT 1026 può contribuire a staccare gli effetti dal gambo debilitanti della distrofia muscolare

I ricercatori dell'Istituto del Cuore del Cedro-Sinai hanno trovato che un composto sperimentale può contribuire a staccare gli effetti dal gambo debilitanti della distrofia muscolare ripristinando il flusso sanguigno normale ai muscoli influenzati dalla malattia genetica.

I ricercatori hanno studiato HCT 1026, un nuovo tipo di molecola in cui l'ossido di azoto chimicamente è fissato ad un agente antinfiammatorio standard, in un modello preclinico della distrofia muscolare. I Risultati indicano che HCT 1026 può essere utile per il trattamento della distrofia muscolare di Becker e nella prima infanzia comincia che, di Distrofia muscolare di Duchenne, che si presenta spesso più successivamente nell'età adulta.

I risultati Preliminari sono stati presentati nell'aprile 2012 alla riunione sperimentale di Biologia ed ora lo studio completo è pubblicato nella Biblioteca Pubblica Di Scienza (PLOS UNO) ed è accessibile in linea.

Entrambi I moduli della distrofia muscolare sono causati dai problemi con una proteina chiamata dystrophin, che le guide mantengono i muscoli sani. Se i pazienti hanno meno proteina del dystrophin o se il loro organismo fabbrica la proteina del dystrophin che non funziona correttamente, i loro muscoli non possono funzionare correttamente e finalmente essere permanentemente nocivi. Mentre i muscoli malati si indeboliscono col passare del tempo, i pazienti possono perdere gradualmente la loro capacità di camminare, si siedono o utilizzano i loro muscoli in altri modi. Non ora c'è maturazione per qualsiasi modulo della malattia.

“C'è un'esigenza insoddisfatta urgente di efficaci opzioni terapeutiche per questa malattia devastante,„ ha detto Ronald G. Victor, il MD, Direttore del Centro del Cedro-Sinai per Ipertensione nell'Istituto del Cuore del Cedro-Sinai e nelle Ustioni e nella Presidenza di Allen nella Ricerca nella Cardiologia. “Se possiamo migliorare il flusso sanguigno nei pazienti di distrofia muscolare, possiamo potere conservare una certa funzione di muscolo su un periodo più lungo.„

Flusso sanguigno drammaticamente migliore di HCT 1026 in muscoli usati durante l'esercizio dai mouse dystrophin-carenti che dividono lo stesso difetto genetico degli esseri umani, ricercatori del laboratorio di Cedro-Sinai trovati. Il composto può compire questa consegnando l'ossido di azoto, una molecola chiave in questione in molte funzioni fisiologiche e trovata ai livelli diminuiti in muscoli distrofici.

Il composto completamente ha ripristinato il flusso sanguigno ai muscoli commoventi entro il primo mese del trattamento e l'impatto completamente è stato sostenuto per tre mesi senza alcuni effetti secondari avversi notevoli.

Gli Autori dello studio hanno detto che i risultati rappresentano un punto nella ricerca per trovare un efficace trattamento per la distrofia muscolare che diminuirà il muscolo che spreca come pure rallenterà la progressione della malattia.

“Ha Basato sul nostro lavoro precedente, pensiamo che la capacità di HCT 1026 di rilasciare l'ossido di azoto sia il tasto a ripristinare il flusso sanguigno del muscolo in mouse dystrophin-carenti,„ ha detto Gail Thomas, il PhD, un autore principale dello studio del Cedro-Sinai. “HCT 1026 è un prototipo interessante che ha permesso che noi studiassimo il potenziale di questa famiglia delle molecole nei dystrophies muscolari. Mentre non non invitare questi composti ossido-donanti nitrici per fare maturare la malattia, la nostra speranza è che il flusso sanguigno migliore potrebbe diminuire la fatica e la lesione del muscolo, permettendo che i pazienti siano più attivi mentre rallentando la perdita di muscolo vitale.„

Sorgente: Centro Medico di Cedro-Sinai