HCT 1026 pode ajudar a provir efeitos debilitantes da distrofia muscular

Os pesquisadores do Instituto do Coração de Cedro-Sinai encontraram que um composto experimental pode ajudar a provir os efeitos debilitantes da distrofia muscular restaurando a circulação sanguínea normal aos músculos afetados pela desordem genética.

Os pesquisadores estudaram HCT 1026, um novo tipo de molécula em que o óxido nítrico é anexado quimicamente a um agente anti-inflamatório padrão, em um modelo pré-clínico da distrofia muscular. Os Resultados sugerem que HCT 1026 possa ser benéfico para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, que começa na primeira infância, e da distrofia muscular de Becker, que ocorre frequentemente mais tarde na idade adulta.

Os resultados Preliminares foram apresentados em abril de 2012 na reunião experimental da Biologia e agora o estudo completo é publicado na Biblioteca Pública da Ciência (PLOS UM) e é acessível em linha.

Ambos Os formulários da distrofia muscular são causados por problemas com uma proteína chamada o dystrophin, que as ajudas mantêm os músculos saudáveis. Se os pacientes têm menos proteína do dystrophin ou se seu corpo fabrica a proteína do dystrophin que não funciona correctamente, seus músculos não podem trabalhar correctamente e eventualmente tornar-se danificados permanentemente. Enquanto os músculos doentes se enfraquecem ao longo do tempo, os pacientes gradualmente podem perder sua capacidade para andar, sentam ou usam seus músculos em outras maneiras. Não há nenhuma cura agora para um ou outro formulário da doença.

“Há uma necessidade não satisfeita urgente para opções terapêuticas eficazes para esta doença devastador,” disse Ronald G. Vencedor, DM, director do Centro de Cedro-Sinai para a Hipertensão no Instituto do Coração de Cedro-Sinai e nas Queimaduras e na Cadeira de Allen na Pesquisa da Cardiologia. “Se nós podemos melhorar a circulação sanguínea em pacientes da distrofia muscular, nós podemos poder preservar alguma função de músculo durante um período mais longo de tempo.”

Circulação sanguínea dramàtica melhorada de HCT 1026 nos músculos usados durante o exercício pelos ratos dystrophin-deficientes que compartilham do mesmo defeito genético que seres humanos, pesquisadores do laboratório de Cedro-Sinai encontrados. O composto pode ter realizado este entregando o óxido nítrico, uma molécula chave envolvida em muitas funções fisiológicos e encontrada a níveis reduzidos nos músculos distróficos.

O composto restaurou inteiramente a circulação sanguínea aos músculos afetados dentro do primeiro mês do tratamento, e o impacto foi sustentado completamente por três meses sem nenhuns efeitos secundários adversos visíveis.

Os Autores do estudo disseram que os resultados representam uma etapa na procura para encontrar um tratamento eficaz para a distrofia muscular que reduzirá o músculo que desperdiça assim como retardará a progressão da doença.

“Baseou em nossos trabalhos anteriores, nós pensamos que a capacidade de HCT 1026 para liberar o óxido nítrico é a chave a restaurar a circulação sanguínea do músculo em ratos dystrophin-deficientes,” disse Gail Thomas, PhD, um autor principal do estudo de Cedro-Sinai. “HCT 1026 é um protótipo interessante que permita que nós investigassem o potencial desta família das moléculas em dystrophies musculares. Quando nós não esperarmos estes compostos dedoação nítricos curar a doença, nossa esperança é que a circulação sanguínea melhorada poderia reduzir a fadiga e o ferimento do músculo, permitindo que os pacientes sejam mais activos ao retardar a perda de músculo vital.”

Source: Centro Médico de Cedro-Sinai