HCT 1026 puede ayudar a provenir efectos debilitantes de la distrofia muscular

Los investigadores del Instituto del Corazón de Cedro-Sinaí han encontrado que una pasta experimental puede ayudar a provenir los efectos debilitantes de la distrofia muscular restableciendo el flujo de sangre normal a los músculos afectados por el desorden genético.

Los investigadores estudiaron HCT 1026, un nuevo tipo de molécula en el cual el óxido nítrico químicamente se asocia a un agente antiinflamatorio estándar, en un modelo preclínico de la distrofia muscular. Los Resultados sugieren que HCT 1026 pueda ser beneficioso para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, que comienza en niñez temprana, y de la distrofia muscular de Becker, que ocurre a menudo más adelante en edad adulta.

Los resultados Preliminares fueron presentados en abril de 2012 en la reunión experimental de la Biología y el estudio completo se publica en la Biblioteca Pública de la Ciencia (PLOS UNO) y es accesible en línea ahora.

Ambos formularios de la distrofia muscular son causados por problemas con una proteína llamada el dystrophin, que las ayudas mantienen los músculos sanos. Si los pacientes tienen menos proteína del dystrophin o si su cuerpo fabrica la proteína del dystrophin que no funciona correctamente, sus músculos no pueden trabajar correctamente y eventual dañarse permanente. Mientras Que los músculos enfermos se debilitan en un cierto plazo, los pacientes pueden perder gradualmente su capacidad de recorrer, se sientan o utilizan los músculos de otras maneras. Ahora no hay vulcanización para cualquier formulario de la enfermedad.

“Hay una necesidad incumplida urgente de las opciones terapéuticas efectivas para esta enfermedad devastadora,” dijo a Ronald G. Victor, DOCTOR EN MEDICINA, director del Centro de Cedro-Sinaí para la Hipertensión en el Instituto del Corazón de Cedro-Sinaí y las Quemaduras y la Silla de Allen en la Investigación de la Cardiología. “Si podemos mejorar el flujo de sangre en pacientes de la distrofia muscular, podemos poder preservar una cierta función de músculo durante un periodo de tiempo más largo.”

Flujo de sangre dramáticamente mejorado de HCT 1026 en los músculos usados durante ejercicio por los ratones dystrophin-deficientes que comparten el mismo defecto genético que seres humanos, investigadores del laboratorio de Cedro-Sinaí encontrados. La pasta pudo haber logrado esto entregando el óxido nítrico, una molécula dominante implicada en muchas funciones fisiológicas y encontrada en los niveles reducidos en músculos distróficos.

La pasta restableció completo el flujo de sangre a los músculos afectados dentro del primer mes del tratamiento, y el impacto fue sostenido totalmente por tres meses sin ningunos efectos secundarios adversos sensibles.

Los Autores del estudio dijeron que los resultados representan un paso de progresión en la búsqueda para encontrar un tratamiento efectivo para la distrofia muscular que reducirá el músculo que pierde así como reducirá la progresión de la enfermedad.

“Basó en nuestro trabajo previo, pensamos que la capacidad de HCT 1026 de release/versión el óxido nítrico es el clave a restablecer el flujo de sangre del músculo en ratones dystrophin-deficientes,” dijo a Gail Thomas, Doctorado, autor importante del estudio de Cedro-Sinaí. “HCT 1026 es un prototipo interesante que permitió que investigáramos el potencial de esta familia de moléculas en dystrophies musculares. Mientras Que no preveemos estas pastas óxido-donantes nítricas curen la enfermedad, nuestra esperanza es que el flujo de sangre mejorado podría reducir fatiga y daño del músculo, permitiendo que los pacientes sean más activos mientras que retrasa la baja del músculo vital.”

Fuente: Centro Médico de Cedro-Sinaí