Iclusig obtient l'approbation de FDA pour les deux maladies rares de sang et de moelle osseuse

La FDA approuve Iclusig pour traiter deux types de leucémie rares

Le Médicament a approuvé 3 mois d'avance

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui approuvé Iclusig (ponatinib) pour traiter des adultes avec la leucémie aiguë lymphoblastique (CML) positive de leucémie myéloïde chronique et de chromosome de Philadelphie (Ph+ TOUT), deux sangs et maladies rares de moelle osseuse.

Iclusig est approuvé plus de trois mois en avant de la date d'objectif de redevance d'utilisation de l'ordonnance du produit du 27 mars 2013, la date l'agence était programmée à l'examen complet de l'application de médicament. La FDA a révisé l'application de médicament d'Iclusig sous le programme de révision prioritaire de l'agence, qui prévoit une révision de six mois expédiée pour les médicaments qui peuvent fournir le coffre-fort et le traitement efficace quand aucune thérapie alternative satisfaisante n'existe, ou l'importante amélioration d'offre comparée aux produits lancés sur le marché.

Iclusig bloque certaines protéines qui introduisent le développement des cellules cancéreuses. Le médicament est pris une fois par jour aux patients de festin présentant la chronique, accélérée, et les phases de souffle de CML et de Ph+ TOUS dont la leucémie est résistante ou intolérante aux inhibiteurs de tyrosine-kinases appelés d'une classe de médicaments (TKIs). Iclusig vise les cellules de CML qui ont une mutation particulière, connues sous le nom de T315I, qui rend ces cellules résistantes à TKIs actuel approuvé.

« L'approbation d'Iclusig est importante parce qu'elle fournit à une option de demande de règlement aux patients le CML qui ne répondent pas à d'autres médicaments, en particulier ceux avec la mutation de T315I qui ont eu peu d'options thérapeutiques, » a dit Richard Pazdur, M.D., directeur du Bureau de l'Hématologie et des Produits d'Oncologie au Centre de FDA pour l'Évaluation des Traitements et la Recherche. « Iclusig est le troisième médicament approuvé pour traiter le CML et le deuxième médicament approuvé pour traiter TOUTE cette année, expliquant l'engagement de FDA au coffre-fort et aux traitements efficaces approuvants pour des patients avec des maladies rares. »

Le Bosulif (bosutinib) Approuvé par le FDA en septembre 2012 et Synribo (mepesuccinate d'omacetaxine) en octobre 2012 pour traiter des phases variées de CML. Marqibo (injection de liposome de sulfate de vincristine) a été approuvé en août 2012 pour traiter le négatif TOUT de chromosome de Philadelphie.

Iclusig est approuvé dans le cadre du programme accéléré de l'approbation de l'agence, qui fournit un accès plus précoce de patients à promettre les médicaments neufs tandis que la compagnie entreprend des études complémentaires de confirmer l'avantage clinique et l'utilisation sûre du médicament. Le traitement est accordé à une dénomination du produit orpheline parce qu'on le destine pour traiter une maladie rare ou une condition.

La sécurité et l'efficacité d'Iclusig ont été évaluées dans un test clinique unique de 449 patients présentant des phases variées de CML et de Ph+ TOUS. Tous Les participants ont été traités avec Iclusig.

L'efficacité du médicament a été expliquée par une réduction du pourcentage des cellules exprimant la mutation génétique de chromosome de Philadelphie trouvée en la plupart des patients de CML, réaction cytogénétique principale (MCyR). Cinquante-quatre pour cent de tous les patients et 70 pour cent de patients présentant la mutation de T315I ont réalisé MCyR. La durée moyenne de MCyR n'avait pas été encore atteinte au moment de l'analyse.

Dans la phase CML et Ph+ TOUS accélérée et de souffle, l'efficacité d'Iclusig a été déterminée par le nombre de patients qui ont remarqué une standardisation des comptes de globule blanc ou n'ont eu aucune preuve de leucémie (réaction hématologique principale ou MaHR). Résultats affichés :

  • 52 pour cent de patients présentant la phase accélérée CML ont remarqué MaHR pendant une durée moyenne de 9,5 mois ;
  • 31 pour cent de patients présentant la phase CML de souffle ont réalisé MaHR pendant une durée moyenne de 4,7 mois ; et
  • 41 pour cent de patients avec Ph+ TOUS ont réalisé MaHR pendant une durée moyenne de 3,2 mois.

Iclusig est approuvé avec une Attention Enfermée Dans Une Boîte alertant des patients et des professionnels de la santé que le médicament peut entraîner des caillots sanguins et la toxicité de foie. Les la plupart des effets secondaires classiques enregistrés pendant les tests cliniques comprennent l'hypertension, l'éruption, la douleur abdominale, la fatigue, le mal de tête, la peau sèche, la constipation, la fièvre, les douleurs articulaires, et la nausée.

Iclusig est lancé sur le marché par des Pharmaceutiques d'ARIAD, basées à Cambridge, Massachusetts Bosulif est lancé sur le marché par New York Pfizer Ville-Basé, et Synribo est lancé sur le marché par Frazer, Pharmaceutiques de Pa.-based Teva. Marqibo est lancé sur le marché par Talon Therapeutics Inc. basé à San Francisco, Californie Du Sud.

Source : http://www.fda.gov