Iclusig ottiene l'approvazione di FDA per sangue due e le malattie rari del midollo osseo

FDA approva Iclusig per trattare due tipi rari di leucemie

La Droga ha approvato 3 mesi prima del previsto

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato Iclusig (ponatinib) per curare gli adulti con la leucemia mieloide cronica (CML) e la leucemia linfoblastica acuta positiva del Cromosoma Philadelphia (Ph+ TUTTO), il sangue due e le malattie rari del midollo osseo.

Iclusig sta approvando più di tre mesi davanti alla data Del 27 marzo 2013, la data che di scopo della quota a carico dell'utente della prescrizione del prodotto l'agenzia è stata preveduta completare l'esame dell'applicazione della droga. FDA ha esaminato l'applicazione della droga di Iclusig nell'ambito del programma di esame della priorità dell'agenzia, che prevede un esame di sei mesi accelerato per le droghe che possono fornire la terapia sicura ed efficace quando nessuna terapia alternativa soddisfacente esiste, o del miglioramento significativo di offerta confrontato ai prodotti di marketing.

Iclusig blocca determinate proteine che promuovono lo sviluppo delle celle cancerogene. La droga è catturata una volta al giorno ai pazienti dell'ossequio con cronico, accelerato e le fasi di fischio di CML e di Ph+ TUTTO di cui la leucemia fosse resistente o intollerante a classe A di droghe hanno chiamato gli inibitori della chinasi della tirosina (TKIs). Iclusig mira alle celle di CML che hanno una mutazione particolare, conosciute come T315I, che rende queste celle resistenti a TKIs corrente approvato.

“L'approvazione di Iclusig è importante perché fornisce un'opzione del trattamento ai pazienti CML che non stanno rispondendo ad altre droghe, specialmente quelli con la mutazione di T315I che hanno avuti poche opzioni terapeutiche,„ ha detto Richard Pazdur, M.D., Direttore dell'Ufficio dell'Ematologia e dei Prodotti dell'Oncologia nel Centro di FDA per la Valutazione e la Ricerca della Droga. “Iclusig è la terza droga approvata per trattare CML e la seconda droga approvata per trattare TUTTO questo anno, dimostrante l'impegno di FDA ad approvare le droghe sicure ed efficaci per i pazienti con le malattie rare.„

Il Bosulif (bosutinib) Approvato dalla FDA nel settembre 2012 e Synribo (mepesuccinate di omacetaxine) nell'ottobre 2012 per trattare le varie fasi di CML. Marqibo (iniezione del liposoma del solfato della vincristina) è stato approvato nell'agosto 2012 per trattare la quantità negativa TUTTA del Cromosoma Philadelphia.

Iclusig sta essendo approvato nel quadro del programma accelerato dell'approvazione dell'agenzia, che consente l'accesso più iniziale dei pazienti a promettere le nuove droghe mentre la società intraprende gli studi supplementari per confermare il vantaggio clinico e la sicurezza di utilizzo della droga. La terapia sta accordanda una designazione orfana del prodotto perché è inteso per trattare una malattia o uno stato rara.

La sicurezza e l'efficacia di Iclusig sono state valutate in un singolo test clinico di 449 pazienti con le varie fasi di CML e di Ph+ TUTTO. Tutti I partecipanti sono stati curati con Iclusig.

L'efficacia della droga è stata dimostrata tramite una riduzione della percentuale delle celle che esprimono la mutazione genetica trovata nella maggior parte dei pazienti di CML, risposta citogenetica principale del Cromosoma Philadelphia (MCyR). Cinquantaquattro per cento di tutti i pazienti e 70 per cento dei pazienti con la mutazione di T315I hanno raggiunto MCyR. La durata mediana di MCyR ancora non era stata raggiunta ai tempi dell'analisi.

Nella fase CML e Ph+ TUTTO di fischio ed accelerata, l'efficacia di Iclusig è stata determinata dal numero dei pazienti che hanno avvertito una normalizzazione dei conteggi di globulo bianchi o non hanno avuti prova della leucemia (risposta ematologica principale o MaHR). Risultati indicati:

  • 52 per cento dei pazienti con la fase accelerata CML hanno sperimentato MaHR per una durata mediana di 9,5 mesi;
  • 31 per cento dei pazienti con la fase CML di fischio ha raggiunto MaHR per una durata mediana di 4,7 mesi; e
  • 41 per cento dei pazienti con Ph+ TUTTI ha raggiunto MaHR per una durata mediana di 3,2 mesi.

Iclusig sta approvando con un Avviso Inscatolato che avvisa i pazienti ed i professionisti di sanità che la droga può causare i coaguli di sangue e la tossicità del fegato. Gli effetti secondari più comuni riferiti durante i test clinici comprendono l'ipertensione, l'eruzione, il dolore addominale, la fatica, l'emicrania, l'interfaccia asciutta, la costipazione, la febbre, il dolore unito e la nausea.

Iclusig è commercializzato dai Prodotti Farmaceutici di ARIAD, basati a Cambridge, il Massachusetts Bosulif è commercializzato da New York a Pfizer Basato a città e Synribo è commercializzato da Frazer, Prodotti Farmaceutici di Pa.-based Teva. Marqibo è commercializzato da Talon Therapeutics Inc. basata a San Francisco, California Del Sud.

Sorgente: http://www.fda.gov