Iclusig obtem a aprovação do FDA para o sangue dois e doenças raros da medula

O FDA aprova Iclusig para tratar dois tipos raros de leucemia

A Droga aprovou 3 meses antes do previsto

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje Iclusig (ponatinib) para tratar adultos com a leucemia lymphoblastic aguda (CML) positiva crônica da leucemia mielóide e do cromossoma de Philadelphfia (Ph+ TODO), o sangue dois e as doenças raros da medula.

Iclusig está sendo aprovado mais de três meses antes da tâmara do 27 de março de 2013, a tâmara onde do objetivo da taxa de usuário da prescrição do produto a agência foi programada terminar a revisão da aplicação da droga. O FDA reviu a aplicação da droga de Iclusig sob o programa da revisão da prioridade da agência, que prevê uma revisão de seis meses expedida para as drogas que podem fornecer a terapia segura e eficaz quando nenhuma terapia alternativa satisfatória existe, ou a melhoria significativa da oferta comparada aos produtos introduzidos no mercado.

Iclusig obstrui determinadas proteínas que promovem a revelação de pilhas cancerígenos. A droga é tomada uma vez por dia aos pacientes do deleite com crônico, acelerado, e as fases da explosão de CML e de Ph+ TODOS cuja a leucemia é resistente ou intolerante a uma classe de drogas chamaram inibidores da quinase da tirosina (TKIs). Iclusig visa as pilhas de CML que têm uma mutação particular, conhecidas como T315I, que faz estas pilhas resistentes a TKIs actualmente aprovado.

“A aprovação de Iclusig é importante porque fornece uma opção do tratamento aos pacientes os CML que não estão respondendo a outras drogas, particularmente aqueles com a mutação de T315I que tiveram poucas opções terapêuticas,” disse Richard Pazdur, M.D., director do Escritório da Hematologia e dos Produtos da Oncologia no Centro do FDA para a Avaliação e a Pesquisa da Droga. “Iclusig é a terceira droga aprovada para tratar CML e a segunda droga aprovada para tratar TODO este ano, demonstrando o comprometimento do FDA a aprovar drogas seguras e eficazes para pacientes com as doenças raras.”

O FDA aprovou Bosulif (bosutinib) em setembro de 2012 e Synribo (mepesuccinate do omacetaxine) em outubro de 2012 para tratar várias fases de CML. Marqibo (injecção do lipossoma do sulfato do vincristine) foi aprovado em agosto de 2012 para tratar o negativo TODO do cromossoma de Philadelphfia.

Iclusig está sendo aprovado sob o programa acelerado da aprovação da agência, que fornece um acesso mais adiantado dos pacientes a prometer drogas novas quando a empresa conduzir estudos adicionais para confirmar o benefício clínico e o uso seguro da droga. A terapia está sendo concedida uma designação órfão do produto porque se pretende tratar uma doença ou uma condição rara.

A segurança e a eficácia de Iclusig foram avaliadas em um único ensaio clínico de 449 pacientes com várias fases de CML e de Ph+ TODOS. Todos Os participantes foram tratados com o Iclusig.

A eficácia da droga foi demonstrada por uma redução na porcentagem das pilhas que expressam a mutação genética encontrada na maioria de pacientes de CML, resposta citogénica principal do cromossoma de Philadelphfia (MCyR). Cinquenta E Quatro por cento de todos os pacientes e 70 por cento dos pacientes com a mutação de T315I conseguiram MCyR. A duração mediana de MCyR não tinha sido alcançada ainda na altura da análise.

Na fase CML e Ph+ TODOS acelerada e da explosão, a eficácia de Iclusig foi determinada pelo número de pacientes que experimentaram uma normalização das contagens de glóbulo brancas ou não tiveram nenhuma evidência da leucemia (resposta hematológica principal ou MaHR). Resultados mostrados:

  • 52 por cento dos pacientes com fase acelerada CML experimentaram MaHR para uma duração mediana de 9,5 meses;
  • 31 por cento dos pacientes com fase CML da explosão conseguiram MaHR para uma duração mediana de 4,7 meses; e
  • 41 por cento dos pacientes com Ph+ TODOS conseguiram MaHR para uma duração mediana de 3,2 meses.

Iclusig está sendo aprovado com um Aviso Encaixotado que alerta pacientes e profissionais dos cuidados médicos que a droga pode causar a toxicidade dos coágulos e do fígado de sangue. Os efeitos secundários os mais comuns relatados durante ensaios clínicos incluem a hipertensão, o prurido, a dor abdominal, a fadiga, a dor de cabeça, a pele seca, a constipação, a febre, a dor articular, e a náusea.

Iclusig é introduzido no mercado pelos Fármacos de ARIAD, baseados em Cambridge, Massa. Bosulif é introduzido no mercado por New York Cidade-Baseou Pfizer, e Synribo é introduzido no mercado por Frazer, Fármacos baseados do Pa. - Teva. Marqibo é introduzido no mercado por Garra Terapêutica Inc. baseado em San Francisco Sul, Califórnia.

Source: http://www.fda.gov