Iclusig consigue la aprobación del FDA para la sangre dos y las enfermedades raras de la médula

El FDA aprueba Iclusig para tratar dos tipos raros de leucemia

La Droga aprobó 3 meses antes de lo previsto

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy Iclusig (ponatinib) para tratar a adultos con la leucemia linfoblástica aguda (CML) positiva crónica de la leucemia mieloide y del cromosoma de Philadelphia (Ph+ TODO), la sangre dos y las enfermedades raras de la médula.

Iclusig se está aprobando más de tres meses delante de la fecha del 27 de marzo de 2013, la fecha de la meta de la cuota de usuario de la receta del producto que la dependencia fue programada terminar la revista de la aplicación de la droga. El FDA revisó la aplicación de la droga de Iclusig bajo el programa de la revista de la prioridad de la dependencia, que preve una revista de seis meses acelerada para las drogas que pueden proporcionar a terapia segura y de manera efectiva cuando existe ninguna terapia alternativa satisfactoria, o mejoría importante de la oferta comparada a los productos comercializados.

Iclusig ciega ciertas proteínas que asciendan el revelado de células cacerígenas. La droga se lleva una vez al día los pacientes de la invitación con crónico, acelerado, y las fases del chorro de CML y de Ph+ TODO cuya leucemia es resistente o intolerante a una clase de drogas llamaron los inhibidores de la cinasa de la tirosina (TKIs). Iclusig apunta las células de CML que tienen una mutación determinada, conocidas como T315I, que hace estas células resistentes a TKIs actualmente aprobado.

“La aprobación de Iclusig es importante porque provee de una opción del tratamiento a los pacientes CML que no estén respondiendo a otras drogas, determinado los con la mutación de T315I que han tenido pocas opciones terapéuticas,” dijo a Richard Pazdur, M.D., director de la Oficina de la Hematología y de los Productos de la Oncología en el Centro del FDA para la Evaluación y la Investigación de la Droga. “Iclusig es la tercera droga aprobada para tratar CML y la segunda droga aprobada para tratar TODO este año, demostrando la consolidación del FDA a aprobar las drogas seguras y de manera efectiva para los pacientes con enfermedades raras.”

El Bosulif Aprobado por la FDA (bosutinib) en septiembre de 2012 y Synribo (mepesuccinate del omacetaxine) en octubre de 2012 para tratar diversas fases de CML. Marqibo (inyección del liposoma del sulfato del vincristine) fue aprobado en agosto de 2012 para tratar la negativa TODA del cromosoma de Philadelphia.

Iclusig está siendo aprobado bajo programa acelerado de la aprobación de la dependencia, que proporciona al acceso anterior de los pacientes a prometer las nuevas drogas mientras que la compañía conducto estudios adicionales para confirmar la ventaja clínica y el uso seguro de la droga. La terapia se está concediendo una designación huérfana del producto porque se piensa para tratar una enfermedad o una condición rara.

El seguro y la eficacia de Iclusig fueron evaluados en una única juicio clínica de 449 pacientes con diversas fases de CML y de Ph+ TODO. Trataron a Todos Los participantes con Iclusig.

La eficacia de la droga fue demostrada por una reducción en el porcentaje de las células que expresaban la mutación genética encontrada en la mayoría de los pacientes de CML, reacción citogenética importante del cromosoma de Philadelphia (MCyR). El Cincuenta Y Cuatro por ciento de todos los pacientes y el 70 por ciento de pacientes con la mutación de T315I lograron MCyR. La duración mediana de MCyR todavía no había sido alcanzada a la hora de análisis.

En la fase acelerado y del chorro CML y Ph+ TODO, la eficacia de Iclusig fue determinada por el número de pacientes que experimentaron una normalización de las cuentas de glóbulo blancas o no tenían ninguna prueba de la leucemia (reacción hematológica importante o MaHR). Resultados mostrados:

  • el 52 por ciento de pacientes con la fase acelerada CML experimentó MaHR para una duración mediana de 9,5 meses;
  • el 31 por ciento de pacientes con la fase CML del chorro logró MaHR para una duración mediana de 4,7 meses; y
  • el 41 por ciento de pacientes con Ph+ TODO logró MaHR para una duración mediana de 3,2 meses.

Iclusig se está aprobando con una Alerta Encajonada que alerta pacientes y a profesionales de la atención sanitaria que la droga puede causar toxicidad de los coágulos y del hígado de sangre. Los efectos secundarios mas comunes señalados durante juicios clínicas incluyen la tensión arterial alta, la erupción, el dolor abdominal, la fatiga, el dolor de cabeza, la piel seca, el estreñimiento, la fiebre, el dolor común, y la náusea.

Iclusig es comercializado por los Productos Farmacéuticos de ARIAD, basados en Cambridge, Massachusetts Bosulif es comercializado por Nueva York Ciudad-Basó Pfizer, y Synribo es comercializado por Frazer, Productos Farmacéuticos basados del PA. - Teva. Marqibo es comercializado por Talon Therapeutics Inc. basó en San Francisco Del Sur, California.

Fuente: http://www.fda.gov