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Le Dantrolène se montre pour traiter prometteur DMD

Par Hélène Albert, Journaliste Supérieur de medwireNews

Un dantrolène appelé de relaxant musculaire utilisé pour traiter l'hyperthermie maligne amplifie l'activité des traitements actuel étant développés pour traiter la Dystrophie musculaire de Duchenne d'affection génétique (DMD), affichent des découvertes d'étude.

DMD entraîne la faiblesse musculaire et la perte, et la mort éventuelle déclenchée par les omissions de décalage dans le gène de DMD qui mènent à un manque de la dystrophine de protéine.

Traitements actuels dans l'exon oligonucléotide-assisté antisens de déclencheur de développement sautant, qui restaure le cadre de lecture du gène de DMD et permet la production de la dystrophine. Cependant, jusqu'à présent, seulement des petites quantités de dystrophine ont été produites suivre cette méthode.

Comme signalé dans le Médicament De Translation de la Science, Stanley Nelson (Université de Californie, Los Angeles, ETATS-UNIS) et l'équipe ont constaté que le dantrolène introduit l'activité des médicaments qui stimulent l'exon oligonucléotide-assisté antisens sautant permettant à une quantité de dystrophine beaucoup plus grande d'être produite.

Le « Dantrolène est un candidat si attirant à tester dans cette maladie car il est déjà approuvé, a été utilisé en toute sécurité chez l'homme pendant des décennies et nous ne devrons pas passer par le prolongé et le processus de développement coûteux de médicament, » le Nelson a commenté dans une déclaration de presse.

« Nous étions très heureux de découvrir que ce médicament semble fonctionner synergiquement avec des médicaments étant testés maintenant sur des garçons avec DMD. »

Les auteurs ont recensé le dantrolène en tant que candidat potentiel pour l'exon oligonucléotide-assisté augmentant sautant par un écran de petite molécule des médicaments existants.

Une Fois testés dans un modèle de souris de DMD, les animaux affichés sensiblement ont amélioré le fonctionnement de muscle et ont produit des quantités plus élevées de dystrophine une fois traités avec une combinaison des médicaments et du dantrolène de Exon-saut par opposition seuls aux médicaments de Exon-saut.

Les chercheurs planification pour effectuer des études plus à long terme chez les souris pour confirmer leurs découvertes et puis pour se produire aux tests cliniques.

« Ces découvertes mettent en valeur la valeur des thérapies combiné et repurposing de [les USA Food and Drug Administration] - les médicaments approuvés en tant que stratégies de translation puissantes, » concluent les auteurs.

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