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Dantrolene mostra la promessa per il trattamento del DMD

Da Helen Albert, Reporter Senior dei medwireNews

Un antispastico ha chiamato il dantrolene usato per il trattamento delle spinte dell'ipertemia maligna l'attività delle terapie corrente che sono diventate per trattare la Distrofia muscolare di Duchenne di malattia genetica (DMD), mostra i risultati di studio.

Debolezza e perdita di muscolo di cause di DMD e morte finale avviata frameshifting le eliminazioni nel gene di DMD che piombo ad una mancanza del dystrophin della proteina.

Terapie Correnti nell'esone oligonucleotide-mediato antisenso di grilletto di sviluppo che salta, che ripristina il fotogramma di lettura del gene di DMD e permette la produzione di dystrophin. Tuttavia, fin qui, soltanto le piccole quantità di dystrophin sono state prodotte facendo uso di questo metodo.

Come riportato nella Medicina Di Traduzione di Scienza, Stanley Nelson (Università di California, Los Angeles, U.S.A.) ed il gruppo hanno trovato che il dantrolene promuove l'attività delle droghe che stimolano l'esone oligonucleotide-mediato antisenso che salta permettendo che una quantità di dystrophin molto maggior sia prodotta.

“Dantrolene è così candidato attraente da provare in questa malattia poichè è già approvato, è stato utilizzato sicuro in esseri umani per le decadi e non dovremo passare con il lungo ed il processo di sviluppo costoso della droga,„ il Nelson ha commentato in un'istruzione della stampa.

“Eravamo molto piacevoli scoprire che questa droga sembra lavorare sinergico con le droghe ora che sono provate sui ragazzi con DMD.„

Gli autori hanno identificato il dantrolene come candidato potenziale per l'esone oligonucleotide-mediato di miglioramento che salta tramite uno schermo della piccolo-molecola delle droghe attuali.

Una Volta provati in un modello del mouse di DMD, gli animali indicati significativamente hanno migliorato la funzione di muscolo ed hanno prodotto le quantità elevate di dystrophin una volta trattati con una combinazione delle droghe e del dantrolene disalto rispetto alle droghe disalto da solo.

I ricercatori pianificazione effettuare gli studi più a lungo termine in mouse per confermare i loro risultati e poi per procedere ai test clinici.

“Questi risultati evidenziano il valore delle terapie di combinazione e repurposing di [gli STATI UNITI Food and Drug Administration] - farmaci approvati come strategie di traduzione potenti,„ concludono gli autori.

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