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Dantrolene mostra a promessa para tratar DMD

Por Helen Albert, Repórter Superior dos medwireNews

Um relaxant de músculo chamou o dantrolene usado tratando impulsos da hipertermia maligno a actividade das terapias actualmente que estão sendo tornadas para tratar a distrofia muscular de Duchenne da desordem genética (DMD), mostra resultados do estudo.

Fraqueza e perda de músculo das causas de DMD, e morte eventual provocada frameshifting os supressões no gene de DMD que conduzem a uma falta do dystrophin da proteína.

Terapias Actuais no exon oligonucleotide-negociado antisentido do disparador da revelação que salta, que restaura o quadro de leitura do gene de DMD e permite a produção de dystrophin. Contudo, até agora, somente as pequenas quantidades de dystrophin foram produzidas usando este método.

Como relatado na Medicina Translational da Ciência, Stanley Nelson (University Of California, Los Angeles, EUA) e a equipe encontraram que o dantrolene promove a actividade das drogas que estimulam o exon oligonucleotide-negociado antisentido que salta permitindo que uma quantidade muito maior de dystrophin seja produzida.

“Dantrolene é um candidato tão atractivo a testar nesta doença como é já aprovado, foi usado com segurança nos seres humanos por décadas e nós não teremos que atravessar o longo e o processo de revelação caro da droga,” Nelson comentou em uma indicação da imprensa.

“Nós éramos muito satisfeitos encontrar que esta droga parece trabalhar synergistically com as drogas que estão sendo testadas agora em meninos com DMD.”

Os autores identificaram o dantrolene como um candidato potencial para o exon oligonucleotide-negociado de aumentação que salta através de uma tela da pequeno-molécula de drogas existentes.

Quando testados em um modelo do rato de DMD, os animais mostrados significativamente melhoraram a função de músculo e produziram maiores quantidades de dystrophin quando tratados com uma combinação das drogas e do dantrolene desalto ao contrário das drogas desalto apenas.

Os pesquisadores planeiam realizar uns estudos mais a longo prazo nos ratos para confirmar seus resultados e para continuar então aos ensaios clínicos.

“Estes resultados destacam o valor de terapias da combinação e repurposing de [E.U. Food and Drug Administration] - medicamentações aprovadas como estratégias translational poderosas,” concluem os autores.

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