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Dantrolene muestra la promesa para tratar DMD

Por Helen Albert, Reportero Mayor de los medwireNews

Un relajante muscular llamó el dantrolene utilizado para tratar alzas de la hipertermia mala la actividad de las terapias que eran convertidas actualmente para tratar la distrofia muscular de Duchenne del desorden genético (DMD), muestra conclusión del estudio.

Debilidad muscular y baja de las causas de DMD, y muerte eventual accionada frameshifting las cancelacínes en el gen de DMD que llevan a una falta del dystrophin de la proteína.

Terapias Actuales en el exón oligonucleótido-mediado antisentido del disparador del revelado que salta, que restablece el bastidor de lectura del gen de DMD y permite la producción de dystrophin. Sin Embargo, hasta la fecha, solamente las pequeñas cantidades de dystrophin se han producido usando este método.

Como se explica en Remedio De Translación de la Ciencia, Stanley Nelson (Universidad de California, Los Ángeles, los E.E.U.U.) y las personas encontraron que el dantrolene asciende la actividad de las drogas que estimulan el exón oligonucleótido-mediado antisentido que salta permitiendo que una cantidad mucho mayor de dystrophin sea producida.

“Dantrolene es un candidato tan atractivo a probar en esta enfermedad como es ya aprobado, se ha utilizado con seguridad en los seres humanos por décadas y no tendremos que pasar con el muy largo y el proceso de desarrollo costoso de la droga,” Nelson comentó en una declaración de la prensa.

“Estábamos muy contentos descubrir que esta droga parece trabajar sinérgico con las drogas ahora que son probadas en muchachos con DMD.”

Los autores determinaron el dantrolene como candidato potencial al exón oligonucleótido-mediado de aumento que saltaba a través de una pantalla de la pequeño-molécula de drogas existentes.

Cuando estaban probados en un modelo del ratón de DMD, los animales mostrados importante mejoraron la función de músculo y produjeron mayores cantidades de dystrophin cuando estaban tratados con una combinación de las drogas y del dantrolene exón-que saltaban en comparación con las drogas exón-que saltaban solamente.

Los investigadores proyectan realizar estudios más a largo plazo en ratones para confirmar sus conclusión y después para proceder a las juicios clínicas.

“Estas conclusión destacan el valor de las terapias de la combinación y repurposing de [los E.E.U.U. Food and Drug Administration] - las medicaciones aprobadas como estrategias de translación potentes,” concluyen a los autores.

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