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La méthode simple et peu coûteuse pour couper l'ADN a pu transformer le médicament génétique

Une méthode simple, précise et peu coûteuse pour couper l'ADN pour insérer des gènes dans des cellules humaines pourrait transformer le médicament génétique, effectuant le sous-programme ce qui sont maintenant des procédures chères, compliquées et rares pour remonter des gènes défectueux afin de fixer la maladie génétique ou même corriger le SIDA.

Découvert l'année dernière par Jennifer Doudna et Martin Jinek du Howard Hughes Medical Institute et de l'Université de Californie, Berkeley, et Emmanuelle Charpentier du laboratoire pour l'infection moléculaire Médicament-Suède, la technique a été marquée un « exploit » dans une révision 2012 en biotechnologie de nature de tourillon.

Cette révision a été basée seulement sur l'équipe le 28 juin 2012, le papier de la Science, en lequel les chercheurs ont décrit une méthode neuve avec précision de viser et de couper l'ADN dans les bactéries.

La semaine dernière publiée de deux papiers neufs en la Science de tourillon exprès expliquent que la technique fonctionne également en cellules humaines. Un papier par Doudna et son équipe enregistrant des résultats assimilé couronnés de succès en cellules humaines a été reçu pour la publication par l'eLife neuf de tourillon d'ouvert-accès.

« La capacité de modifier les éléments spécifiques des gènes d'un organisme a été essentielle pour avancer notre compréhension de biologie, y compris la santé des personnes, » a dit Doudna, un professeur de moléculaire et de biologie cellulaire et de chimie et d'un chercheur de Howard Hughes Medical Institute chez Uc Berkeley. « Cependant, les techniques pour apporter ces modifications chez les animaux et les êtres humains ont été un goulot d'étranglement énorme dans la recherche et le développement de la thérapeutique humaine.

« Ceci va retirer un goulot d'étranglement important dans le domaine, parce qu'il signifie qu'essentiellement quiconque peut employer ce genre de retouche ou de reprogrammation de génome d'introduire des altérations génétiques dans mammifère ou, tout à fait susceptible, d'autres systèmes eucaryotiques. »

« Je pense que ceci va être un coup réel, » a indiqué l'église de George, professeur de génétique à la Faculté de Médecine de Harvard et à l'auteur principal d'un des papiers exprès de la Science. « Il y aura beaucoup de gens pratiquant cette méthode parce que c'est plus facile et environ 100 fois plus contrat que d'autres techniques. »

« Basé sur le contrôle par retour de l'information que nous avons reçu, il est possible que cette technique révolutionnera complet le bureau d'études de génome chez les animaux et végétaux, » a dit Doudna, qui retient également une affectation au laboratoire national de Lawrence Berkeley. « Il est facile de programmer et pourrait potentiellement être aussi puissant que l'amplification en chaîne par polymérase (PCR). »

La dernière technique l'a rendu facile de produire des millions de copies des petits morceaux d'ADN et a de manière permanente modifié la recherche et la génétique médicale biologiques.

Missiles de vitesse normale

Deux développements - des nucleases de doigt à zinc et des protéines de TALEN (effecteur Comme un activateur Nucleases de transcription) - ont beaucoup d'attention récent, y compris être ensemble nommé une des 10 découvertes scientifiques principales de 2012 par la revue scientifique. Le magasin les a marqués des « missiles de vitesse normale » parce que les deux techniques permettent à des chercheurs d'autoguider dedans sur une partie particulière d'un génome et de couper l'ADN bicaténaire là et là seulement.

Les chercheurs peuvent employer ces méthodes pour effectuer deux coupures précises pour retirer une pièce d'ADN et, si une pièce alternative d'ADN est fournie, la cellule la branchera à la coupure au lieu. De cette façon, les médecins peuvent exciser un défectueux ou un gène muté et le remplacer par une copie normale. Les biosciences de Sangamo, une compagnie biospharmaceutical de stade clinique, ont déjà prouvé que le remplacement d'un gène spécifique chez une personne infectée par le VIH peut le rendre résistant au SIDA.

Le doigt à zinc et les techniques de TALEN exigent synthétiser un grand gène neuf codant une protéine spécifique pour chaque site neuf dans l'ADN qui doit être changé. En revanche, la technique neuve emploie une protéine unique qui exige seulement d'une molécule d'ARN courte de la programmer pour la reconnaissance du site-détail ADN, Doudna a dit.

Dans le papier exprès de la Science neuve, l'église comparée la technique neuve, qui concerne une enzyme Cas9 appelé, avec la méthode de TALEN pour insérer un gène dans une cellule mammifère et l'a trouvé cinq fois plus efficace.

« Il (le composé de Cas9-RNA) est plus facile d'effectuer que les protéines de TALEN, et lui est plus petit, » le facilitant pour glisser dans des cellules et pour programmer même des centaines de bouts simultanément, il a dit. Le composé a également la toxicité inférieure en cellules mammifères que d'autres techniques, il ont ajouté.

« Il est trop tôt pour déclarer la victoire totale » sur TALENs et les doigts à zinc, Church ont indiqué, « mais il semble prometteur. »

Basé sur les systèmes immunitaires des bactéries

Doudna a découvert l'enzyme Cas9 tout en travaillant sur le système immunitaire des bactéries qui ont évolué les enzymes qui ont coupé l'ADN pour se défendre contre des virus. Ces bactéries coupent l'ADN viral et collent des pièces de lui dans leur propre ADN, à partir duquel elles préparent l'ARN qui grippe et inactive les virus.

Le professeur d'Uc Berkeley de la terre et de la science planétaire Jill Banfield a porté ce système immunitaire viral exceptionnel à la connaissance de Doudna il y a quelques années, et Doudna est devenu intrigué. Sa recherche se concentre sur la façon dont les cellules emploient l'ARN (acides ribonucléiques), qui est essentiellement les copies de travail que les cellules tirent de l'ADN en leurs gènes.

Doudna et son équipe ont établi les détails de la façon dont le composé d'enzyme-ARN coupe l'ADN : la protéine Cas9 se réunit avec deux longueurs courtes d'ARN, et ensemble le composé grippe une région très spécifique d'ADN déterminée par la séquence d'ARN. Les scientifiques ont alors simplifié le système pour travailler avec seulement d'une seule pièce de l'ARN et ont prouvé dans le papier plus tôt de la Science qu'ils pourraient viser et couper des régions spécifiques d'ADN bactérien.

« La beauté de ceci comparé à l'un des d'autres systèmes qui sont venus le long pendant les dernières décennies pour faire le bureau d'études de génome est qu'elle emploie une enzyme unique, » Doudna a dit. « L'enzyme ne doit pas changer pour chaque site que vous voulez viser - vous simplement devez le reprogrammer avec une transcription de l'ARN différente, il est facile concevoir et mettre en application que. »

Les trois papiers neufs montrent les travaux bactériens de ce système admirablement en cellules humaines ainsi que dans les bactéries.

« Ce système immunitaire bactérien quelque peu obscur sort une technologie qui a le potentiel de transformer réellement la manière dont nous travaillons en circuit et manipulons les cellules mammifères et d'autres types de cellules d'animal et végétal, » Doudna a dit. « C'est un enfant d'affiche pour le rôle de la science fondamentale en effectuant les découvertes principales qui affectent la santé des personnes. »