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Il metodo semplice ed economico per tagliare il DNA ha potuto trasformare la medicina genetica

Un semplice, preciso e metodo economico per il taglio del DNA per inserire i geni nelle cellule umane potrebbe trasformare la medicina genetica, facente la routine che cosa ora sono costosi, complicato e procedure rare per la sostituzione dei geni difettosi per fissare malattia genetica o persino curare l'AIDS.

Scoperto l'anno scorso da Jennifer Doudna e da Martin Jinek del Howard Hughes Medical Institute e dell'università di California, Berkeley e Emmanuelle Charpentier del laboratorio per l'infezione molecolare Medicina-Svezia, la tecnica è stata contrassegnata “un giro de force„ in un esame 2012 in biotecnologia della natura del giornale.

Quell'esame è stato basato solamente il gruppo sul 28 giugno 2012, documento di scienza, in cui i ricercatori hanno descritto un nuovo metodo precisamente di ottimizzazione e di taglio del DNA in batteri.

Due nuovi documenti pubblicati la settimana scorsa nella scienza del giornale precisa dimostrano che la tecnica egualmente funziona in cellule umane. Un documento da Doudna e dal suo gruppo che riferiscono i risultati similmente riusciti in cellule umane è stato accettato per la pubblicazione dal nuovo eLife del giornale di aperto Access.

“La capacità di modificare gli elementi specifici dei geni di un organismo è stata essenziale per avanzare la nostra comprensione della biologia, compreso le sanità,„ ha detto Doudna, un professore di molecolare e di biologia cellulare e di chimica e di un ricercatore di Howard Hughes Medical Institute a Uc Berkeley. “Tuttavia, le tecniche per apportare queste modifiche in animali ed in esseri umani sono state un grave ostacolo enorme sia nella ricerca che lo sviluppo di terapeutica umana.

“Questo sta andando eliminare un grave ostacolo importante nel campo, perché significa che essenzialmente qualcuno può usare questo genere di genoma che modifica o riprogrammare per presentare genetico si trasforma mammifero o, abbastanza probabile, altri sistemi eucariotici.„

“Penso che questo stia andando essere un colpo reale,„ ha detto la chiesa di George, professore della genetica alla facoltà di medicina di Harvard e ad un autore del direttore di uno dei documenti precisi di scienza. “Ci sarà molta gente che pratica questo metodo perché è più facile e circa 100 volte più compatto di altre tecniche.„

“Basato sul feedback che abbiamo ricevuto, è possibile che questa tecnica completamente rivoluzioni l'assistenza tecnica del genoma negli animali e nelle piante,„ ha detto Doudna, che egualmente tiene una nomina al laboratorio nazionale di Lawrence Berkeley. “È facile da programmare e potrebbe potenzialmente essere potente quanto la reazione a catena della polimerasi (PCR).„

La tecnica posteriore lo ha reso facile generare milioni di copie di piccoli pezzi di DNA e permanentemente ha alterato la ricerca biologica e la genetica medica.

Missili da crociera

I due sviluppi - nucleases del dito di zinco e proteine di TALEN (effettore Del tipo di attivatore Nucleases della trascrizione) - hanno ottenuto recentemente molta attenzione, compreso insieme la nomina una delle 10 innovazioni scientifiche principali di 2012 dal caricatore di scienza. Il caricatore li ha contrassegnati “missili da crociera„ perché entrambe le tecniche permettono che i ricercatori puntino una parte particolare di un genoma e taglino il DNA a doppia elica là e là soltanto.

I ricercatori possono usare questi metodi per fare due tagli precisi per eliminare un pezzo di DNA e, se un pezzo alternativo di DNA è fornito, la cella lo inserirà il taglio invece. In questo modo, medici possono asportare un gene difettoso o mutato e sostituirlo con una copia normale. Le scienze biologiche di Sangamo, una società biospharmaceutical della fase clinica, già hanno indicato che sostituire un gene specifico in una persona infettata con il HIV può renderla resistente all'AIDS.

Sia il dito di zinco che le tecniche di TALEN richiedono la sintetizzazione del gene nuovo grande che codifica una proteina specifica per ogni nuovo sito nel DNA che deve essere cambiato. Al contrario, la nuova tecnica usa una singola proteina che richiede soltanto una breve molecola del RNA di programmarla per il riconoscimento sito-specifico del DNA, Doudna ha detto.

Nel documento preciso di nuova scienza, la chiesa ha paragonato la nuova tecnica, che comprende un enzima chiamato Cas9, al metodo di TALEN per l'inserimento del gene in una cellula di mammiferi e la ha trovata cinque volte più efficiente.

“(Il complesso di Cas9-RNA) è più facile da fare che le proteine di TALEN e è più piccolo,„ rendendolo più facile scivolare nelle celle e perfino programmare simultaneamente le centinaia di colpi di forbici, ha detto. Il complesso egualmente ha bassa tossicità in cellule di mammiferi che altre tecniche, lui hanno aggiunto.

“È troppo in anticipo per dichiarare la vittoria totale„ sopra TALENs ed i dito di zinca, Church hanno detto, “ma sembra promettente.„

Sulla base dei sistemi immunitari dei batteri

Doudna ha scoperto l'enzima Cas9 mentre lavorava al sistema immunitario dei batteri che hanno evoluto gli enzimi che hanno tagliato il DNA per difendersi contro i virus. Questi batteri tagliano i pezzi virali del bastone e del DNA di in loro proprio DNA, da cui preparano il RNA che lega ed inattiva i virus.

Professore di Uc Berkeley di terra e di scienza planetaria Jill Banfield ha portato questo sistema immunitario virale insolito all'attenzione di Doudna alcuni anni fa e Doudna è stato intrigante. La sua ricerca mette a fuoco su come le celle usano il RNA (acidi ribonucleici), che sono essenzialmente le copie di funzionamento che le celle fanno del DNA nei loro geni.

Doudna ed il suo gruppo hanno risolto i dettagli di come il complesso del enzima-RNA taglia il DNA: la proteina Cas9 monta con due brevi lunghezze di RNA ed il complesso lega insieme un'area molto specifica di DNA determinata dalla sequenza del RNA. Gli scienziati poi hanno semplificato il sistema per lavorare con soltanto di un pezzo di RNA ed hanno indicato nel documento più in anticipo di scienza che potrebbero mirare e tagliare alle aree specifiche di DNA batterico.

“La bellezza di questa confrontata a c'è ne degli altri sistemi che sono venuto avanti nel corso degli ultimi decenni per fare l'assistenza tecnica del genoma è che usa un singolo enzima,„ Doudna ha detto. “L'enzima non deve cambiare per ogni sito a che volete mirare - dovete riprogrammarlo semplicemente con una trascrizione differente del RNA, che è facile da progettare ed applicare.„

I tre nuovi documenti mostrano gli impianti batterici di questo sistema meravigliosamente in cellule umane come pure in batteri.

“Questo sistema immunitario batterico in qualche modo oscuro esce da una tecnologia che ha il potenziale realmente di trasformare il modo che lavoriamo sopra e manipoliamo le cellule di mammiferi ed altri tipi di animale e di cellule vegetali,„ Doudna ha detto. “Questo è un bambino del manifesto per il ruolo di scienza di base nella fabbricazione delle scoperte fondamentali che pregiudicano le sanità.„