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O método simples e barato para cortar o ADN podia transformar a medicina genética

Um simples, preciso e método barato para cortar o ADN para introduzir genes em pilhas humanas poderia transformar a medicina genética, fazendo a rotina o que são agora caros, complicado e procedimentos raros para substituir genes defeituosos a fim fixar a doença genética ou mesmo curar o AIDS.

Descoberto no ano passado por Jennifer Doudna e por Martin Jinek do Howard Hughes Medical Institute e do University of California, Berkeley, e por Emmanuelle Charpentier do laboratório para a Medicina-Suécia molecular da infecção, a técnica foi etiquetada uma “excursão de força” em uma revisão 2012 na biotecnologia da natureza do jornal.

Essa revisão foi baseada unicamente a equipe no 28 de junho de 2012, o papel da ciência, em que os pesquisadores descreveram um método novo precisamente de visar e de cortar o ADN nas bactérias.

Dois papéis novos publicados na semana passada na ciência do jornal expressa demonstram que a técnica igualmente trabalha em pilhas humanas. Um papel por Doudna e por sua equipe que relatam resultados similarmente bem sucedidos em pilhas humanas foi aceitado para a publicação pelo eLife novo do jornal do aberto-acesso.

“A capacidade para alterar elementos específicos dos genes de um organismo foi essencial avançar nossa compreensão da biologia, incluindo a saúde humana,” disse Doudna, um professor de molecular e da biologia celular e da química e de um investigador do Howard Hughes Medical Institute em Uc Berkeley. “Contudo, as técnicas para fazer estas alterações nos animais e nos seres humanos foram um gargalo enorme na pesquisa e a revelação da terapêutica humana.

“Isto está indo remover um gargalo principal no campo, porque significa que essencialmente qualquer um pode usar este tipo do genoma que edita ou que reprogramming para introduzir mudanças genéticas em mamífero ou, em bastante provável, outros sistemas eucarióticas.”

“Eu penso que esta está indo ser uma batida real,” disse a igreja de George, professor da genética na Faculdade de Medicina de Harvard e em um autor principal de um dos papéis expressos da ciência. “Haverá muitos povos que praticam este método porque é mais fácil e aproximadamente 100 vezes mais compacto do que outras técnicas.”

“Baseado no feedback que nós recebemos, é possível que esta técnica revolucionará completamente a engenharia do genoma nos animais e nas plantas,” disse Doudna, que igualmente guardara uma nomeação no laboratório nacional de Lawrence Berkeley. “É fácil programar e poderia potencial ser tão poderoso quanto a reacção em cadeia da polimerase (PCR).”

A última técnica fez fácil gerar milhões de cópias de partes pequenas de ADN e alterou permanentemente a pesquisa biológica e a genética médica.

Mísseis de cruzeiro

Duas revelações - nucleases do zinco-dedo e proteínas de TALEN (transcrição Activador-Como o Effector Nucleases) - têm obtido muita atenção recentemente, incluindo junto a nomeação uma das 10 descobertas científicas superiores de 2012 pelo compartimento da ciência. O compartimento etiquetou-os de “mísseis cruzeiro” porque ambas as técnicas permitem que os pesquisadores dirijam dentro em uma parte particular de um genoma e cortem o ADN dobro-encalhado lá e lá somente.

Os pesquisadores podem usar estes métodos para fazer dois cortes precisos para remover uma parte de ADN e, se uma parte alternativa de ADN é fornecida, a pilha obstrui-la-á no corte pelo contrário. Desta maneira, os doutores podem extirpar um gene defeituoso ou transformado e substitui-lo com uma cópia normal. As ciências biológicas de Sangamo, uma empresa biospharmaceutical da fase clínica, têm mostrado já que substituir um gene específico em uma pessoa contaminada com o VIH pode a fazer o ou resistente ao AIDS.

O dedo do zinco e as técnicas de TALEN exigem a sintetização de um grande gene novo que codifica uma proteína específica para cada local novo no ADN que deve ser mudada. Pelo contraste, a técnica nova usa uma única proteína que exija somente uma molécula curto do RNA a programar para o reconhecimento local-específico do ADN, Doudna disse.

No papel expresso da ciência nova, a igreja comparou a técnica nova, que envolve uma enzima chamada Cas9, com o método de TALEN para introduzir um gene em uma pilha mamífera e encontrou-a cinco vezes mais eficiente.

“(O complexo de Cas9-RNA) é mais fácil fazer do que proteínas de TALEN, e ele é menor,” facilitando o deslizar em pilhas e programar mesmo simultaneamente centenas de tesoura de chapa, disse. O complexo igualmente tem uma mais baixa toxicidade em pilhas mamíferas do que outras técnicas, ele adicionaram.

“Está demasiado adiantado declarar a vitória total” sobre TALENs e os zinco-dedos, Igreja disseram, “mas olha prometedor.”

Baseado nos sistemas imunitários de bactérias

Doudna descobriu a enzima Cas9 ao trabalhar no sistema imunitário de bactérias que evoluíram as enzimas que cortaram o ADN para se defender contra vírus. Estas bactérias cortam acima partes virais do ADN e da vara dele em seu próprio ADN, de que fazem o RNA que liga e neutraliza os vírus.

O professor de Uc Berkeley da terra e da ciência planetária Jill Banfield trouxe este sistema imunitário viral incomum à atenção de Doudna há alguns anos atrás, e Doudna tornou-se intrigado. Sua pesquisa focaliza em como as pilhas usam o RNA (ácidos ribonucléicos), que são essencialmente as cópias de funcionamento que as pilhas fazem do ADN em seus genes.

Doudna e sua equipe daram certo os detalhes de como o complexo do enzima-RNA corta o ADN: a proteína Cas9 monta com dois comprimentos curtos do RNA, e junto o complexo liga uma área muito específica do ADN determinada pela seqüência do RNA. Os cientistas então simplificaram o sistema para trabalhar com somente uma parte de RNA e mostraram no papel mais adiantado da ciência que poderiam visar e cortar áreas específicas do ADN bacteriano.

“A beleza desta comparada a alguns dos outros sistemas que vieram avante sobre o passado poucas décadas para fazer a engenharia do genoma é que usa uma única enzima,” Doudna disse. “A enzima não tem que mudar para cada local que você quer visar - você simplesmente tem que reprogram o com um transcrito diferente do RNA, que seja fácil de projectar e executar.”

Os três papéis novos mostram trabalhos bacterianos deste sistema belamente em pilhas humanas assim como nas bactérias.

“Fora deste sistema imunitário bacteriano um tanto obscuro vem uma tecnologia que tenha o potencial transformar realmente a maneira que nós trabalhamos sobre e manipulamos pilhas mamíferas e outros tipos das pilhas animais e da planta,” Doudna diga. “Esta é uma criança do cartaz para o papel da ciência básica em fazer as descobertas fundamentais que afectam a saúde humana.”