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El método simple y barato para cortar la DNA podía transformar el remedio genético

Un simple, exacto y método barato para cortar la DNA para insertar genes en las células humanas podría transformar el remedio genético, haciendo rutina cuáles son costosos ahora, complicado y los procedimientos raros para reemplazar genes defectuosos para reparar enfermedad genética o aún curar el SIDA.

Descubierto el año pasado por Jennifer Doudna y Martin Jinek del Howard Hughes Medical Institute y de la Universidad de California, Berkeley, y Emmanuelle Charpentier del laboratorio para la infección molecular Remedio-Suecia, la técnica etiqueta un “viaje de force” en una revista 2012 en la biotecnología de la naturaleza del gorrón.

Esa revista fue basada solamente el las personas el 28 de junio de 2012, el papel de la ciencia, en el cual los investigadores describieron un nuevo método exacto de apuntar y de cortar la DNA en bacterias.

Dos nuevos papeles publicados la semana pasada en la ciencia del gorrón expresa demuestran que la técnica también trabaja en células humanas. Un papel por Doudna y sus personas que denunciaban resultados semejantemente acertados en células humanas ha sido validado para la publicación por el nuevo eLife del gorrón del abierto-acceso.

“La capacidad de modificar elementos específicos de los genes de un organismo ha sido esencial avance nuestra comprensión de la biología, incluyendo salud humana,” dijo a Doudna, profesor de molecular y de la biología celular y de la química y de un investigador del Howard Hughes Medical Institute en Uc Berkeley. “Sin embargo, las técnicas para hacer estas modificaciones en animales y seres humanos han sido un atascamiento enorme en la investigación y el revelado de la terapéutica humana.

“Esto va a quitar un atascamiento importante en el campo, porque significa que esencialmente cualquiera puede utilizar esta clase de genoma que corrige o que reprograma para introducir cambios genéticos en mamífero o, muy probable, otros sistemas eucarióticos.”

“Pienso que éste va a ser un golpe real,” dijo la iglesia de George, profesor de la genética en la Facultad de Medicina de Harvard y el autor principal de uno de los papeles expresos de la ciencia. “Habrá mucha gente que practica este método porque es más fácil y cerca de 100 veces más compacto que otras técnicas.”

“Basado en la reacción que hemos recibido, es posible que esta técnica revolucionará totalmente la ingeniería del genoma en animales e instalaciones,” dijo a Doudna, que también celebra una cita en el laboratorio nacional de Lorenzo Berkeley. “Es fácil programar y podría potencialmente ser tan potente como la reacción en cadena de polimerasa (PCR).”

La última técnica hizo fácil generar millones de copias de pequeños pedazos de DNA y alteró permanente la investigación biológica y la genética médica.

Misiles de travesía

Dos progresos - los nucleases del cinc-dedo y las proteínas de TALEN (transcripción Activador-Como el determinante Nucleases) - han conseguido mucha atención recientemente, incluyendo juntos el nombramiento una de las 10 rupturas científicas superiores de 2012 por el alimentador de la ciencia. El alimentador los etiqueta los “misiles de travesía” porque ambas técnicas permiten que los investigadores se dirijan hacia adentro en una parte determinada de un genoma y que corten con tijeras la DNA doble-trenzada allí y allí solamente.

Los investigadores pueden utilizar estos métodos para hacer dos cortes exactos para quitar un pedazo de DNA y, si un pedazo alternativo de DNA se suministra, la célula lo tapará en el corte en lugar de otro. De esta manera, los doctores pueden recortar un gen defectuoso o transformado y reemplazarlo por una copia normal. Las ciencia biológicas de Sangamo, compañía biospharmaceutical del escenario clínico, han mostrado ya que reemplazar un gen específico en una persona infectada por el VIH puede hacerlo resistente al SIDA.

El dedo del cinc y las técnicas de TALEN requieren la sintetización de un nuevo gen grande que codifica una proteína específica para cada nuevo sitio en la DNA que debe ser cambiada. Por el contrario, la nueva técnica utiliza una única proteína que requiera solamente una molécula corta del ARN programarla para el reconocimiento sitio-específico de la DNA, Doudna dijo.

En el papel expreso de la nueva ciencia, la iglesia comparó la nueva técnica, que implica una enzima llamada Cas9, con el método de TALEN para insertar un gen en una célula mamífera y la encontró cinco veces más eficiente.

“(El complejo de Cas9-RNA) es más fácil hacer que las proteínas de TALEN, y él es más pequeño,” haciéndolo más fácil deslizarse en las células e incluso programar centenares de recortes simultáneamente, él dijo. El complejo también tiene toxicidad más inferior en células mamíferas que otras técnicas, él agregaron.

“Es demasiado temprano declarar la victoria total” sobre TALENs y los cinc-dedos, Church dijeron, “solamente parece prometedor.”

De acuerdo con los sistemas inmunes de bacterias

Doudna descubrió la enzima Cas9 mientras que trabajaba en el sistema inmune de las bacterias que han desarrollado las enzimas que cortaron la DNA para defenderse contra virus. Estas bacterias cortan pedazos virales de la DNA y del bastón de él en su propia DNA, de la cual hacen el ARN que ata y desactiva los virus.

El profesor de Uc Berkeley de la tierra y de la ciencia planetaria Jill Banfield trajo este sistema inmune viral inusual a la atención de Doudna hace unos años, y Doudna se intrigó. Su investigación se centra en cómo las células utilizan el ARN (ácidos ribonucleicos), que son esencialmente las copias de funcionamiento que las células hacen de la DNA en sus genes.

Doudna y sus personas resolvieron los detalles de cómo el complejo del enzima-ARN corta la DNA: la proteína Cas9 monta con dos largos cortos del ARN, y junta el complejo ata un área muy específica de la DNA determinada por la serie del ARN. Los científicos después simplificaron el sistema para trabajar con solamente de una pieza del ARN y mostraron en el papel anterior de la ciencia que podrían apuntar y cortar con tijeras áreas específicas de la DNA bacteriana.

“La belleza de esto comparó a un de los otros sistemas que han venido adelante en las últimas décadas para hacer la ingeniería del genoma son que utiliza una única enzima,” Doudna dijeron. “La enzima no tiene que cambiar para cada sitio que usted quiera apuntar - usted tiene que reprogramarlo simple con una diversa transcripción del ARN, que es fácil de diseñar y de ejecutar.”

Los tres nuevos papeles muestran trabajos bacterianos de este sistema maravillosamente en células humanas así como en bacterias.

“De este sistema inmune bacteriano algo indeterminado viene una tecnología que tiene el potencial de transformar realmente la manera que trabajamos conectado y manipulamos las células mamíferas y otros tipos de células animales y de la instalación,” Doudna dijo. “Esto es un niño del asentador para el papel de la ciencia básica en la fabricación de los descubrimientos fundamentales que afectan a salud humana.”