Opzione di trattamento di Everolimus per i pazienti tuberosi di sclerosi

I ricercatori hanno indicato che il everolimus del immunosoppressore fornisce una nuova opzione potenziale del trattamento per i pazienti la sclerosi tuberosa e i angiomyolipomas associati.

In una ripartita le probabilità in, la prova di fase III, la droga era sensibilmente più efficace del placebo a diminuire il volume di angiomyolipoma ed egualmente ha dimostrato un profilo di sicurezza accettabile, riferiscono.

“Questo che trova apre un viale alternativo per il trattamento dei pazienti che non sono favorevoli ad intervento chirurgico,„ dice John Bissler (centro medico dell'ospedale pediatrico di Cincinnati, Ohio, U.S.A.) e colleghi. Precisano che 40% dei pazienti nella loro prova già aveva subito una procedura chirurgica dilagante ma l'intervento ancora richiesto, evidenzianti le limitazioni di questo approccio.

Come riportato in The Lancet, 33 (42%) di 79 pazienti che hanno ricevuto il everolimus che 10 mg/giorno hanno avuti una riduzione di un angiomyolipoma di 50% o più ed erano esenti dalla progressione di angiomyolipoma dopo un'esposizione mediana della droga di 38 settimane, mentre nessuna tale risposta è stata osservata nel gruppo del placebo.

In un commento accompagnante, Prasanna Sooriakumaran e Christopher Anderson dalla fiducia del servizio nazionale sanitario di St George a Londra, Regno Unito, dicono che questo è “altamente un significativo e, crediamo, clinicamente individuazione significativa.„

Il tempo mediano alla risposta di angiomyolipoma era di 2,9 mesi e l'effetto del trattamento è rimanere coerente quando i pazienti sono stati stratificati tramite gli strati, il genere, l'età, o la corsa.

Sei mesi dopo la valutazione del riferimento, i angiomyolipomas non avevano progredito in 98% dei pazienti che hanno ricevuto il everolimus, rispetto a 83% del gruppo del placebo. E dopo 12 mesi, 92% di coloro che ha ricevuto everolimus è rimanere senza progressione, mentre soltanto 25% chi hanno ricevuto il placebo erano senza progressione.

Gli eventi avversi più comuni con il trattamento di everolimus erano la stomatite, rinofaringite e lesioni del tipo di acne, che si sono presentate in 48%, 24% e 22% dei pazienti, rispetto a 8%, 31% e 5% di coloro che ha catturato il trattamento del placebo. Tuttavia, questi eventi avversi erano principalmente delicati e gestito generalmente mentre i pazienti hanno continuato il trattamento di everolimus, riferisce il gruppo.

“Ci congratuliamo gli autori di questo studio,„ dica Soorakumaran ed Anderson. “I loro risultati stanno promettendo e sono probabili annunziare un nuovo approccio al trattamento di questa malattia rara ma seria.„

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Sally Robertson

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Sally Robertson

Sally has a Bachelor's Degree in Biomedical Sciences (B.Sc.). She is a specialist in reviewing and summarising the latest findings across all areas of medicine covered in major, high-impact, world-leading international medical journals, international press conferences and bulletins from governmental agencies and regulatory bodies. At News-Medical, Sally generates daily news features, life science articles and interview coverage.

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