Opción del tratamiento de Everolimus para los pacientes tuberosos de la esclerosis

Los investigadores han mostrado que el everolimus del inmunosupresor provee de una nueva opción potencial del tratamiento para los pacientes esclerosis tuberosa y angiomyolipomas asociados.

En haber seleccionado al azar, la juicio de la fase III, la droga era más efectiva que placebo en reducir el volumen del angiomyolipoma y también demostró un perfil de seguro aceptable, denuncian.

“Esto que encuentra abre una avenida alternativa para el tratamiento de los pacientes que no son favorables a la intervención quirúrgica,” dice a Juan Bissler (centro médico del hospital de niños de Cincinnati, Ohio, los E.E.U.U.) y colegas. Señalan que el 40% de los pacientes en su juicio habían experimentado ya un procedimiento quirúrgico invasor pero la intervención todavía requerida, destacando las limitaciones de esta aproximación.

Como se explica en The Lancet, 33 (el 42%) de 79 pacientes que recibieron everolimus que 10 mg/día tenían una reducción en el angiomyolipoma del 50% o más y estaban libres de la progresión del angiomyolipoma después de una exposición mediana de la droga de 38 semanas, mientras que no se observó ninguna tal reacción en el grupo del placebo.

En un comentario acompañante, Prasanna Sooriakumaran y Christopher Anderson de la confianza del Servicio Nacional de Salud de San Jorge en Londres, Reino Unido, dicen que éste es “un altamente importante y, creemos, clínico el encontrar importante.”

El tiempo mediano a la reacción del angiomyolipoma era 2,9 meses y el efecto del tratamiento seguía siendo constante cuando la carrera estratificaron a los pacientes los estratos, sexo, edad, o.

Seis meses después de la evaluación de la línea de fondo, los angiomyolipomas no habían progresado en el 98% de los pacientes que recibieron everolimus, comparado con el 83% del grupo del placebo. Y después de 12 meses, el 92% de los que recibieron everolimus seguían siendo progresión-libre, mientras que los solamente 25% quién recibieron placebo eran progresión-libres.

Las acciones adversas mas comunes con el tratamiento del everolimus eran la estomatitis, nasopharyngitis, y acné-como las lesiones, que ocurrieron en el 48%, el 24%, y el 22% de pacientes, comparado con el 8%, el 31%, y el 5% de los que tomaron el tratamiento del placebo. Sin embargo, estas acciones adversas eran sobre todo suaves y manejado generalmente mientras que los pacientes continuaron el tratamiento del everolimus, denuncia a las personas.

“Felicitamos a los autores de este estudio,” diga Soorakumaran y Anderson. “Sus resultados son prometedores y son probables anunciar una nueva aproximación al tratamiento de esta enfermedad rara pero seria.”

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Sally Robertson

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Sally Robertson

Sally has a Bachelor's Degree in Biomedical Sciences (B.Sc.). She is a specialist in reviewing and summarising the latest findings across all areas of medicine covered in major, high-impact, world-leading international medical journals, international press conferences and bulletins from governmental agencies and regulatory bodies. At News-Medical, Sally generates daily news features, life science articles and interview coverage.

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