I nuovi dati positivi a partire dalla fase 3 del tartrato del eliglustat di Genzyme studiano sul tipo 1 di malattia di Gaucher

Genzyme, una società di Sanofi (EURONEXT: SAN e NYSE: SNY), nuovi dati positivi oggi annunciati a partire dalla fase 3 studi del tartrato del eliglustat, la sua terapia orale d'investigazione di BIS e SI IMPEGNANO per il tipo 1 di malattia di Gaucher. I risultati dallo studio di AGGANCIO sono stati presentati oggi al simposioth del MONDO della rete di malattia di Lysosomal di 9 annuali a Orlando, Fla. insieme con questa riunione, i dati anche pubblicati dal suo secondo studio di fase 3, BIS di topline di Genzyme. Entrambi gli studi hanno incontrato i loro punti finali primari di efficacia ed insieme costituiranno la base del pacchetto della registrazione di Genzyme per il tartrato del eliglustat.

La società sta sviluppando il tartrato del eliglustat, una capsula catturata oralmente, per fornire un'alternativa conveniente del trattamento per i pazienti il tipo 1 di malattia di Gaucher e per fornire una più vasta gamma di opzioni del trattamento per i pazienti ed i medici. Il programma di sviluppo clinico di Genzyme per il tartrato del eliglustat rappresenta il più grande programma clinico messo a fuoco mai sul tipo 1 di malattia di Gaucher con circa 400 pazienti curati in 30 paesi.

“I dati presentati al simposio di quest'anno del MONDO rinforzano la nostra fiducia che il tartrato del eliglustat può trasformarsi in in un'opzione orale importante per i pazienti con la malattia di Gaucher,„ hanno detto la testa di Genzyme delle malattie rare, MD di Rogerio Vivaldi. “Siamo eccitati circa il potenziale di questa terapia e stiamo realizzando i progressi eccellenti nel nostro piano di sviluppo robusto per portare il tartrato del eliglustat al servizio.„

IMPEGNI i risultati di studio:

In IMPEGNI IN, una prova di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia del tartrato del eliglustat in 40 pazienti con il tipo 1 di malattia di Gaucher, miglioramenti del trattamento-naïve è stata osservata attraverso tutti i punti finali primari e secondari di efficacia durante il periodo di nove mesi di studio. I risultati sono stati riferiti oggi al simposio del MONDO da Pramod Mistry, MD, PhD, FRCP, professore della pediatria & della medicina interna alla scuola di medicina di Yale University e ad un ricercatore nella prova.

Ripartita le probabilità su, prova alla cieca, a studio controllato a placebo ha avuta un punto finale primario di efficacia di miglioramento nella dimensione della milza in pazienti curati con il tartrato del eliglustat. I pazienti sono stati stratificati al riferimento dal volume della milza. Nello studio, un miglioramento statisticamente significativo nella dimensione della milza è stato osservato a nove mesi in pazienti curati con il tartrato del eliglustat rispetto a placebo. Il volume della milza in pazienti ha trattato con il tartrato del eliglustat in diminuzione dal riferimento attraverso una media di 28 per cento rispetto ad un aumento medio di due per cento nei pazienti di placebo, per una differenza assoluta di 30 per cento (p<0.0001).

Punti finali secondari anche migliori:

  • I livelli della piastrina sono aumentato dal riferimento tramite una differenza assoluta di 41 per cento rispetto a placebo (P<0.0001)
  • I livelli dell'emoglobina sono aumentato dal riferimento tramite una differenza assoluta di 1,2 g/dL rispetto a placebo (P<0.0006)
  • Il volume del fegato è diminuito dal riferimento tramite una differenza assoluta di sette per cento rispetto a placebo (P<0.0072)

Fra i punti finali terziari:

  • Un miglioramento statisticamente significativo nel carico totale del midollo osseo è stato osservato fra i pazienti nel braccio del tartrato del eliglustat confrontato a placebo e tutti gli altri indicatori della malattia dell'osso indicati tende verso miglioramento.

Nello studio, c'erano eventi avversi non seri riferiti in qualsiasi gruppo del trattamento. Tutti gli eventi avversi riferiti erano delicati o moderati, con essere più comune emicrania, artralgia e diarrea. Un paziente si è ritirato dalla prova, per una ragione non in relazione con il trattamento. Alla fine dei nove mesi, i pazienti che erano su placebo transitioned al tartrato del eliglustat.

Risultati di studio di BIS:

Il BIS, la seconda prova di fase 3 nel programma di sviluppo del tartrato del eliglustat, egualmente ha incontrato il suo punto finale primario di efficacia.

Il BIS è un multinazionale, ripartito le probabilità su, gestito, aperto contrassegno, studio destinato per determinare se il tartrato del eliglustat è non inferiore a Cerezyme® (imiglucerasi per l'iniezione). Nella prova, 160 pazienti con il tipo 1 di malattia di Gaucher che aveva cominciato la terapia della sostituzione degli enzimi almeno tre anni prima di casualizzazione e che aveva raggiunto scopi terapeutici sono stati ripartiti con scelta casuale (2: 1) per ricevere il tartrato o Cerezyme del eliglustat per un anno.

Il punto finale primario di efficacia della stabilità era un punto finale composito dei criteri prespecificati del cambiamento per ciascuno di seguenti parametri: volume della milza, livelli dell'emoglobina, conteggi delle piastrine e volume del fegato. Per incontrare il punto finale per la stabilità, un paziente ha dovuto rimanere stabile in tutti e quattro i parametri. Il tartrato di Eliglustat ha risposto ai criteri prespecificati per l'non inferiorità a Cerezyme, con la maggior parte dei pazienti nella stalla restante di entrambi i gruppi un anno dopo casualizzazione (84 per cento dei pazienti del tartrato del eliglustat e 94 per cento dei pazienti di Cerezyme).

In un supplementare, prespecificato, l'analisi di efficacia delle percentuali cambia nel volume dal riferimento, un cambiamento medio della milza del meno che sei per cento sono stati osservati nel braccio del tartrato del eliglustat rispetto al meno tre per cento nel braccio di Cerezyme. Questa analisi egualmente ha risposto ai criteri per l'non inferiorità.

Riguardo ai punti finali secondari, dopo un anno, quasi tutti i pazienti che ricevono il tartrato del eliglustat hanno risposto ai criteri della stabilità per le diverse componenti del punto finale composito:

  • 94 per cento dei pazienti hanno risposto ai criteri del volume della milza
  • 95 per cento dei pazienti hanno risposto ai criteri dei livelli dell'emoglobina
  • 93 per cento dei pazienti hanno risposto ai criteri dei livelli della piastrina
  • 96 per cento dei pazienti hanno risposto ai criteri del volume del fegato

La maggior parte dei pazienti ha avuta punteggi normali di densità minerale ossea all'entrata di studio per il femore totale ed il tratto lombare della colonna vertebrale. Questi punteggi sono stati mantenuti durante il periodo di 12 mesi di studio.

Nella prova di BIS, due per cento (n=2) dei pazienti del tartrato del eliglustat e di due per cento (n=1) dei pazienti di Cerezyme ha interrotto il trattamento a causa di un evento avverso. Nel corso di un anno, quattro eventi avversi sono stati osservati nel gruppo di trattamento del tartrato del eliglustat con l'incidenza delle percentuali ≥10 rispetto a Cerezyme: fatica (un'incidenza globale di 14 per cento), emicrania (un'incidenza globale di 13 per cento), nausea (un'incidenza globale di 12 per cento) e dolore addominale superiore (un'incidenza globale di 10 per cento). La maggior parte degli eventi avversi (AEs) era delicata o moderata nella severità per entrambi i gruppi. C'erano eventi avversi non seri nello studio che sono stati considerati essere collegati con la terapia dal medico di trattamento.

I risultati dallo studio di BIS si pensano che presentino ad una riunione medica nel secondo semestre.

Source:

Genzyme