Os dados novos positivos da fase 3 do tartrate do eliglustat de Genzyme estudam no tipo da doença de Gaucher - 1

Genzyme, uma empresa de Sanofi (EURONEXT: SAN e NYSE: SNY), dados novos positivos hoje anunciados da fase 3 os estudos do tartrate do eliglustat, sua terapia oral de investigação CONTRATAM e dos ENCORES para o tipo da doença de Gaucher - 1. Os resultados do estudo do CONTRATO foram apresentados hoje no simpósioth do MUNDO da rede da doença de Lysosomal de 9 anuários em Orlando, Fla. conjuntamente com esta reunião, dados igualmente liberados de seu segundo estudo da fase 3, ENCORE do topline de Genzyme. Ambos os estudos encontraram seus valores-limite preliminares da eficácia e junto formarão a base do pacote do registo de Genzyme para o tartrate do eliglustat.

A empresa está desenvolvendo o tartrate do eliglustat, uma cápsula tomada oral, para fornecer uma alternativa conveniente do tratamento para pacientes o tipo da doença de Gaucher - 1 e para fornecer uma escala mais larga de opções do tratamento para pacientes e médicos. O programa de revelação clínico de Genzyme para o tartrate do eliglustat representa o programa clínico o maior centrado nunca sobre o tipo da doença de Gaucher - 1 com os aproximadamente 400 pacientes tratados em 30 países.

“Os dados apresentados no simpósio do MUNDO deste ano reforçam nossa confiança que o tartrate do eliglustat pode se transformar uma opção oral importante para pacientes com doença de Gaucher,” disseram a cabeça de doenças raras, DM de Genzyme de Rogerio Vivaldi. “Nós somos entusiasmado sobre o potencial desta terapia e estamos fazendo o progresso excelente em nosso plano de desenvolvimento robusto para trazer o tartrate do eliglustat ao mercado.”

CONTRATE resultados do estudo:

No CONTRATE, uma experimentação da fase 3 para avaliar a segurança e a eficácia do tartrate do eliglustat em 40 pacientes do tratamento-naïve com tipo da doença de Gaucher - 1, melhorias foi observado através de todos os valores-limite preliminares e secundários da eficácia durante o período de um estudo de 9 meses. Os resultados foram relatados hoje no simpósio do MUNDO por Pramod Mistry, DM, PhD, FRCP, professor da pediatria & da medicina interna na Faculdade de Medicina da Universidade de Yale, e em um investigador na experimentação.

O estudo randomized, dobro-cego, placebo-controlado teve um valor-limite preliminar da eficácia da melhoria no tamanho do baço nos pacientes tratados com o tartrate do eliglustat. Os pacientes foram estratificados na linha de base pelo volume do baço. No estudo, uma melhoria estatìstica significativa no tamanho do baço foi observada em nove meses nos pacientes tratados com o tartrate do eliglustat comparado com o placebo. O volume do baço nos pacientes tratou com o tartrate do eliglustat diminuído da linha de base por um meio de 28 por cento comparados com um aumento médio de dois por cento em pacientes de placebo, para uma diferença absoluta de 30 por cento (p<0.0001).

Valores-limite secundários igualmente melhorados:

  • Os níveis da plaqueta aumentaram da linha de base por uma diferença absoluta de 41 por cento comparados com o placebo (P<0.0001)
  • Os níveis da hemoglobina aumentaram da linha de base por uma diferença absoluta de 1,2 g/dL comparados com o placebo (P<0.0006)
  • O volume do fígado diminuiu da linha de base por uma diferença absoluta de sete por cento comparados com o placebo (P<0.0072)

Entre valores-limite terciários:

  • Uma melhoria estatìstica significativa na carga total da medula foi observada entre pacientes no braço do tartrate do eliglustat comparado ao placebo, e todos marcadores restantes da doença do osso mostrados tendem para a melhoria.

No estudo, havia uns eventos adversos não sérios relatados em um ou outro grupo do tratamento. Todos os eventos adversos relatados eram suaves ou moderados, com ser o mais comum dor de cabeça, artralgia e diarreia. Um paciente retirou-se da experimentação, para uma razão tratamento-nao relacionada. No fim dos nove meses, os pacientes que estavam no placebo transitioned ao tartrate do eliglustat.

Resultados do estudo do ENCORE:

O ENCORE, a segunda experimentação da fase 3 no programa de revelação do tartrate do eliglustat, igualmente encontrou seu valor-limite preliminar da eficácia.

O ENCORE é um multinacional, randomized, controlado, aberto-etiqueta, estudo projetado determinar se o tartrate do eliglustat é não-inferior a Cerezyme® (imiglucerase para a injecção). Na experimentação, 160 pacientes com doença de Gaucher dactilografam - 1 quem tinha começado a terapia da substituição da enzima pelo menos três anos antes do randomization e quem tinha alcançado os objetivos terapêuticos randomized (2:1) para receber o tartrate ou o Cerezyme do eliglustat por um ano.

O valor-limite preliminar da eficácia da estabilidade era um valor-limite composto de critérios pré-especificados da mudança para cada um dos seguintes parâmetros: volume do baço, níveis da hemoglobina, contagens de plaqueta, e volume do fígado. Para encontrar o valor-limite para a estabilidade, um paciente teve que permanecer estável em todos os quatro parâmetros. O tartrate de Eliglustat encontrou os critérios pré-especificados para a não-inferioridade a Cerezyme, com a maioria dos pacientes em estábulo restante de ambos os grupos um ano após o randomization (84 por cento de pacientes do tartrate do eliglustat e 94 por cento de pacientes de Cerezyme).

Em um adicional, pré-especificado, a análise da eficácia dos por cento muda no volume da linha de base, uma mudança média do baço do menos que seis por cento foram observados no braço do tartrate do eliglustat comparado com o menos três por cento no braço de Cerezyme. Esta análise igualmente encontrou os critérios para a não-inferioridade.

No que diz respeito aos valores-limite secundários, após um ano, quase todos os pacientes que recebem o tartrate do eliglustat encontraram os critérios de estabilidade para os componentes individuais do valor-limite composto:

  • 94 por cento dos pacientes encontraram critérios do volume do baço
  • 95 por cento dos pacientes encontraram critérios dos níveis da hemoglobina
  • 93 por cento dos pacientes encontraram critérios dos níveis da plaqueta
  • 96 por cento dos pacientes encontraram critérios do volume do fígado

A maioria dos pacientes teve contagens minerais da densidade do osso normal na entrada do estudo para o fémur total e a espinha lombar. Estas contagens foram mantidas durante o período de um estudo de 12 meses.

Na experimentação do ENCORE, dois por cento (n=2) de pacientes do tartrate do eliglustat e dois por cento (n=1) de pacientes de Cerezyme interromperam o tratamento devido a um evento adverso. No curso de um ano, quatro eventos adversos foram observados no grupo do tratamento do tartrate do eliglustat com a incidência dos por cento ≥10 comparada com o Cerezyme: fadiga (uma incidência total de 14 por cento), dor de cabeça (uma incidência total de 13 por cento), náusea (uma incidência total de 12 por cento), e dor abdominal superior (uma incidência total de 10 por cento). A maioria de eventos adversos (AEs) era suave ou moderado na severidade para ambos os grupos. Havia os eventos adversos não sérios no estudo que foram considerados ser relacionados à terapia pelo médico de tratamento.

Os resultados do estudo do ENCORE são esperados ser apresentados em um encontro médico no segundo semestre.

Source:

Genzyme