Los nuevos datos positivos a partir de la fase 3 del tartrato del eliglustat de Genzyme estudian en tipo 1 de la enfermedad de Gaucher

Genzyme, compañía de Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), los nuevos datos positivos hoy anunciados a partir de la fase 3 los estudios del tartrato del eliglustat, su terapia oral de investigación EMPEÑAN y de la REPETICIÓN para el tipo 1 de la enfermedad de Gaucher. Los resultados del estudio del EMPEÑAR fueron presentados hoy en el simposioth del MUNDO de la red de la enfermedad de Lysosomal de 9 publicaciones anuales en Orlando, Fla. conjuntamente con esta reunión, datos también liberados de su segundo estudio de la fase 3, REPETICIÓN del topline de Genzyme. Ambos estudios resolvieron sus puntos finales primarias de la eficacia y juntos formarán la base del empaquetar de la inscripción de Genzyme para el tartrato del eliglustat.

La compañía está desarrollando el tartrato del eliglustat, una cápsula tomada oral, para proveer de una opción conveniente del tratamiento para los pacientes tipo 1 de la enfermedad de Gaucher y para ofrecer una gama más amplia de opciones del tratamiento para los pacientes y los médicos. El programa del revelado clínico de Genzyme para el tartrato del eliglustat representa el programa clínico más grande centrado nunca en tipo 1 de la enfermedad de Gaucher con aproximadamente 400 pacientes tratados en 30 países.

“Los datos presentados en el simposio de este año del MUNDO refuerzan nuestra confianza que el tartrato del eliglustat puede convertirse en una opción oral importante para los pacientes con la enfermedad de Gaucher,” dijeron al jefe de enfermedades raras, Doctor en Medicina de Genzyme de Rogerio Vivaldi. “Nos excitan sobre el potencial de esta terapia y estamos haciendo progreso excelente en nuestro plan de revelado robusto para traer el tartrato del eliglustat al mercado.”

DEDIQUE los resultados del estudio:

En EMPEÑE, una juicio de la fase 3 para evaluar el seguro y la eficacia del tartrato del eliglustat en 40 pacientes con tipo 1 de la enfermedad de Gaucher, mejorías del tratamiento-naïve fue observada a través de todas las puntos finales primarias y secundarias de la eficacia durante el período de ocho meses del estudio. Los resultados fueron denunciados hoy en el simposio del MUNDO por Pramod Mistry, Doctor en Medicina, doctorado, FRCP, profesor de la pediatría y del remedio interno en la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale, y un investigador en la juicio.

El estudio seleccionado al azar, de doble anonimato, placebo-controlado tenía una punto final primaria de la eficacia de la mejoría de tamaño del bazo en los pacientes tratados con el tartrato del eliglustat. Los pacientes eran estratificados en la línea de fondo por el volumen del bazo. En el estudio, una mejoría estadístico importante de tamaño del bazo fue observada en nueve meses en los pacientes tratados con el tartrato del eliglustat comparado con placebo. El volumen del bazo en pacientes trató con el tartrato del eliglustat disminuido de línea de fondo por un medio del 28 por ciento comparado con un aumento medio del dos por ciento en pacientes de placebo, para una diferencia absoluta del 30 por ciento (p<0.0001).

Puntos finales secundarias también perfeccionadas:

  • Los niveles de la plaqueta aumentaron de línea de fondo en una diferencia absoluta del 41 por ciento comparado con el placebo (P<0.0001)
  • Los niveles de la hemoglobina aumentaron de línea de fondo en una diferencia absoluta de 1,2 g/dL comparados con el placebo (P<0.0006)
  • El volumen del hígado disminuyó de línea de fondo por una diferencia absoluta del siete por ciento comparado con el placebo (P<0.0072)

Entre puntos finales terciarias:

  • Una mejoría estadístico importante en carga total de la médula fue observada entre pacientes en la arma del tartrato del eliglustat comparada al placebo, y el resto de los marcadores de la enfermedad del hueso mostrados tienden hacia la mejoría.

En el estudio, había acciones adversas no serias denunciadas en cualquier grupo del tratamiento. Todas las acciones adversas denunciadas eran suaves o moderadas, con ser más común dolor de cabeza, artralgia y diarrea. Un paciente se replegó de la juicio, por una razón tratamiento-no relacionada. En el final de los nueve meses, los pacientes que estaban en placebo transitioned al tartrato del eliglustat.

Resultados del estudio de la REPETICIÓN:

La REPETICIÓN, la segunda juicio de la fase 3 en el programa de revelado del tartrato del eliglustat, también resolvió su punto final primaria de la eficacia.

La REPETICIÓN es una multinacional, seleccionado al azar, controlado, abierto-escritura de la etiqueta, estudio diseñado para determinar si el tartrato del eliglustat es no-inferior a Cerezyme® (imiglucerase para la inyección). En la juicio, seleccionaron al azar a 160 pacientes con el tipo 1 de la enfermedad de Gaucher que había comenzado terapia del repuesto de la enzima por lo menos tres años antes de la distribución aleatoria y que había alcanzado las metas terapéuticas (2: 1) para recibir el tartrato o Cerezyme del eliglustat por un año.

La punto final primaria de la eficacia de la estabilidad era una punto final compuesta de las consideraciones especificadas primero del cambio para cada uno de los parámetros siguientes: volumen del bazo, niveles de la hemoglobina, cuentas de plaqueta, y volumen del hígado. Para resolver la punto final para la estabilidad, un paciente tuvo que seguir siendo estable en los cuatro parámetros. El tartrato de Eliglustat cumplió las consideraciones especificadas primero para la no-inferioridad a Cerezyme, con la mayoría de pacientes en establo restante de ambos grupos un año después de la distribución aleatoria (el 84 por ciento de pacientes del tartrato del eliglustat y el 94 por ciento de los pacientes de Cerezyme).

En un adicional, especificado primero, el análisis de la eficacia del por ciento cambia en el volumen de línea de fondo, un cambio medio del bazo del menos que el seis por ciento fue observado en la arma del tartrato del eliglustat comparada con menos el tres por ciento en la arma de Cerezyme. Este análisis también cumplió las consideraciones para la no-inferioridad.

Con respecto a puntos finales secundarias, después de un año, casi todos los pacientes que recibían el tartrato del eliglustat cumplieron las consideraciones de estabilidad para los componentes individuales de la punto final compuesta:

  • el 94 por ciento de pacientes cumplió consideraciones del volumen del bazo
  • el 95 por ciento de pacientes cumplió consideraciones de los niveles de la hemoglobina
  • el 93 por ciento de pacientes cumplió consideraciones de los niveles de la plaqueta
  • el 96 por ciento de pacientes cumplió consideraciones del volumen del hígado

La mayoría de pacientes tenía muescas minerales de la densidad del hueso normal en el asiento del estudio para el fémur total y la espina dorsal lumbar. Estas muescas fueron mantenidas durante el período de doce meses del estudio.

En la juicio de la REPETICIÓN, el dos por ciento (n=2) de pacientes del tartrato del eliglustat y del dos por ciento (n=1) de los pacientes de Cerezyme interrumpió el tratamiento debido a una acción adversa. A lo largo de un año, cuatro acciones adversas fueron observadas en el grupo del tratamiento del tartrato del eliglustat con la incidencia del por ciento ≥10 comparada con Cerezyme: fatiga (incidencia total del 14 por ciento), dolor de cabeza (incidencia total del 13 por ciento), náusea (incidencia total del 12 por ciento), y dolor abdominal superior (incidencia total del 10 por ciento). La mayoría de acciones adversas (AEs) era suave o moderada en la severidad para ambos grupos. Había las acciones adversas no serias en el estudio que eran consideradas ser relacionadas con la terapia por el médico que trataba.

Se prevee que los resultados del estudio de la REPETICIÓN sean presentados en un encuentro médico en el segundo semestre del año.

Source:

Genzyme