L'Université des scientifiques pharmaceutiques de Sunderland reçoivent la concession de CFUK pour la recherche dans le cystinose

Des scientifiques Pharmaceutiques à l'Université de Sunderland ont été attribués £125,000 par la Fondation R-U (CF) de Cystinose pour financer le prochain stade de leur recherche dans une maladie génétique rare.

Le financement supportera la recherche qui évalue si les prodrogues, destinées pour améliorer rigoureusement le traitement actuel du cystinose, pourraient fonctionner effectivement sur des patients.

Il n'y a actuel aucun remède pour le cystinose, qui se produit quand le fuselage ne peut pas traiter la cystine (un acide aminé) en cellules parce que le système naturel fonctionne mal, en conséquence la cystine se cristallise en cellules menant aux problèmes de rein et affectant éventuellement d'autres organes.

Actuel, le cystinose est traité avec l'ingrédient actif Cysteamine, dans un produit Cystagon® appelé ; cependant, ceci produit des effets secondaires désagréables, tels que la nausée, le vomissement, la halitose, l'odeur corporelle et un goût nocif. Une grande dose du médicament est exigée quatre fois un jour, pendant que jusqu'à 70 pour cent sont gaspillés par le métabolisme du fuselage pendant la digestion et l'absorption, sans l'avantage thérapeutique.

Mais avec le support actuel de CFUK, l'équipe d'université a pu concevoir des prodrogues pour prendre le traitement efficace directement aux cellules qui ont besoin de lui, améliorent son absorption et réduisent les effets secondaires désagréables. Le flot neuf du financement supportera des tests pour découvrir l'efficacité des prodrogues en traitant le cystinose.

Professeur Roz Anderson, qui se dirige vers le haut de l'équipe des scientifiques pharmaceutiques, M. Lisa Frost, Paul Hambleton et M. Hamde Nazar, à l'Université, a dit : Le « premier test de Lisa a prouvé que ces prodrogues ont le potentiel de produire non seulement les effets thérapeutiques exigés, mais également réduire les effets secondaires et améliorer l'expérience patiente.  Ce soutien financier neuf nous permettra de travailler avec des directeurs de stage et des collaborateurs d'industriel en Europe pour vérifier les prodrogues pour que leur potentiel progresse à l'utilisation patiente. '

Le Prof. supportant Également Anderson et une équipe des scientifiques pharmaceutiques pour effectuer une étude de trois ans complète dans la maladie utilisant les dernières techniques de recherches est bienfaisance des USA, le Réseau de Recherches de Cystinose (CRN), en fournissant le soutien financier pour le chercheur Jill Jobson de PhD. Par cette étude l'espoir d'équipe d'améliorer le dépistage et le diagnostic précoce, ainsi que de développer les objectifs neufs pour l'espoir de offre d'intervention et de demande de règlement préventive aux milliers de souffrants et de leurs familles.

La recherche de l'université est bien accueillie par David et Claire Benford, qui avaient maintenu la maladie de 12 ans de leur Darcy de descendant sous le contrôle par le médicament réglementé depuis qu'il était un bébé.

La famille a récent visité le Composé des Sciences de l'Université, contacté l'équipe de recherche et la scie de première main le travail qu'ils effectuent utilisant le dernier matériel de pointe et les techniques proteomic (l'étude des protéines en cellules).

David, de Derbyshire Du Sud et d'un administrateur avec CFUK, a dit : « Il est fantastique que l'Université mette tellement l'effort et la concentration dans une telle maladie rare qui suscite peu d'attention de l'industrie pharmaceutique.

« Roz et son équipe sont en contact permanent avec d'autres chercheurs en travers du monde, qui s'assure qu'il y a de beaucoup de croisent plus de, renforçant le travail qu'ils effectuent. Ils offrent l'espoir aux familles comme nous-mêmes et lui est essentiel que nous supportions leurs efforts par le financement.

« Nous avons réellement apprécié la visite au Composé des Sciences, les installations sont fantastiques et Roz était incroyablement de support de notre visite. Nous avons pensé qu'il serait bon que Darcy voie ce qui continue et comprenons la recherche qui a lieu dans le cystinose ; nous tous l'avons trouvée une expérience incroyablement positive. »

Il a ajouté : « Darcy est particulièrement chanceux et une exception réellement, car les caisses de cystinose peuvent varier d'une personne à l'autre. Mais il est une patiente d'Hôpital pour Enfants de Birmingham, qui réalisent un travail fantastique pour elle et par le collage à un régime strict de médicament ; il est rarement malade et prend tous ses médicaments oralement. Rien ne l'arrête parce que tout est ainsi sous le contrôle, il fait le ballet et aime les Guides de Fille, comme n'importe quelle autre petite fille normale. Avant tout nous tous restons positifs. »

On l'espère que la recherche éventuellement mènera à une demande de règlement pertinente et améliorée pour le cystinose et se développera en demande de règlement d'autres maladies.

Prof. Anderson a expliqué : « Cysteamine est connu pour avoir la possibilité thérapeutique dans la demande de règlement d'autres conditions, telles que Huntingdon et Maladies de Parkinson, mais est limité par ses propriétés et effets secondaires défavorables. Cependant, plus que nous nous renseignons sur le cysteamine et ses effets sur des cellules, plus nous mieux comprenons comment il fonctionne et peut trouver d'autres voies pour développer les médicaments neufs. »

Sans Compter Que le chercheur Jill Jobson de Prof. Roz Anderson et de PhD, l'équipe de recherche de Sunderland inclut M. Noel Carter, M. Ken McGarry et Prof. Achim Treumann, un expert en matière de protéomique au Centre de Technologie Biopharmaceutical de Bioprocessing, Université de Newcastle sur Tyne collaborant avec l'Université de l'équipe de Sunderland.

En plus de la recherche de médicament, M. licencié Lisa Frost de PhD avait testé des médicaments conçus pour traiter des problèmes d'oeil associés avec le cystinose. Une des conséquences de la maladie est une accumulation des cristaux de cystine, un acide aminé, dans les yeux d'un souffrant, entraînant la douleur, le malaise et le photophobia. Les médicaments neufs sont conçus pour améliorer le traitement actuel.