L'università di scienziati farmaceutici di Sunderland è sovvenzionato di CFUK per ricerca sul cystinosis

Gli scienziati farmaceutici all'università di Sunderland hanno ricevuto £125,000 dalle fondamenta Regno Unito (CF) di Cystinosis per costituire un fondo per la fase seguente della loro ricerca su una malattia genetica rara.

Il finanziamento supporterà la ricerca che valuta se i profarmaci, progettati drasticamente per migliorare il trattamento corrente del cystinosis, potrebbero lavorare efficacemente sui pazienti.

Non c'è corrente maturazione per il cystinosis, che accade quando l'organismo non può elaborare la cistina (un amminoacido) in celle perché il sistema naturale sta funzionando male, di conseguenza la cistina cristallizza in celle che piombo ai problemi del rene e finalmente che pregiudicano altri organi.

Corrente, il cystinosis è trattato con la cisteamina del principio attivo, in un prodotto chiamato Cystagon®; tuttavia, questo produce gli effetti secondari sgradevoli, quali la nausea, il vomito, l'alitosi, l'odore di organismo e un gusto nocivo. Una grande dose della droga è richiesta quattro volte un giorno, mentre fino a 70 per cento sono sprecati attraverso il metabolismo dell'organismo durante digestione e l'assorbimento, senza il vantaggio terapeutico.

Ma con supporto in corso da CFUK, il gruppo dell'università ha potuto progettare i profarmaci per catturare l'efficace trattamento direttamente alle celle che lo hanno bisogno, migliorano il suo assorbimento e diminuiscono gli effetti secondari sgradevoli. Il nuovo flusso di finanziamento supporterà le prove per scoprire l'efficacia dei profarmaci nel trattamento del cystinosis.

Il professor Roz Anderson, che dirige il gruppo degli scienziati farmaceutici, il Dott. Lisa Frost, Paul Hambleton e Dott. Hamde Nazar, all'università, ha detto: “Gli esami iniziali di Lisa hanno provato che questi profarmaci hanno il potenziale non solo di produrre gli effetti terapeutici richiesti, ma anche diminuire gli effetti secondari e migliorare l'esperienza paziente.  Questo nuovo contributo finanziario permetterà che noi lavoriamo con i clinici ed i collaboratori di industriale in Europa per studiare i profarmaci affinchè il loro potenziale diventi uso paziente. '

Prof. inoltre supportante Anderson e un gruppo degli scienziati farmaceutici per effettuare uno studio triennale completo nella malattia facendo uso di ultime tecniche della ricerca è la carità degli Stati Uniti, la rete della ricerca di Cystinosis (CRN), fornendo il contributo finanziario per il ricercatore Jill Jobson di PhD. Con questo studio la speranza del gruppo di migliorare rilevazione e diagnosi precoce come pure di sviluppare i nuovi obiettivi per speranza d'offerta di trattamento preventivo e di intervento a migliaia di vittime e di loro famiglie.

La ricerca dell'università è accolta favorevolmente da David e da Claire Benford, che stanno tenendo la malattia di 12 anni del loro Darcy della figlia sotto controllo attraverso il farmaco regolamentato da quando era un bambino.

La famiglia recentemente ha visualizzato il complesso delle scienze dell'università, ha incontrato il gruppo di ricerca e la sega first-hand il lavoro che stanno facendo facendo uso di ultime attrezzature avanzate e delle tecniche proteomic (lo studio delle proteine in celle).

David, dal Derbyshire del sud e da un amministratore con CFUK, ha detto: “È fantastico che l'università sta mettendo così tanto lo sforzo e la concentrazione in così malattia rara che riceve poca attenzione dall'industria farmaceutica.

“Roz ed il suo gruppo sono in contatto costante con altri ricercatori attraverso il mondo, che assicura che ci sia abbondanza di attraversi, rinforzando il lavoro fanno. Stanno offrendo la speranza alle famiglie come noi stessi e è cruciale che supportiamo i loro sforzi con il finanziamento.

“Realmente abbiamo goduto della visita al complesso di scienze, gli impianti sono fantastici e Roz era incredibilmente complementare della nostra visita. Abbiamo pensato che fosse buono affinchè Darcy vedesse che cosa accende e che capiamo la ricerca che sta avendo luogo nel cystinosis; tutti la abbiamo trovata un'esperienza incredibilmente positiva.„

Ha aggiunto: “Darcy fa particolarmente fortunato e un'eccezione realmente, poichè i casi del cystinosis possono variare da una persona ad un altro. Ma è un paziente dell'ospedale pediatrico di Birmingham, che fa un processo fantastico per lei ed attaccando ad un regime rigoroso del farmaco; è raramente malata e cattura tutte le sue droghe oralmente. Niente la ferma perché tutto è così sotto controllo, lei fa il balletto ed ama le guide della ragazza, come qualunque altra bambina normale. Per di più tutti restiamo positivi.„

È sperato che la ricerca finalmente piombo ad un efficace e trattamento migliore per il cystinosis e si sviluppi nel trattamento di altre malattie.

Prof. Anderson ha spiegato: “La cisteamina è conosciuta per avere potenziale terapeutico nel trattamento di altri termini, quali Huntingdon e le malattie del Parkinson, ma è limitata dai sui beni avversi ed effetti secondari. Tuttavia, il più che impariamo circa la cisteamina ed i sui effetti sulle celle, meglio capiamo come lavoriamo e possiamo trovare altre vie per sviluppare le nuove droghe.„

Oltre al ricercatore Jill Jobson di prof. Roz Anderson e di PhD, il gruppo di ricerca di Sunderland include il Dott. Noel Carter, il Dott. KEN McGarry e prof. Achim Treumann, un esperto al centro di tecnologia biofarmaceutico di Bioprocessing, università in proteomics di Newcastle sopra Tyne collaborante con l'università di gruppo di Sunderland.

Oltre alla ricerca della droga, il PhD si laurea il Dott. Lisa Frost sta provando le droghe destinate per trattare i problemi dell'occhio connessi con il cystinosis. Una delle conseguenze della malattia è un'accumulazione dei cristalli della cistina, un amminoacido, negli occhi di una vittima, causanti il dolore, il disagio e la fotofobia. Le nuove droghe sono destinate per migliorare il trattamento corrente.