A universidade de cientistas farmacêuticos de Sunderland recebe a concessão de CFUK para a pesquisa no cystinosis

Os cientistas farmacêuticos na universidade de Sunderland foram concedidos £125,000 pela fundação Reino Unido (CF) de Cystinosis para financiar a fase seguinte de sua pesquisa em uma doença genética rara.

O financiamento apoiará a pesquisa que avalia se os prodrugs, pretendidos melhorar dràstica o tratamento actual do cystinosis, poderiam trabalhar eficazmente em pacientes.

Não há actualmente nenhuma cura para o cystinosis, que ocorre quando o corpo é incapaz de processar a cistina (um ácido aminado) nas pilhas porque o sistema natural está funcionando mal, em conseqüência a cistina cristaliza-se nas pilhas que conduzem aos problemas do rim e que afetam eventualmente outros órgãos.

Actualmente, o cystinosis é tratado com o ingrediente activo Cysteamine, em um produto chamado Cystagon®; contudo, isto produz efeitos secundários desagradáveis, tais como a náusea, o vômito, a ozostomia, o odor de corpo e um gosto nocivo. Uma grande dose da droga é exigida quatro vezes um dia, enquanto até 70 por cento são desperdiçados através do metabolismo do corpo durante a digestão e a absorção, sem o benefício terapêutico.

Mas com apoio em curso de CFUK, a equipe da universidade pôde projectar prodrugs tomar o tratamento eficaz directamente às pilhas que o precisam, as melhoram sua absorção e as reduzem os efeitos secundários desagradáveis. O córrego novo do financiamento apoiará testes para descobrir a eficácia dos prodrugs em tratar o cystinosis.

O professor Roz Anderson, que dirige acima da equipe de cientistas farmacêuticos, Dr. Lisa Frost, Paul Hambleton e o Dr. Hamde Nazar, na universidade, disse: De “os testes iniciais Lisa mostraram que estes prodrugs têm o potencial produzir não somente os efeitos terapêuticos exigidos, mas para reduzir os efeitos secundários e para melhorar igualmente a experiência paciente.  Este suporte financeiro novo permitirá que nós trabalhem com clínicos e os colaboradores industriais em Europa para investigar os prodrugs para que seu potencial progrida ao uso paciente. '

O prof. igualmente de apoio Anderson e uma equipe dos cientistas farmacêuticos para realizar um estudo de três anos detalhado na doença que usa as técnicas as mais atrasadas da pesquisa é caridade dos E.U., a rede da pesquisa de Cystinosis (CRN), fornecendo o suporte financeiro para o pesquisador Jill Jobson do PhD. Com este estudo a esperança da equipe melhorar a detecção e o diagnóstico adiantado, assim como desenvolver alvos novos para a esperança de oferecimento da intervenção e do tratamento preventivo aos milhares de sofredores e de suas famílias.

A pesquisa da universidade é dada boas-vindas por David e por Claire Benford, que têm mantido a doença dos seu 12 Darcy da filha dos anos de idade sob o controle através da medicamentação organizada desde que era um bebê.

A família recentemente visitou o complexo das ciências da universidade, encontrou a primeiro-mão da equipa de investigação e da serra o trabalho que estão fazendo usando o equipamento avançado o mais atrasado e as técnicas proteomic (o estudo das proteínas nas pilhas).

David, de Derbyshire sul e de um depositário com CFUK, disse: “É fantástico que a universidade está pondo tanto o esforço e a concentração em uma doença tão rara que receba pouca atenção da indústria farmacêutica.

“Roz e sua equipe são em constante contacto com outros pesquisadores através do mundo, que se assegura de que haja uma abundância de se cruze sobre, reforçando o trabalho que faz. Estão oferecendo a esperança às famílias como nós e ele é crucial que nós apoiamos seus esforços com o financiamento.

“Nós apreciamos realmente a visita ao complexo das ciências, as facilidades são fantásticas e Roz era incredibly de suporte de nossa visita. Nós pensamos que seria bom para Darcy ver o que vai sobre e compreendemos a pesquisa que está ocorrendo no cystinosis; nós todos encontramo-la uma experiência incredibly positiva.”

Adicionou: “Darcy é particularmente afortunado e uma exceção realmente, porque os casos do cystinosis podem variar de uma pessoa a outra. Mas é um paciente do hospital de crianças de Birmingham, que faz um trabalho fantástico para ela e colando a um regime restrito da medicamentação; é raramente doente e toma todas suas drogas oral. Nada para-a porque tudo está assim sob o controle, ela faz o bailado e ama os guias da menina, como toda a outra menina normal. Mais importante ainda nós todos ficamos positivos.”

Espera-se que a pesquisa eventualmente conduzirá a um tratamento eficaz e melhorado para o cystinosis e se tornará o tratamento de outras doenças.

O prof. Anderson explicou: “Cysteamine é conhecido para ter o potencial terapêutico no tratamento de outras condições, tais como as doenças de Huntingdon e de Parkinson, mas limitado por seus propriedades e efeitos secundários adversos. Contudo, o mais que nós aprendemos sobre o cysteamine e os seus efeitos em pilhas, melhor nós compreendemos como trabalhamos e podemos encontrar outros caminhos para desenvolver drogas novas.”

Além do pesquisador Jill Jobson do prof. Roz Anderson e do PhD, a equipa de investigação de Sunderland inclui o Dr. Noel Carter, o Dr. Ken McGarry e o prof. Achim Treumann, um perito no centro de tecnologia biofarmaceutico do Bioprocessing, universidade do proteomics de Newcastle em cima de Tyne colaborando com a universidade da equipe de Sunderland.

Além do que a pesquisa da droga, o Dr. graduado Lisa Frost do PhD tem testado as drogas projetadas tratar os problemas do olho associados com o cystinosis. Uma das conseqüências da doença é uma acumulação de cristais da cistina, um ácido aminado, nos olhos de um sofredor, causando a dor, o incómodo e o photophobia. As drogas novas são projectadas melhorar o tratamento actual.