La universidad de los científicos farmacéuticos de Sunderland recibe la concesión de CFUK para la investigación en cystinosis

El asiento Reino Unido de Cystinosis han concedido los científicos farmacéuticos en la universidad de Sunderland £125,000 (CF) para financiar el escenario siguiente de su investigación en una enfermedad genética rara.

El financiamiento soportará la investigación que evalúa si los profármacos, previstos para perfeccionar drástico el tratamiento actual del cystinosis, podrían trabajar eficazmente en pacientes.

No hay actualmente vulcanización para el cystinosis, que ocurre cuando la carrocería no puede tramitar el cistina (un aminoácido) en células porque está funcionando incorrectamente el sistema natural, como consecuencia el cistina cristaliza en las células que llevan a los problemas del riñón y que afectan eventual a otros órganos.

Actualmente, el cystinosis se trata con el ingrediente activo Cysteamine, en un producto llamado Cystagon®; sin embargo, esto produce efectos secundarios desagradables, tales como náusea, vomitar, malo aliento, olor corporal y un gusto nocivo. Una dosis grande de la droga se requiere cuatro por un día, mientras que el hasta 70 por ciento se pierde a través del metabolismo de la carrocería durante la digestión y la amortiguación, sin ventaja terapéutica.

Pero con el apoyo en curso de CFUK, las personas de la universidad han podido diseñar profármacos para llevar el tratamiento efectivo directamente las células que lo necesitan, perfeccionan su amortiguación y reducen los efectos secundarios desagradables. La nueva corriente del financiamiento soportará pruebas para descubrir la eficacia de los profármacos en tratar cystinosis.

Profesor Roz Anderson, que dirige encima de las personas de científicos farmacéuticos, el Dr. Lisa Frost, Paul Hambleton y el Dr. Hamde Nazar, en la universidad, dijo: Las “pruebas iniciales de Lisa han mostrado que estos profármacos tienen el potencial no sólo de producir los efectos terapéuticos requeridos, pero también reducir los efectos secundarios y perfeccionar la experiencia paciente.  Esta nueva ayuda financiera permitirá que trabajemos con los clínicos y los colaboradores industriales en Europa para investigar los profármacos para que su potencial progrese al uso paciente. '

El profesor también que soporta Anderson y personas de los científicos farmacéuticos para realizar un estudio de tres años completo en la enfermedad usando las últimas técnicas de la investigación es caridad de los E.E.U.U., la red de la investigación de Cystinosis (CRN), proporcionando la ayuda financiera para el investigador Jill Jobson del doctorado. Con este estudio la esperanza de las personas de perfeccionar la detección y el diagnóstico precoz, así como de desarrollar los nuevos objetivos para la esperanza de ofrecimiento de la intervención y del tratamiento preventivo a los millares de víctimas y de sus familias.

La investigación de la universidad es dada la bienvenida por David y Claire Benford, que han estado guardando la enfermedad de 12 años de su Darcy de la hija bajo mando a través de la medicación regimentada desde que ella era un bebé.

La familia visitó el complejo de las ciencias de la universidad, resolvió recientemente el equipo de investigación y la sierra de primera mano el trabajo que están haciendo usando el último equipo avanzado y las técnicas proteomic (el estudio de proteínas en células).

David, de Derbyshire del sur y de un administrador con CFUK, dijo: “Es fantástico que la universidad está poniendo tanto esfuerzo y la concentración en una enfermedad tan rara que reciba poca atención de la industria farmacéutica.

“Roz y sus personas están en contacto continuo con otros investigadores a través del mundo, que se asegura que haya un montón de cruce encima, fortaleciendo el trabajo que él lo hace. Están ofreciendo la esperanza a las familias como nosotros mismos y él es crucial que soportamos sus esfuerzos con el financiamiento.

“Disfrutamos realmente de la visita al complejo de las ciencias, las instalaciones son fantásticas y Roz era increíblemente de apoyo de nuestra visita. Pensamos que sería bueno que Darcy vea qué continúa y entendemos la investigación que está ocurriendo en cystinosis; todos la encontramos una experiencia increíblemente positiva.”

Él agregó: “Darcy es determinado afortunado y una anomalía realmente, pues los casos del cystinosis pueden variar a partir de una persona a otra. Pero ella es un paciente del hospital de niños de Birmingham, que hace un trabajo fantástico para ella y adhiriendo a un régimen estricto de la medicación; ella está raramente enferma y toma todas sus drogas oral. Nada la para porque todo está tan bajo mando, ella hace ballet y ama a las guías de la muchacha, como cualquier otra niña normal. Más importante todos tirante positivos.”

Se espera que la investigación llevará a un tratamiento efectivo y perfeccionado para el cystinosis y se convertirá eventual en el tratamiento de otras enfermedades.

Profesor Anderson explicó: “Cysteamine se conoce para tener potencial terapéutico en el tratamiento de otras condiciones, tales como enfermedades de Huntingdon y de Parkinson, pero es limitado por sus propiedades adversas y efectos secundarios. Sin embargo, cuanto más que aprendemos sobre cysteamine y sus efectos sobre las células, mejor entendemos cómo trabajamos y podemos encontrar otros caminos para desarrollar las nuevas drogas.”

Además del investigador Jill Jobson de profesor Roz Anderson y del doctorado, el equipo de investigación de Sunderland incluye el Dr. Noel Carretero, el Dr. Ken McGarry y a profesor Achim Treumann, experto en el centro de tecnología Biopharmaceutical del Bioprocessing, universidad del proteomics de Newcastle sobre Tyne colaborando con la universidad de las personas de Sunderland.

Además de la investigación de la droga, el Dr. graduado Lisa Frost del doctorado ha estado probando las drogas diseñadas para tratar los problemas del aro asociados a cystinosis. Una de las consecuencias de la enfermedad es un aumento de los cristales del cistina, un aminoácido, en los aros de una víctima, causando dolor, malestar y fotofobia. Las nuevas drogas se diseñan para perfeccionar el tratamiento actual.