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L'autorisation européenne de Lojuxta des pharmaceutiques d'Aegerion porte l'espoir pour des patients de HoFH

L'autorisation de Commission européenne vient approximativement pendant deux mois après opinion positive de CHMP 

Aegerion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : AEGR), une compagnie biopharmaceutical consacrée au développement et commercialisation de roman, durée-modifiant des traitements pour des patients présentant débiliter, souvent fatals, maladies rares, annoncées aujourd'hui que la Commission européenne a autorisé les capsules dures de Lojuxta™ (lomitapide) comme complément à un régime carencée en matières grasses et d'autres produits pharmaceutiques de réduction de lipides avec ou sans l'aphérèse inférieure (LDL) de lipoprotéine de densité dans les patients adultes avec le hypercholesterolaemia familial homozygote (HoFH).

HoFH est une maladie héritée potentiellement mortelle et rare affectant une une personne environ selon million de population. Les patients avec HoFH ont nui le fonctionnement du récepteur responsable de retirer LDL-C (« mauvais » cholestérol) du fuselage. Cette perte de rôle du récepteur de LDL a comme conséquence des élévations extrêmes des taux de cholestérol sanguin avec des patients de HoFH développant l'athérosclérose prématurée et graduelle (un rétrécissement ou un blocage des artères), les sympt40mes de la maladie cardio-vasculaire (CVD) à un âge précoce et une espérance de vie sensiblement réduite.

Jules Payne, Chief Executive du COEUR R-U, la bienfaisance de cholestérol, a dit jusqu'à présent, « , le choc de cette maladie rare a signifié que les patients avec HoFH vivent avec des sympt40mes prématurés de CVD, l'intervention chirurgicale à côté de leur début des années 1920 et le danger d'une mort précoce. En outre au R-U, il peut être difficiles atteindre des demandes de règlement de spécialiste telles que la LDL-aphérèse, le niveau de soins actuel avec seulement 8 centres offrant actuel cette demande de règlement. Par conséquent l'autorisation de vente de Lojuxta, un médicament oral, porte l'espoir que HoFH peut être maintenant managé plus effectivement. »

Professeur Gilbert Thompson, professeur emeritus de Lipidology clinique, université impériale Londres, commentée, « il y a un besoin imprévisible significatif car les patients avec HoFH répondent insuffisamment aux traitements existants. Même avec l'aphérèse hebdomadaire de lipoprotéine et les doses tolérables maximales de statines plus l'autre cholestérol abaissant des médicaments, tels que l'ezetimibe, les niveaux de LDL-C que nous pouvons réaliser remettront à plus tard probablement seulement plutôt qu'évitent la maladie de cv dans la plupart des cas. La demande de règlement avec le lomitapide pourrait être d'avantage réel dans le management de HoFH, réduisant considérablement des niveaux de LDL-C et effectuant une différence réelle à ce que nous pouvons actuel réaliser. » 

La décision de la Commission européenne est basée sur des découvertes positives de l'étude de la phase 3 d'Aegerion, publiée dans le bistouri, qui a évalué la sécurité et l'efficacité du médicament pour réduire des niveaux de LDL-C dans 29 patients adultes avec HoFH. Une fois ajouté au traitement existant de réduction de lipides des patients de HoFH dans l'étude, Lojuxta LDL-C sensiblement réduit d'une moyenne de ligne zéro de 8,7 mmol/l à 4,9 mmol/l (réduction de 40%) à la semaine 26 dans la population d'intention-à-festin avec la dernière observation a reporté pour les patients qui ont discontinué prématurément. LDL-C était réduit par une moyenne de 50% de 8,7 mmol/l à 4,3 mmol/l pour les 23 patients qui ont achevé l'étude par la semaine 26. Après la semaine 26, pendant la phase de sécurité de durer d'étude des 52 semaines complémentaires, on a permis des réglages aux demandes de règlement concomitantes de réduction de lipides, y compris l'aphérèse. Des réductions moyennes de LDL-C ont été supportées au-dessus des 52 semaines et d'aucun autre patient discontinués de l'étude. Au cours de cette période, des 13 patients sur l'aphérèse, 6 (23%) pouvaient arrêter l'aphérèse, à la discrétion du clinicien et pour des 6 patients plus encore (de 23%), la fréquence des séances d'aphérèse ont été diminués. De plus, 16 sujets ont réalisé les niveaux cibles critiques de LDL-C comme définis par la société européenne d'athérosclérose/société européenne de la cardiologie de < 2,6 mmol/l (< 100mg/dl) pour des patients présentant le haut risque de la maladie de cv et de ces 9 niveaux réalisés < 1,8 mmol/l (< 70mg/dl) pour des patients très à haut risque de la maladie de cv à tout moment dans toute l'étude. À l'entrée à l'étude aucun des 29 patients ne pouvait réaliser ces niveaux sur des traitements tolérés maximaux de réduction de lipides, avec ou sans l'aphérèse.

Les effets indésirables les plus courants dans l'essai de la phase 3 étaient gastro-intestinal, rapporté par 27 (93%) de 29 patients. La diarrhée s'est produite dans 79% de patients, de nausée dans 65%, de dyspepsie dans 38%, et de vomissement dans 34%. D'autres réactions rapportées au moins de 20% de patients comprennent la douleur abdominale, le malaise abdominal, la dilatation abdominale, la constipation, et la flatulence. On a également observé des élévations en enzymes de foie et graisse hépatique (de foie). 10 des 29 patients dans l'étude ont eu au moins une élévation en enzymes de foie supérieur ou égal à trois fois la limite supérieure de la normale, y compris 4 patients qui ont remarqué des enzymes de foie supérieur ou égal à cinq fois la limite supérieure de la normale. Des élévations d'enzymes de foie ont été managées par la réduction des doses ou l'arrêt temporaire de la dose. Il n'y avait aucune élévation cliniquement signicative de bilirubine totale, de rapport normal international (INR) ou de phosphatase alcaline, qui est d'autres bornes des effets néfastes potentiels sur le foie.  La graisse hépatique a augmenté d'une ligne zéro d'un pour cent à une augmentation absolue médiane de six pour cent à 26 et 78 semaines.