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L'autorizzazione europea del Lojuxta dei prodotti farmaceutici di Aegerion porta la speranza per i pazienti di HoFH

L'autorizzazione della Commissione Europea viene circa due mesi dopo l'opinione positiva di CHMP 

Aegerion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AEGR), una società biofarmaceutica dedicata allo sviluppo e commercializzazione del romanzo, vita alterante le terapie per i pazienti con il debilitazione, malattie spesso interne e rare, annunciate oggi che la Commissione Europea ha autorizzato le capsule dure di Lojuxta™ (lomitapide) come aggiunta ad una dieta a bassa percentuale di grassi ed altri prodotti medicinali di riduzione dei lipidi con o senza aferesi della lipoproteina di densità (LDL) bassa in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigotica (HoFH).

HoFH è una malattia ereditata pericolosa e rara che pregiudica un'una persona stimata per milione popolazioni. I pazienti con HoFH hanno alterato la funzione del ricevitore responsabile dell'eliminazione del LDL-C (“cattivo„ colesterolo) dall'organismo. Questa perdita di risultati di funzione del ricevitore di LDL nelle elevazioni estreme dei livelli di colesterolo di sangue con i pazienti di HoFH che sviluppano aterosclerosi prematura e progressiva (una limitazione o un blocco delle arterie), i sintomi della malattia cardiovascolare (CVD) in età precoce e una speranza di vita significativamente diminuita.

Jules Payne, amministratore delegato di CUORE Regno Unito, la carità del colesterolo, ha detto finora, “, l'impatto di questa malattia rara ha significato che i pazienti con HoFH vivono con i sintomi prematuri di CVD, l'intervento chirurgico entro il loro inizio degli anni 20 e la minaccia di una morte prematura. Ancora nel Regno Unito, i trattamenti dello specialista quale LDL-aferesi, il livello di cura corrente possono essere difficili da accedere a con soltanto 8 centri corrente che offrono questo trattamento. Di conseguenza l'autorizzazione di Lojuxta, una medicina orale di vendita, porta la speranza che HoFH può ora essere gestito più efficacemente.„

Il professor Gilbert Thompson, professore emeritus di Lipidology clinico, istituto universitario imperiale Londra, commentata, “là è un bisogno insoddisfatto significativo poichè i pazienti con HoFH rispondono insufficientemente alle terapie attuali. Anche con aferesi settimanale della lipoproteina e le dosi tollerabili massime degli statins più l'altro colesterolo che abbassa le droghe, quale ezetimibe, i livelli di LDL-C che possiamo raggiungere posporranno probabilmente soltanto piuttosto della malattia del cv nella maggior parte delle istanze. Il trattamento con il lomitapide potrebbe essere del vantaggio reale nella gestione di HoFH, diminuente sostanzialmente i livelli di LDL-C e facente una differenza tangibile a cui possiamo corrente raggiungere.„ 

La decisione della Commissione Europea è basata sui risultati positivi dallo studio della fase 3 di Aegerion, pubblicato nella lancetta, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia della medicina per diminuire i livelli di LDL-C in 29 pazienti adulti con HoFH. Una volta aggiunto alla terapia attuale di riduzione dei lipidi dei pazienti di HoFH nello studio, Lojuxta ha diminuito significativamente LDL-C da una media del riferimento di 8,7 mmol/L - 4,9 mmol/L (rapporto di riproduzione di 40%) alla settimana 26 nella popolazione dell'intenzione--ossequio con l'ultima osservazione portata in avanti per i pazienti che hanno cessato prematuramente. LDL-C è stato diminuito da una media di 50% 8,7 mmol/L - 4,3 mmol/L per i 23 pazienti che hanno terminato lo studio con la settimana 26. Dopo la settimana 26, durante la fase della sicurezza del durare di studio 52 settimane supplementari, gli adeguamenti ai trattamenti concomitanti di riduzione dei lipidi, compreso aferesi, sono stati permessi. Le riduzioni medie di LDL-C sono state sostenute sopra le 52 settimane e nessun ulteriori pazienti interrotti dallo studio. Durante questo periodo, dei 13 pazienti su aferesi, 6 (23%) potevano fermare l'aferesi, alla discrezione del clinico e per i 6 pazienti più ancora (di 23%), la frequenza delle sessioni di aferesi sono stati diminuiti. Inoltre, 16 oggetti hanno raggiunto i livelli previsti critici di LDL-C come definiti dalla società europea di aterosclerosi/società europea della cardiologia < di 2,6 mmol/L (< 100mg/dl) per i pazienti con ad alto rischio della malattia del cv e di questi 9 livelli raggiunti < 1,8 mmol/L (< 70mg/dl) per i pazienti a molto ad alto rischio della malattia del cv in qualunque momento in tutto lo studio. All'entrata allo studio nessuno dei 29 pazienti potevano raggiungere questi livelli sulle terapie tollerate massime di riduzione dei lipidi, con o senza aferesi.

Gli effetti collaterali negativi più comuni nella prova di fase 3 erano gastrointestinali, riferito da 27 (93%) di 29 pazienti. La diarrea si è presentata in 79% dei pazienti, nella nausea in 65%, nella dispepsia in 38% e nel vomito in 34%. Altre reazioni riferite almeno da 20% dei pazienti comprendono il dolore addominale, il disagio addominale, la distensione addominale, la costipazione e la flatulenza. Le elevazioni in enzimi del fegato e grasso epatico (del fegato) egualmente sono state osservate. 10 dei 29 pazienti nello studio hanno avuti almeno un'elevazione in enzimi del fegato superiore o uguale a tre volte il limite superiore del normale, compreso 4 pazienti che hanno sperimentato gli enzimi del fegato superiore o uguale a cinque volte il limite superiore del normale. Le elevazioni degli enzimi del fegato sono state gestite con riduzione della dose o la sospensione temporanea della dose. Non c'erano elevazioni clinicamente significative di bilirubina totale, del rapporto normalizzato internazionale (INR) o della fosfatasi alcalina, che sono altri indicatori degli effetti nocivi potenziali sul fegato.  Il grasso epatico è aumentato da un riferimento di un per cento ad un aumento assoluto mediano di sei per cento a 26 e 78 settimane.