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A autorização européia do Lojuxta dos fármacos de Aegerion traz a esperança para pacientes de HoFH

A autorização da Comissão Européia vem aproximadamente dois meses após a opinião positiva de CHMP 

Aegerion Fármacos, Inc. (NASDAQ: AEGR), uma empresa biofarmaceutico dedicada à revelação e comercialização da novela, vida-alterando terapias para pacientes com debilitar, doenças frequentemente fatais, raras, anunciadas hoje que a Comissão Européia autorizou cápsulas duras de Lojuxta™ (lomitapide) como uma adjunção a uma dieta dietético e outros produtos medicinais deredução com ou sem o apheresis da lipoproteína da baixa (LDL) densidade em pacientes adultos com o hypercholesterolaemia familiar homozygous (HoFH).

HoFH é uma doença herdada risco de vida, rara que afeta uma uma pessoa calculada por milhão populações. Os pacientes com HoFH danificaram a função do receptor responsável para remover LDL-C (colesterol “ruim”) do corpo. Esta perda de resultados da função do receptor de LDL em elevações extremas de níveis de colesterol do sangue com os pacientes de HoFH que desenvolvem a aterosclerose prematura e progressiva (um redução ou uma obstrução das artérias), os sintomas da doença cardiovascular (CVD) numa idade precoce e uma esperança de vida significativamente reduzida.

Jules Payne, director-executivo do CORAÇÃO Reino Unido, a caridade do colesterol, disse, “até agora, o impacto desta doença rara significou que os pacientes com HoFH vivem com os sintomas prematuros do CVD, a intervenção cirúrgica por seu 20s adiantado e a ameaça de uma morte adiantada. Além disso no Reino Unido, os tratamentos do especialista tais como o LDL-apheresis, o padrão de cuidado actual podem ser difíceis de alcançar com os somente 8 centros que oferecem actualmente este tratamento. Conseqüentemente a autorização de mercado de Lojuxta, uma medicina oral, traz a esperança que HoFH pode agora ser controlado mais eficazmente.”

O professor Gilbert Thompson, professor emeritus de Lipidology clínico, faculdade imperial Londres, comentada, “lá é uma necessidade não satisfeita significativa porque os pacientes com HoFH respondem inadequada às terapias existentes. Mesmo com apheresis semanal da lipoproteína e doses toleráveis máximas dos statins mais o outro colesterol que abaixa drogas, tais como o ezetimibe, os níveis de LDL-C que nós podemos conseguir adiarão provavelmente somente um pouco do que impede a doença do CV na maioria de exemplos. O tratamento com lomitapide poderia ser do benefício real na gestão de HoFH, reduzindo substancialmente níveis de LDL-C e fazendo uma diferença real ao que nós podemos actualmente conseguir.” 

A decisão da Comissão Européia é baseada em resultados positivos do estudo da fase 3 de Aegerion, publicado na lanceta, que avaliou a segurança e a eficácia da medicina para reduzir níveis de LDL-C em 29 pacientes adultos com HoFH. Quando adicionado à terapia deredução existente dos pacientes de HoFH no estudo, Lojuxta reduziu significativamente LDL-C de uma média da linha de base de 8,7 mmol/L a 4,9 mmol/L (redução a 40%) na semana 26 na população do intenção-à-deleite com última observação levada para a frente para os pacientes que interromperam prematuramente. LDL-C foi reduzido por uma média de 50% 8,7 mmol/L a 4,3 mmol/L para os 23 pacientes que terminaram o estudo com a semana 26. Após a semana 26, durante a fase da segurança da duração do estudo 52 semanas adicionais, os ajustes aos tratamentos deredução concomitantes, incluindo o apheresis, foram permitidos. As reduções médias em LDL-C foram sustentadas sobre as 52 semanas e nenhuns pacientes mais adicionais interrompidos do estudo. Durante este período, dos 13 pacientes no apheresis, 6 (23%) podiam parar o apheresis, na discreção do clínico e para uns 6 pacientes mais adicionais (de 23%), a freqüência de sessões do apheresis foram diminuídos. Além, 16 assuntos conseguiram os níveis de alvo críticos de LDL-C como definidos pela sociedade européia da aterosclerose/sociedade européia da cardiologia < de 2,6 mmol/L (< 100mg/dl) para pacientes com risco elevado de doença do CV e destes 9 níveis conseguidos < 1,8 mmol/L (< 70mg/dl) para pacientes muito no risco elevado de doença do CV a qualquer hora durante todo o estudo. Na entrada ao estudo nenhuns dos 29 pacientes podiam conseguir estes níveis no lipido tolerado máximo que abaixa terapias, com ou sem o apheresis.

As reacções adversas as mais comuns na experimentação da fase 3 eram gastrintestinais, relatado por 27 (93%) de 29 pacientes. A diarreia ocorreu em 79% dos pacientes, em náusea em 65%, em dispepsia em 38%, e em vômito em 34%. Outras reacções relatadas pelo menos por 20% dos pacientes incluem a dor abdominal, o incómodo abdominal, a distensão abdominal, a constipação, e a flatulência. As elevações em enzimas do fígado e na gordura hepática (do fígado) foram observadas igualmente. 10 dos 29 pacientes no estudo tiveram pelo menos uma elevação em enzimas do fígado superior ou igual a três vezes o limite superior de normal, incluindo 4 pacientes que experimentaram enzimas do fígado superior ou igual a cinco vezes o limite superior de normal. As elevações da enzima do fígado foram controladas com a redução da dose ou a descontinuação provisória da dose. Não havia nenhuma elevação clìnica significativa da bilirrubina total, da relação normalizada internacional (INR) ou da fosfatase alcalina, que são outros marcadores de efeitos prejudiciais potenciais no fígado.  A gordura hepática aumentou de uma linha de base de um por cento a um aumento absoluto mediano de seis por cento em 26 e 78 semanas.