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La autorización europea de Lojuxta de los productos farmacéuticos de Aegerion trae la esperanza de los pacientes de HoFH

La autorización de la Comisión Europea viene aproximadamente dos meses después de la opinión positiva de CHMP 

Aegerion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AEGR), una compañía biopharmaceutical dedicada al revelado y comercialización de la novela, vida-alterando las terapias para los pacientes con debilitar, enfermedades a menudo fatales, raras, anunciadas hoy que la Comisión Europea ha autorizado las cápsulas duras de Lojuxta™ (lomitapide) como adjunto a una dieta baja en grasa y otros productos medicinales de la disminución de lípidos con o sin apheresis de la lipoproteína de la baja (LDL) densidad en pacientes adultos con el hypercholesterolaemia familiar homocigótico (HoFH).

HoFH es una enfermedad heredada peligrosa para la vida, rara que afecta a una una persona estimada por millón de poblaciones. Los pacientes con HoFH han empeorado la función del receptor responsable de quitar LDL-C (colesterol “malo”) de la carrocería. Esta baja de los resultados de la función del receptor de LDL en elevaciones extremas de los niveles de colesterol de la sangre con los pacientes de HoFH que desarrollan ateroesclerosis prematura y progresiva (el estrecharse o el cegar de las arterias), síntomas de la enfermedad cardiovascular (CVD) a una edad temprana y una esperanza de vida importante reducida.

Julio Payne, ejecutivo del CORAZÓN Reino Unido, la caridad del colesterol, dijo, “hasta ahora, el impacto de esta enfermedad rara ha significado que los pacientes con HoFH viven con síntomas prematuros del CVD, la intervención quirúrgica por su 20s temprano y la amenaza de una muerte temprana. Además en el Reino Unido, los tratamientos del especialista tales como LDL-apheresis, la asistencia estándar actual pueden ser difíciles de llegar hasta con solamente 8 centros que ofrecen actualmente este tratamiento. Por lo tanto la autorización de márketing de Lojuxta, un remedio oral, trae esperanza que HoFH se puede ahora manejar más eficazmente.”

Profesor Gilbert Thompson, profesor emeritus de Lipidology clínico, universidad imperial Londres, comentado, “allí es una necesidad incumplida importante pues los pacientes con HoFH responden inadecuado a las terapias existentes. Incluso con apheresis semanal de la lipoproteína y dosis tolerables máximas de statins más el otro colesterol que baja las drogas, tales como ezetimibe, los niveles de LDL-C que podemos lograr pospondrán probablemente solamente bastante que enfermedad del CV en la mayoría de los casos. El tratamiento con lomitapide podría estar de beneficio real en la administración de HoFH, reduciendo substancialmente niveles de LDL-C y diferenciando tangible a cuál podemos actualmente lograr.” 

La decisión de la Comisión Europea se basa en conclusión positivas del estudio de la fase 3 de Aegerion, publicado en la lanceta, que evaluó el seguro y la eficacia del remedio para reducir niveles de LDL-C en 29 pacientes adultos con HoFH. Cuando estaba agregado a la terapia existente de la disminución de lípidos de los pacientes de HoFH en el estudio, Lojuxta redujo importante LDL-C de un promedio de la línea de fondo de 8,7 mmol/L a 4,9 mmol/L (reducción del 40%) en la semana 26 en la población de la intento-a-invitación con la observación pasada continuada para los pacientes que interrumpieron prematuramente. LDL-C fue reducido por un promedio del 50% a partir 8,7 mmol/L a 4,3 mmol/L para los 23 pacientes que terminaron el estudio con la semana 26. Después de la semana 26, durante la fase del seguro de la duración del estudio las 52 semanas adicionales, los ajustes a los tratamientos concomitantes de la disminución de lípidos, incluyendo apheresis, fueron permitidos. Las reducciones medias en LDL-C fueron sostenidas sobre las 52 semanas y ningunos otros pacientes interrumpidos del estudio. Durante este período, de los 13 pacientes en apheresis, 6 (el 23%) podían parar apheresis, en la discreción del clínico y para 6 pacientes más (del 23%), la frecuencia de las sesiones del apheresis fueron disminuidos. Además, 16 temas lograron los niveles de objetivo críticos de LDL-C según lo definido por la sociedad europea de la ateroesclerosis/la sociedad europea de la cardiología de < 2,6 mmol/L (< 100mg/dl) para los pacientes con de alto riesgo de la enfermedad del CV y de estos 9 niveles logrados < 1,8 mmol/L (< 70mg/dl) para los pacientes en muy de alto riesgo de la enfermedad del CV en cualquier momento en el estudio. En el asiento al estudio ningunos de los 29 pacientes podían lograr estos niveles en terapias toleradas máximas de la disminución de lípidos, con o sin apheresis.

Las reacciones adversas mas comunes de la juicio de la fase 3 eran gastrointestinales, denunciado por 27 (el 93%) de 29 pacientes. La diarrea ocurrió en el 79% de pacientes, la náusea en el 65%, la dispepsia en el 38%, y vomitar en el 34%. Otras reacciones denunciadas por por lo menos el 20% de pacientes incluyen dolor abdominal, malestar abdominal, la distención abdominal, el estreñimiento, y la flatulencia. Las elevaciones en enzimas del hígado y grasa hepática (del hígado) también fueron observadas. 10 de los 29 pacientes en el estudio tenían por lo menos una elevación en enzimas del hígado mayor o igual tres por el límite superior de normal, incluyendo 4 pacientes que experimentaron las enzimas del hígado mayor o igual cinco veces el límite superior de normal. Las elevaciones de la enzima del hígado fueron manejadas con la reducción de la dosis o la discontinuación temporal de la dosis. No había elevaciones clínico significativas de la bilirrubina total, de la índice normalizada internacional (INR) o de la fosfatasa alcalina, que son otros marcadores de efectos dañinos potenciales sobre el hígado.  La grasa hepática aumentó de una línea de fondo del un por ciento a un aumento absoluto mediano del seis por ciento en 26 y 78 semanas.