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Quatre projets de développement précliniques neufs de médicament à NIH développent la demande de règlement pour la maladie rare

Quatre projets de développement précliniques neufs de médicament aux instituts de la santé nationaux viseront une forme de la cécité et des maladies caractérisées par des problèmes cardiaques. Les projets ont été sélectés pour que leur potentiel traite les maladies rares spécifiques et d'aide des scientifiques à découvrir l'information neuve qui peut être partagée avec d'autres chercheurs.

Les études seront financées par la thérapeutique pour le programme rare et négligé des maladies (TRND) au centre national du NIH pour avancer les sciences de translation (NCATS). Ce groupe de projets marque également l'utilisation du programme de TRND d'abord des cellules souche ainsi que de sa première collaboration avec une grande société pharmaceutique, Eli Lilly, de codévelopper une demande de règlement pour une maladie rare.

« TRND est fondu en partenariat avec les groupes de pression d'universitaire, de gouvernement, pharmaceutiques et patients. Travaillant en collaboration, les scientifiques conduisent le développement préclinique des médicaments neufs et puis les avancent aux tests cliniques premier-dans-humains, » a dit directeur Christopher P. Austin, M.D. de NCATS « comme tous les programmes de NCATS, recherches de TRND pour développer des technologies neuves et des paradigmes plus efficaces pour la traduction, dans le cadre des besoins médicaux imprévisibles importants. »

Deux projets utilisent des approches thérapeutiques à développer une demande de règlement pour des rétinites pigmentaires, une forme sévère de cécité héréditaire. Un troisième projet se concentre sur une demande de règlement potentielle pour le hypoparathyroïdisme, un syndrome d'hormone-déficit qui peut mener aux problèmes cardiaques et aux convulsions.

Les buts du projet restants de développer un thérapeutique possible qu'objectifs qu'un trouble cardiaque a associés au syndrome de LÉOPARD, extrêmement une maladie génétique rare qui affecte beaucoup de régions du corps. Environ 80 pour cent de patients présentant le syndrome de LÉOPARD ont une cardiomyopathie hypertrophique appelée de trouble cardiaque, qui est un épaississement du muscle cardiaque qui force le coeur pour travailler plus dur pour pomper le sang, qui peut mener à la mort précoce.

Une maladie rare est une qui affecte moins de 200.000 Américains. NIH estime que, au total, il y a plus de 6.000 maladies rares. Cependant, les demandes de règlement pharmacologiques efficaces existent pour seulement environ 200 de ces maladies.

Les entreprises privées anonymes souvent ne poursuivent pas des traitements neufs pour des maladies rares dues au retour sur l'investissement anticipé par bas. Par TRND, NCATS avance des demandes de règlement potentielles pour les maladies tropicales rares et négligées aux essais premier-dans-humains, une approche connue sous le nom de « De-risquant. » Cette stratégie peut rendre les médicaments neufs possibles plus commercialement viables et attrayants aux associés extérieurs, qui peuvent investir dans leur développement ultérieur et tests cliniques complémentaires. Les projets neufs sont :

 

  • analogue parathyroïde de Long-action d'hormone pour la demande de règlement du hypoparathyroïdisme
    Henry U. Bryant, Ph.D., chargé de recherches distingué
    Laboratoires de recherche de Lilly, Eli Lilly et compagnie, Indianapolis

     

     

  • Utilisation de rapamycin pour la demande de règlement de la cardiomyopathie hypertrophique dans les patients présentant le syndrome de LÉOPARD
    Maria I. Kontaridis, Ph.D., professeur adjoint de médicament
    Centre médical de Beth Israël Deaconess, Boston

     

     

  • Utilisation des cellules rétiniennes d'ancêtre pour la demande de règlement des rétinites pigmentaires
    Henry J. Klassen, M.D., Ph.D., directeur, cellule souche et programme rétinien de régénération
    Université de Californie, École de Médecine d'Irvine

     

     

  • Chaperon pharmacologique de petite molécule pour la demande de règlement des rétinites pigmentaires
    William F. Brubaker, Ph.D., cadre supérieur
    Bikam Pharmaceuticals, Inc., Cambridge, Massachusetts.

     

Les associés de TRND ne reçoivent pas des concessions. Les équipes projet de collaboration reçoivent le support en espèces et accèdent aux chercheurs de TRND avec des capacités de développement de médicament de maladie rare, des compétences, et des moyens cliniques et de réglementation. Chaque projet a déterminé les étapes caractéristique caractéristique pour suivre le progrès. Le personnel de TRND peut choisir de discontinuer les projets qui ne réalisent pas des étapes pendant le calendrier déterminé. Ceci permet à d'autres candidats plus prometteurs de suivre le programme.

« Nous sommes en particulier excités au sujet de cet ensemble de projets de collaboration pour que son potentiel produise des demandes de règlement pour des populations des patients de mal desservi, » a dit John C. McKew, Ph.D., directeur intérimaire de Division de NCATS d'innovation préclinique et directeur du programme de TRND.

Un certain nombre de projets tôt stimulés par TRND ont atteint l'étape où des associés, tels que pharmaceutique, des groupes de biotechnologie ou de maladie, sont recherchés pour déménager les demandes de règlement hors de TRND et pendant les phases suivantes du développement clinique. Par le programme pendant les deux dernières années, les chercheurs et les collaborateurs de TRND ont avancé quatre projets aux tests cliniques humains, évaluant des demandes de règlement pour l'anémie falciforme, la leucémie lymphocytaire chronique, la myopathie héréditaire et le type C. de fuselage d'inclusion de Niemann-Sélection.