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Quattro nuovi progetti di sviluppo preclinici della droga a NIH sviluppano il trattamento per la malattia rara

Quattro nuovi progetti di sviluppo preclinici della droga agli istituti della sanità nazionali mireranno ad un modulo di cecità e delle malattie caratterizzate dai problemi cardiaci. I progetti sono stati selezionati affinchè il loro potenziale trattino le malattie rare specifiche e di aiutare gli scienziati a scoprire le nuove informazioni che possono essere divise con altri ricercatori.

Gli studi saranno costituiti un fondo per con la terapeutica per il programma raro e trascurato di malattie (TRND) al centro nazionale del NIH per l'avanzamento delle scienze di traduzione (NCATS). Questo gruppo di progetti egualmente traccia l'uso del programma di TRND in primo luogo delle cellule staminali come pure della sua prima collaborazione con una grande ditta farmaceutica, Eli Lilly, co-sviluppare un trattamento per una malattia rara.

“TRND è collegato in società con i gruppi di pressione accademici, di governo, farmaceutici e pazienti. Lavorando nella collaborazione, gli scienziati conducono lo sviluppo preclinico di nuove droghe e poi le avanzano ai test clinici primo in umani,„ ha detto Direttore Christopher P. Austin, M.D. di NCATS “come tutti i programmi di NCATS, le ricerche di TRND per sviluppare le nuove tecnologie ed i paradigmi più efficienti per la traduzione, nel contesto dei bisogni medici insoddisfatti importanti.„

I due progetti impiegano gli approcci terapeutici a sviluppare un trattamento per le retinite pigmentose, un modulo severo di cecità ereditaria. Un terzo progetto mette a fuoco su un trattamento potenziale per il hypoparathyroidism, una sindrome di ormone-carenza che può piombo ai problemi ed alle convulsioni cardiaci.

Il progetto restante mira a sviluppare un terapeutico possibile che obiettivi che un disordine cardiaco si è associato con la sindrome del LEOPARDO, una malattia genetica estremamente rara che pregiudica molte aree dell'organismo. Circa 80 per cento dei pazienti con la sindrome del LEOPARDO hanno un disordine cardiaco chiamato cardiomiopatia ipertrofica, che è un ispessimento del muscolo di cuore che forza il cuore per lavorare più duro per pompare il sangue, che può piombo a morte prematura.

Una malattia rara è una che pregiudica più poco di 200.000 Americani. NIH stima che, nel totale, ci siano più di 6.000 malattie rare. Tuttavia, gli efficaci trattamenti farmacologici esistono per soltanto circa 200 di queste malattie.

Le aziende private non perseguono spesso le nuove terapie per le malattie rare dovuto il ritorno su investimento preveduto minimo. Con TRND, NCATS avanza i trattamenti potenziali per le malattie tropicali rare e trascurate alle prove primo in umane, un approccio conosciuto come “de-rischiando.„ Questa strategia può rendere le nuove droghe possibili più commercialmente possibili ed attraenti ai partner esterni, che possono investire in loro ulteriore sviluppo e test clinici supplementari. I nuovi progetti sono:

 

  • Analogo paratiroidale a lunga azione dell'ormone per il trattamento del hypoparathyroidism
    Henry U. Bryant, Ph.D., ricercatore distinto
    Laboratori di ricerca di Lilly, Eli Lilly e società, Indianapolis

     

     

  • Uso della rapamicina per il trattamento di cardiomiopatia ipertrofica in pazienti con la sindrome del LEOPARDO
    Maria I. Kontaridis, Ph.D., assistente universitario di medicina
    Centro medico di Beth Israele Deaconess, Boston

     

     

  • Uso delle celle retiniche del progenitore per il trattamento delle retinite pigmentose
    Henry J. Klassen, M.D., Ph.D., Direttore, cellula staminale e programma retinico di rigenerazione
    Università di California, scuola di medicina di Irvine

     

     

  • Chaperon farmacologico della piccola molecola per il trattamento delle retinite pigmentose
    William F. Brubaker, Ph.D., direttore generale
    Bikam Pharmaceuticals, Inc., Cambridge, Massachusetts.

     

I partner di TRND non sono sovvenzionati. Il personale addetto al programma di collaborazione riceve il supporto in contanti ed accede ai ricercatori di TRND con le capacità rare dello sviluppo della droga di malattia, la competenza e le risorse cliniche e regolarici. Ogni progetto ha stabilito dalle le pietre miliari guidate da dati per tenere la carreggiata il progresso. Il personale di TRND può scegliere di interrompere i progetti che non raggiungono le pietre miliari nel calendario stabilito. Ciò permette che altri candidati di promessa seguano il programma.

“Siamo eccitati specialmente circa questo insieme dei progetti di collaborazione affinchè il suo potenziale produciamo i trattamenti per le popolazioni pazienti underserved,„ ha detto John C. McKew, Ph.D., direttore provvisorio di divisione di NCATS di innovazione preclinica e Direttore del programma di TRND.

Una serie di progetti iniziali promossi da TRND hanno raggiunto la fase in cui i partner, come farmaceutico, gruppi di malattia o di biotecnologia, stanno cercandi per muovere i trattamenti da TRND e nelle fasi prossime di sviluppo clinico. Con il programma durante i due anni ultimi, i ricercatori ed i collaboratori di TRND hanno avanzato i quattro progetti ai test clinici umani, valutanti i trattamenti per l'anemia drepanocitica, la leucemia linfocitaria cronica, l'inclusione ereditaria myopathy ed il tipo C. del Niemann-Martello pneumatico.