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Quatro projectos de desenvolvimento pré-clínicos novos da droga em NIH desenvolvem o tratamento para a doença rara

Quatro projectos de desenvolvimento pré-clínicos novos da droga nos institutos de saúde nacionais visarão um formulário da cegueira e das doenças caracterizadas por problemas cardíacos. Os projectos foram seleccionados para que seu potencial trate doenças raras específicas e ajude cientistas a descobrir a informação nova que pode ser compartilhada com outros pesquisadores.

Os estudos serão financiados com a terapêutica para o programa raro e negligenciado das doenças (TRND) no centro nacional do NIH para avançar as ciências Translational (NCATS). Este grupo de projectos igualmente marca o uso do programa de TRND primeiramente das células estaminais assim como da sua primeira colaboração com uma grande companhia farmacéutica, Eli Lilly, co-desenvolver um tratamento para uma doença rara.

“TRND é aterrado em parceria com grupos de pressão académicos, do governo, farmacêuticos e pacientes. Trabalhando na colaboração, os cientistas conduzem a revelação pré-clínica de drogas novas e avançam-nas então aos ensaios clínicos primeiro-em-humanos,” disse o director Christopher P. Austin de NCATS, M.D. “como todos os programas de NCATS, buscas de TRND para desenvolver novas tecnologias e paradigma mais eficientes para a tradução, no contexto de necessidades médicas não satisfeitas importantes.”

Dois projectos empregam aproximações terapêuticas a desenvolver um tratamento para o pigmentosa da retinite, um formulário severo da cegueira hereditária. Um terceiro projecto centra-se sobre um tratamento potencial para o hypoparathyroidism, uma síndrome da hormona-deficiência que possa conduzir aos problemas e às convulsões cardíacos.

O projecto restante aponta desenvolver uma terapêutica possível que alvos que uma desordem cardíaca associou com a síndrome do LEOPARDO, uma doença genética extremamente rara que afecte muitas áreas do corpo. Aproximadamente 80 por cento dos pacientes com síndrome do LEOPARDO têm uma desordem cardíaca chamada a cardiomiopatia hypertrophic, que é um engrossamento do músculo de coração que força o coração para trabalhar mais duramente para bombear o sangue, que pode conduzir à morte adiantada.

Uma doença rara é uma que afecta mais pouca de 200.000 americanos. NIH calcula que, no total, há mais de 6.000 doenças raras. Contudo, os tratamentos farmacológicos eficazes existem para somente aproximadamente 200 destas doenças.

As empresas privadas frequentemente não levam a cabo terapias novas para as doenças raras devido à rentabilidade do investimento antecipada ponto baixo. Com TRND, NCATS avança tratamentos potenciais para doenças tropicais raras e negligenciadas às experimentações primeiro-em-humanas, uma aproximação conhecida como “de-arriscando.” Esta estratégia pode fazer drogas novas possíveis mais comercialmente viáveis e atractivas aos sócios exteriores, que podem investir em seus revelação mais adicional e ensaios clínicos adicionais. Os projectos novos são:

 

  • analog deactuação da hormona da paratireóide para o tratamento do hypoparathyroidism
    Henry U. Bryant, Ph.D., distinto research fellow
    Laboratórios de investigação de Lilly, Eli Lilly e empresa, Indianapolis

     

     

  • Uso do rapamycin para o tratamento da cardiomiopatia hypertrophic nos pacientes com síndrome do LEOPARDO
    Maria I. Kontaridis, Ph.D., professor adjunto da medicina
    Centro médico do Deaconess de Beth Israel, Boston

     

     

  • Uso de pilhas retinas do ancestral para o tratamento do pigmentosa da retinite
    Henry J. Klassen, M.D., Ph.D., director, célula estaminal e programa retina da regeneração
    Faculdade de Medicina do University of California, Irvine

     

     

  • Acompanhante farmacológico da molécula pequena para o tratamento do pigmentosa da retinite
    William F. Brubaker, Ph.D., director geral
    Bikam Fármacos, Inc., Cambridge, massa.

     

Os sócios de TRND não recebem concessões. As equipes de projecto colaboradoras recebem o apoio em-amável e acedem aos pesquisadores de TRND com capacidades raras da revelação da droga da doença, experiência, e recursos clínicos e reguladores. Cada projecto estabeleceu marcos miliários dados-conduzidos ao progresso da trilha. O pessoal de TRND pode escolher interromper os projectos que não conseguem marcos miliários no marco temporal estabelecido. Isto permite que outros candidatos mais prometedores incorporem o programa.

“Nós somos particularmente entusiasmado sobre este grupo de projectos colaboradores para que seu potencial produza tratamentos para populações pacientes underserved,” disse John C. McKew, Ph.D., director activo da divisão de NCATS da inovação pré-clínica e director do programa de TRND.

Um número de projectos adiantados promovidos por TRND alcançaram a fase onde os sócios, tais como farmacêutico, grupos da biotecnologia ou da doença, estão sendo procurados mover os tratamentos fora de TRND e nas próximas fases de revelação clínica. Com o programa nos últimos dois anos, os pesquisadores e os colaboradores de TRND avançaram quatro projectos aos ensaios clínicos humanos, avaliando tratamentos para a doença da célula falciforme, a leucemia lymphocytic crônica, o corpo de inclusão hereditário myopathy e o tipo C. da Niemann-Picareta.