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Cuatro nuevos proyectos de desarrollo preclínicos de la droga en NIH desarrollan el tratamiento para la enfermedad rara

Cuatro nuevos proyectos de desarrollo preclínicos de la droga en los institutos de la salud nacionales apuntarán una forma de la ceguera y de las enfermedades caracterizadas por problemas cardiacos. Los proyectos fueron seleccionados para que su potencial trate enfermedades raras específicas y ayude a científicos a destapar la nueva información que se puede compartir con otros investigadores.

Los estudios serán financiados con la terapéutica para el programa raro y descuidado de las enfermedades (TRND) en el centro nacional del NIH para avance las ciencias de translación (NCATS). Este grupo de proyectos también marca el uso del programa de TRND primero de células madres así como de su primera colaboración con una compañía farmacéutica grande, Eli Lilly, de co-desarrollar un tratamiento para una enfermedad rara.

“TRND se conecta a tierra en colaboración con los grupos de presión del academic, del gobierno, farmacéuticos y pacientes. Trabajando en la colaboración, los científicos conducto el revelado preclínico de nuevas drogas y después las avance a las juicios clínicas primero-en-humanas,” dijo a director Christopher P. Austin, M.D. de NCATS “como todos los programas de NCATS, las búsquedas de TRND para desarrollar nuevas tecnologías y paradigmas más eficientes para la traslación, en el contexto de necesidades médicas incumplidas importantes.”

Dos proyectos emplean aproximaciones terapéuticas a desarrollar un tratamiento para el pigmentosa de la retinitis, una forma severa de la ceguera hereditaria. Un tercer proyecto se centra en un tratamiento potencial para el hypoparathyroidism, un síndrome de la hormona-deficiencia que pueda llevar a los problemas y a las convulsiones cardiacos.

El proyecto restante apunta desarrollar un terapéutico posible que los objetivos que un desorden cardiaco se asoció a síndrome del LEOPARDO, una enfermedad genética extremadamente rara que afecte a muchas áreas de la carrocería. El cerca de 80 por ciento de pacientes con síndrome del LEOPARDO tiene un desorden cardiaco llamado la cardiomiopatía hipertrófica, que es un espesamiento del músculo cardíaco que fuerza el corazón para trabajar más difícilmente para bombear la sangre, que puede llevar a la muerte temprana.

Una enfermedad rara es una que afecta a más poco de 200.000 americanos. NIH estima que, en total, hay más de 6.000 enfermedades raras. Sin embargo, los tratamientos farmacológicos efectivos existen para solamente cerca de 200 de estas enfermedades.

Las empresas privadas no persiguen a menudo las nuevas terapias para las enfermedades raras debido a la rentabilidad de la inversión anticipada ciclón. Con TRND, NCATS avance los tratamientos potenciales para las enfermedades tropicales raras y descuidadas a las juicios primero-en-humanas, una aproximación conocida como “de-arriesgando.” Esta estrategia puede hacer las nuevas drogas posibles más comercialmente viables y atractivas a los socios exteriores, que pueden invertir en su revelado posterior y juicios clínicas adicionales. Los nuevos proyectos son:

 

  • Análogo paratiroides de acción prolongada de la hormona para el tratamiento del hypoparathyroidism
    Henry U. Bryant, Ph.D., profesor investigador distinguido
    Laboratorios de investigación de Lilly, Eli Lilly y compañía, Indianapolis

     

     

  • Uso del rapamycin para el tratamiento de la cardiomiopatía hipertrófica en pacientes con síndrome del LEOPARDO
    Maria I. Kontaridis, Ph.D., profesor adjunto del remedio
    Centro médico de la diaconisa de Beth Israel, Boston

     

     

  • Uso de las células retinianas del progenitor para el tratamiento del pigmentosa de la retinitis
    Henry J. Klassen, M.D., Ph.D., director, célula madre y programa retiniano de la regeneración
    Universidad de California, Facultad de Medicina de Irvine

     

     

  • Señora de compañía farmacológica de la pequeña molécula para el tratamiento del pigmentosa de la retinitis
    Guillermo F. Brubaker, Ph.D., director general
    Bikam Pharmaceuticals, Inc., Cambridge, Massachusetts.

     

Los socios de TRND no reciben concesiones. Las personas de proyecto colaborativas reciben el apoyo en especie y acceden a los investigadores de TRND con capacidades raras del revelado de la droga de la enfermedad, experiencia, y recursos clínicos y reguladores. Cada proyecto ha establecido piedras miliarias dato-impulsadas al progreso del carril. El estado mayor de TRND puede elegir interrumpir los proyectos que no logran piedras miliarias en el calendario establecido. Esto permite que otros candidatos más prometedores incorporen el programa.

“Nos excitan determinado sobre este equipo de los proyectos colaborativos para que su potencial produzca los tratamientos para las poblaciones de pacientes underserved,” dijo a Juan C. McKew, Ph.D., director en funciones de la división de NCATS de innovación preclínica y director del programa de TRND.

Varios proyectos tempranos fomentados por TRND han alcanzado el escenario donde están intentando a los socios, tales como farmacéutico, los grupos de la biotecnología o de la enfermedad, para mover los tratamientos de TRND y en las fases próximas del revelado clínico. Con el programa en los dos años pasados, los investigadores y los colaboradores de TRND han avance cuatro proyectos a las juicios clínicas humanas, evaluando los tratamientos para la anemia de células falciformes, leucemia linfocítica crónica, la carrocería de partícula extraña hereditaria myopathy y el tipo C. de la Niemann-Selección.