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I ricercatori di NHCS scoprono la maturazione potenziale per la sindrome lunga 2 di QUARTO

Il gruppo di ricerca Nazionale di Singapore (NHCS) del Centro del Cuore con successo e completamente ha invertito gli effetti della mutazione del hERG (gene in relazione con l'etere umano) nella sindrome lunga 2 (paziente in- di LQTS 2) - celle specifiche di QUARTO del cuore, segnanti un mondo primo. La sindrome Lunga 2 di QUARTO è un disordine pericoloso del ritmo del cuore che può piombo alla morte cardiaca improvvisa, anche in giovani pazienti. È causata da una mutazione in un gene specifico conosciuto come hERG, che contribuisce a gestire l'attività elettrica nelle celle del cuore e coordina il suo ritmo battente. Facendo Uso delle proprie cellule staminali di interfaccia del paziente trasformate alle celle battenti del cuore, i vari composti della droga provati gruppo ed hanno scoperto che la droga, provata non normalmente in questa circostanza potrebbe invertire gli effetti della sindrome lunga 2. di QUARTO. Questo esperimento novello apre la strada per la migliore comprensione su come le droghe pregiudicano la funzione disordinata della intra-cella e delle cellule e permette la prova sicura dei composti nuovi sulle proprie celle dei pazienti, senza il rischio di effetti secondari ai pazienti stessi. I risultati utile al gruppo un il migliore premio del manifesto al Congresso prestigioso di ESC (Società Europea di Cardiologia) il 1° settembre 2013, la più grande riunione internazionale della cardiologia presenziata a vicino vicino a 30.000 partecipanti.

“Per la prima volta, abbiamo imitato il termine della malattia di un paziente in una capsula di Petri, capita il meccanismo della sindrome lunga 2 di QUARTO su questa piattaforma e con successo adattato una droga che inverte l'intero stato,„ ha detto il Professore Associato Philip Wong, Direttore, l'Unità di Ricerca e sviluppo (RDU), NHCS.

Maturazione Potenziale per la sindrome lunga 2 di QUARTO

Per migliorare lo studio la malattia, cellule epiteliali è stata ottenuta da un paziente diagnosticato clinicamente con la sindrome lunga 2 di QUARTO causata dalla mutazione del hERG. Facendo Uso delle cellule epiteliali, il gruppo di ricerca di NHCS ha generato dalle le cellule staminali pluripotent indotte da umana ed ha riprogrammato questi nelle celle del cuore. Le cellule staminali di Pluripotent sono fra le cellule staminali più potenti e possono essere eprogrammed in qualunque tipo di celle. Il gruppo ha trovato che le celle del cuore in una capsula di Petri hanno rispecchiato le condizioni del cuore del paziente fuori dell'organismo, permettendoli di studiare esattamente e ripetutamente i trattamenti della prova e di malattia sulle celle senza alcun rischio al paziente. Applicando la loro comprensione del disordine fondamentale della condizione al livello genetico, il eam poi ha provato i vari composti della droga ed ha scoperto una droga che potrebbe invertire i ffects della sindrome lunga 2 di QUARTO, dopo un periodo di test rigoroso di anno.

“Con l'aspetto di efficacia provato, verificheremo il profilo di sicurezza della terapia come avanziamo verso le applicazioni cliniche,„ abbiamo detto il Dott. Ashish Mehta, Ricercatore Senior, RDU, NHCS e principale inquirente dello studio.

Scoperte Accelerate di ricerca

La scoperta e lo sviluppo Convenzionali della droga comprende capire le cause di base di una malattia al livello di geni, di proteine e di celle e di usando la conoscenza per derivare gli obiettivi specifici per sviluppare le nuove droghe. Il gruppo di ricerca di NHCS poteva accelerare il percorso dello sviluppo della droga con la loro comprensione di quanto tempo la sindrome 2 di QUARTO si sviluppa nelle celle paziente-derivate del cuore e questa le ha aiutate per mettere nella rosa dei candidati efficientemente i composti della droga destinati per correggere gli effetti della mutazione di fondo del hERG. Questo metodo novello di valutazione dell'efficacia di nuovi composti della droga potrebbe rivoluzionare come i ricercatori esaminano i trattamenti specifici per determinate circostanze e permettono un percorso messo a fuoco ed accelerato alla scoperta della droga per le circostanze pericolose.

“La Nostra innovazione nella sindrome lunga in relazione con hERG 2 di QUARTO ha potuto potenzialmente contribuire ad accelerare lo sviluppo di nuove maturazioni molto più velocemente, forse in 5 - 8 anni. È un collegamento confrontato all'itinerario convenzionale dello sviluppo della droga in grado di richiedere 10 - 15 anni,„ ha detto il Dott. Winston Shim, Direttore Scientifico, RDU, NHCS, “un Altro punto interessante è che poichè la terapia farmacologica è specifica al paziente, c'è un'alta probabilità che lavorerà alla persona di cui le cellule epiteliali sono state campionate per lo studio.„

Che Cosa è sindrome lunga di QUARTO?

La sindrome Lunga di QUARTO è un disordine dell'attività elettrica del cuore che può indurre uno a sviluppare un ritmo improvviso, incontrollabile e pericoloso del cuore. È pricipalmente uno stato ereditato, con una prevalenza di circa 1 in 5,000 persone a Singapore. la sindrome lunga Non Ereditata di QUARTO può essere procurata da determinate medicine o da altre condizioni mediche. Non trattati Sinistri, più della metà di quelli con la sindrome lunga ereditata di QUARTO muoiono in 10 anni. Ci sono circa 13 mutazioni genetiche che causano le variazioni della sindrome lunga di QUARTO, con la sindrome lunga 2 di QUARTO che è uno dei la più comuni.

“La morte cardiaca improvvisa Non Spiegata nei giovani è rara. Ma quando accade, la sindrome lunga di QUARTO è spesso una delle cause,„ ha detto il Professore Associato Wong, “la Maggior Parte dei pazienti con la sindrome lunga di QUARTO non non video alcuni segni o sintomi e possono venir a saperee soltanto del loro stato se un membro della famiglia lo ha, o è stato diagnosticato da un medico dopo un elettrocardiogramma sistematico (ECG) o un episodio di svenimento recente.„

I Nostri battiti cardiaci sono gestiti dagli impulsi elettrici all'interno del muscolo di cuore e questo sistema elettrico si ricarica dopo ogni battito cardiaco. I Pazienti con la sindrome lunga di QUARTO cattureranno più lungamente del normale alla ricarica fra i battiti cardiaci e questa mora può provocare un ritmo veloce e caotico del cuore che piombo allo svenimento improvviso, agli attacchi e, se prolungato, alla morte cardiaca improvvisa. I periodi di svenimento possono accadere senza avvertire quando i pazienti si esercitano, avvertono le emozioni intense o sono fatti sussultare dai rumori forti.

Quelli al rischio includono la gente con una storia della famiglia della sindrome lunga di QUARTO, della morte improvvisa, di svenimento non spiegato o di attacchi. La malattia può essere gestita con una combinazione di farmaci e di cambiamenti di stile di vita, come prevenzione degli sport vigorosi. Per impedire la morte cardiaca improvvisa, i pazienti con la sindrome lunga di QUARTO possono anche essere impiantati con un defibrillatore impiantabile automatizzato del cardioverter che consegna le scosse elettriche per risistemare il ritmo del cuore quando la frequenza cardiaca raggiunge i livelli pericolosi.

Questa ricerca del punto di riferimento da un gruppo di 10 membri è supportata dalla Base di Ricerca Nazionale Singapore nel quadro del suo Programma Di Ricerca Non Xerox; il Consiglio Nazionale di Ricerca Medica; e le Fondamenta di Goh amministrate attraverso Duca-NUS.

Dal 2009, il gruppo di ricerca di NHCS ha segnato parecchie innovazioni nella ricerca della cellula staminale. Nel 2011, il gruppo è riuscito a creare le celle battenti del cuore dalle cellule epiteliali del paziente che potrebbero essere usate per l'intervento di cardiochirurgia e la scoperta della droga. L'anno scorso, il gruppo ha creato il primo modello umano delle cellule del cuore del mondo di giusta cardiomiopatia ventricolare aritmogenica (ARVC) per migliorare la comprensione su come queste mutazioni piombo alle aritmia ed alle manifestazioni cliniche di ARVC. Con questa scoperta innovatrice di nuovo trattamento nella sindrome lunga 2 di QUARTO, traccia un grande punto verso medicina personale.

“Corrente, siamo riusciti nella fornitura della medicina per trattare la sindrome lunga 2. di QUARTO che Si Muove in avanti, noi possiamo usare i simili modelli di malattia per presentare un gene che correggerà quella mutazione particolare nell'organismo,„ abbiamo detto il Dott. Shim, “Se quello riesce, c'è una possibilità permanentemente di inversione dello stato genetico senza l'esigenza di tutto il trattamento a lungo termine.„

Sorgente: SingHealth