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Il Sistema di Liposorber LA-15 per curare i pazienti pediatrici con FSGS primario ottiene l'approvazione di FDA

FDA approva il nuovo uso pediatrico per il Sistema di Aferesi di Liposorber

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato il Sistema di Liposorber LA-15 per curare i pazienti pediatrici con il glomerulosclerosis segmentale focale primario (FSGS) prima di trapianto, o dopo trapianto renale (del rene) in cui là sono ricorrenza di FSGS.

FSGS è una malattia cronica in cui il tessuto della cicatrice si sviluppa sulle parti dei reni che spreco del filtro dal sangue ed in altre parti essenziali del rene. FSGS causa l'eccessiva perdita di proteina dal sangue nell'urina, che può piombo alla sindrome nefrosica (edema, proteina nell'urina, povera in proteine in eccesso nel sangue e ricca in colesterolo) ed all'insufficienza renale. Una maggioranza dei bambini con FSGS primario progredirà per cessare la malattia renale della fase e richiederà la dialisi renale o un trapianto del rene. Circa un quarto - a metà dei pazienti di FSGS che ricevono un trapianto del rene avranno una ricorrenza di FSGS in loro rene trapiantato.

“FSGS Primario è una malattia rara,„ ha detto il Caporeparto di Christy, Direttore dell'Ufficio della Valutazione dell'Unità al Centro di FDA per le Unità e la Salubrità Radiologica. “Questa approvazione fornisce un'opzione del trattamento per i bambini FSGS primario quando le opzioni standard del trattamento, compreso le modifiche di dieta e le terapie farmacologiche, sono infruttuose o non pozzo tollerate.„

Il Sistema di Liposorber LA-15, un sistema di trattamento di sangue che è usato fuori dell'organismo, comprende le componenti a perdere e un'unità verificare/di controllare. L'unità funziona eliminando determinate lipoproteine dal sangue del paziente. Il sangue del paziente in primo luogo è passato tramite un filtro dal plasma in cui i globuli sono separati da plasma (la componente liquida del sangue). Il plasma è poi più ancora passato attraverso due colonne dell'adsorbimento, che sono imballate con un gel destinato per catturare le lipoproteine nel sangue. I globuli ed il plasma trattato poi sono restituiti al paziente via la ritraccia di sangue.

Il Sistema di Liposorber LA-15, di marketing da Kaneka America Corporation Con Sede A New York, in primo luogo è stato approvato negli Stati Uniti nel 1996. L'Approvato dalla FDA per l'abbassamento del colesterolo della lipoproteina di densità bassa (spesso chiamato “il cattivo„ colesterolo) in pazienti sicuri con ipercolesterolemia familiare (FH) che sviluppano i livelli molto ricchi in colesterolo, aumentante il rischio per le complicazioni dalla malattia, compreso la malattia cardiovascolare. I pazienti di FH curati con l'unità sono quelli per cui dietetico e terapie farmacologiche non sono stati efficace, o per cui la terapia farmacologica non può essere tollerata. 

I Dati a sostegno di approvazione hanno compreso due studi scientifici - uno pubblicato in giornale scientifico pari-esaminato ed un rapporto non pubblicato. Uno studio di 11 bambino con FSGS ad ad alto rischio per la progressione alla malattia renale della fase dell'estremità ha mostrato la funzione renale normale o quasi normale nella maggior parte dei pazienti che hanno raggiunto la remissione della malattia dopo il trattamento con il Sistema di Liposorber LA-15. Gli autori di studio hanno riferito soltanto un evento avverso. L'altro studio ha indicato che i pazienti con FSGS che ha ricevuto la terapia con il Sistema di Liposorber LA-15 dopo un trapianto del rene (alcuni compresi che ricevessero l'un trattamento immediatamente prima di trapianto) hanno espulso meno proteina in loro urina che i pazienti di FSGS che hanno subito un trapianto del rene ma non hanno ricevuto terapia con il Sistema di Liposorber LA-15. Questi studiano i risultati, con i dati non clinici presentati dalla società, supportano una determinazione che il Sistema di Liposorber LA-15 ha vantaggio probabile per i pazienti pediatrici per cui i trattamenti standard di FSGS sono troppo rischiosi, inefficaci, o non possono essere tollerati e, che l'unità non espone i pazienti ai rischi irragionevoli.

L'indicazione del Sistema di Liposorber LA-15 per i pazienti pediatrici è designata come Unità Umanitaria di Uso (HUD) dall'Ufficio di FDA dello Sviluppo di Prodotti Orfano. Gli Apparecchi medici sono ammissibili per la designazione di HUD se sono intesi per avvantaggiare i pazienti nel trattamento o nella diagnosi di una malattia o per condizionare che influenze o sono manifestati in più poco di 4.000 persone negli Stati Uniti all'anno. Le Unità che ricevono le designazioni di HUD possono essere ammissibili per approvazione commercializzante nell'ambito della via Umanitaria di vendita (HDE) di Esenzione dell'Unità. L'indicazione del Sistema di Liposorber LA-15 per i pazienti pediatrici è approvata per uso pediatrico con la via di vendita di HDE.

L'approvazione di FDA di un HDE autorizza un candidato a commercializzare l'unità conforme a determinati utili ed ad usare le restrizioni. Dopo il passaggio della Sicurezza dell'Apparecchio Medico e della Legge Pediatriche di Miglioramento di 2007, le domande originali di HDE di unità su cui sono indicati per uso in pazienti pediatrici o in una sottopopolazione pediatrica e sono approvato o dopo il 27 settembre, 2007 ed hanno definito un numero di distribuzione annuale sono permesse di essere commercializzate per gli utili.

Sorgente: http://www.fda.gov