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Trophos achève l'étude d'efficacité de l'olesoxime dans les patients présentant l'amyotrophie spinale

AFM-Téléthon d'association des patients français le' a supporté l'étude qui évalue la capacité de l'olesoxime de préserver le fonctionnement neuromusculaire des patients de SMA

Trophos SA, une société pharmaceutique de stade clinique développant la thérapeutique novatrice de la découverte à la validation clinique pour des signes avec les besoins sous-servis en neurologie et cardiologie, a achevé son étude d'efficacité d'olesoxime dans l'amyotrophie spinale neurodegenerative rare de condition (SMA).

On s'attend à ce que des caractéristiques de résultats soient procurables vers la fin de 2013. Si le positif, Trophos limera l'olesoxime pour l'autorisation du marché l'UE et aux USA pour la demande de règlement de SMA dans le but de avoir le médicament sur le marché d'ici 2015.

L'étude pivotalement de la phase II/III a évalué l'efficacité et la sécurité olesoxime de Trophos le' - un modulateur nouveau de pore de mitochondries avec les propriétés neuroprotective et de nerf de réglage. Le financement considérable pour cette étude est venu par l'intermédiaire du partenariat de Trophos avec les myopathies de les de contre de Francaise d'association (AFM-Téléthon).

L'étude a inscrit 165 patients de SMA dans un groupe randomisé et parallèle de vingt-quatre mois, essai contrôlé en double aveugle, de placebo comparant l'olesoxime contre le placebo dans le type II et les patients non-ambulatoires du type III SMA âgés de trois à vingt-cinq années. Olesoxime est administré à la dose de 10 mg/kg/jour utilisant une formulation liquide particulièrement développée. Les patients étaient randomisés pour recevoir l'olesoxime dans un rapport de 2:1 contre le placebo. Ce protocole d'essai et son régime d'analyse de caractéristiques sont passés par la procédure de conseil de protocole d'AME.

Le point final primaire de l'étude est le changement de la ligne zéro de l'écaille fonctionnelle de mesure (MFM) de fonctionnement de moteur. Les points finaux secondaires comprennent l'écaille fonctionnelle de moteur de Hammersmith, le fonctionnement et l'électromyographie respiratoire (CMAP - potentiel d'activité musculaire composé et MUNE - circulent en voiture le numéro d'unité) ainsi que des mesures de sécurité, de tolérance et de qualité de vie. Trophos explore également des changements d'une Commission des biomarqueurs possibles de SMA en collaboration avec la fondation d'amyotrophie spinale (http://www.smafoundation.org).

L'étude est parrainée par Trophos. Le chercheur de combinaison est M. Enrico Bertini, un principal expert clinique avec la connaissance considérable sur la pathophysiologie de SMA. Ses compétences dans le modèle et le rendement des tests cliniques dans SMA étaient indispensables pour installer le projet. L'étude a été entreprise à 22 centres en France, en Italie, en Allemagne, au R-U, en Belgique, aux Pays-Bas et en Pologne par un réseau des chercheurs avec une expérience considérable de soigner des patients de SMA.

« Cette étude sera un point de repère pour la communauté de SMA. Olesoxime est un traitement prometteur pour des patients vivant avec SMA. Il donne l'espoir qu'ils mettront à jour le fonctionnement et l'autonomie, » a dit M. Enrico Bertini. « Les caractéristiques longitudinales rassemblées de 165 patients pendant deux années comparant des mesures d'effet fonctionnel aux biomarqueurs potentiellement prévisionnels et novateurs apporteront une cotisation précieuse à de futurs modèles de test clinique pour SMA ou d'autres maladies neuromusculaires. »

« Nous sommes heureux d'avoir pu inscrire 165 patients présentant cette maladie rare selon le protocole dans un délai d'un an, sans suppression considérable dans tout le test clinique biennal, » a dit M. Wilfried Hauke, médecin-chef chez Trophos. « Car c'était fondamentalement un test clinique chez les enfants aussi jeunes que trois années et adolescents, la motivation et l'engagement exceptionnels des patients et leurs familles ainsi que les 22 équipes cliniques étaient un élément clé dans l'achèvement couronné de succès de ce test clinique. Nous anticipons les résultats sous très peu. »

« Le partenariat entre Trophos et l'AFM-Téléthon qui ont commencé en 2000 a réalisé une opération importante vers fournir un traitement possible pour améliorer la qualité de vie des patients de SMA, » a dit le chrétien Cottet, Président, AFM-Téléthon. « C'a été grâce réalisée aux dons publics généreux qui permettent au l'AFM-Téléthon de jouer un rôle essentiel dans l'activation des compagnies comme Trophos pour découvrir et développer des traitements pour des maladies rares. »

« Trophos et l'AFM-Téléthon avaient fonctionné ensemble pendant plus d'une décennie. Cette étude clinique essentielle est la dernière opération dans notre partenariat de longue date, » a dit Christine Placet, Président, Trophos. « Assumer des résultats positifs dans ce test clinique, Trophos est maintenant au cours des discussions avec l'agence européenne des médicaments (EMA) et les USA Food and Drug Administration (FDA) à se préparer aux prochaines opérations pour porter ce médicament pour lancer sur le marché dès que possible. »