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Trophos termina lo studio di efficacia su olesoxime in pazienti con atrofia muscolare spinale

Il AFM-Telethon di associazione dei pazienti francesi' ha supportato lo studio che valuta la capacità di olesoxime di conservare la funzione neuromuscolare dei pazienti di SMA

Trophos SA, una ditta farmaceutica della fase clinica che sviluppa la terapeutica innovatrice dalla scoperta alla convalida clinica per le indicazioni con i bisogni sotto-serviti in neurologia e cardiologia, ha terminato il suo studio di efficacia su olesoxime nell'atrofia muscolare spinale di stato neurodegenerative raro (SMA).

I dati di risultato si pensano che siano disponibili verso la fine di 2013. Se il positivo, Trophos file il olesoxime per autorizzazione del mercato l'UE e negli Stati Uniti per il trattamento di SMA allo scopo di avere la droga sul servizio da ora al 2015.

Lo studio chiave di fase II/III ha valutato l'efficacia e la sicurezza olesoxime di Trophos' - un modulatore novello del poro dei mitocondri con i beni del nervo e neuroprotective della riparazione. Il finanziamento sostanziale per questo studio è venuto via l'associazione di Trophos con i les Myopathies (AFM-Telethon) del contre di Francaise di associazione.

Lo studio ha iscritto 165 pazienti di SMA ad un gruppo ripartito le probabilità su e parallelo di 24 mesi, la prova alla cieca, prova gestita placebo che compara il olesoxime al placebo nel tipo II e nel tipo non ambulante pazienti di III SMA invecchiati tre - venticinque anni. Olesoxime è amministrato alla dose di 10 mg/kg/giorno facendo uso di una formulazione liquida specialmente sviluppata. I pazienti sono stati ripartiti con scelta casuale per ricevere il olesoxime in un rapporto di 2:1 contro placebo. Questo protocollo di prova e la sua pianificazione dell'analisi di dati hanno passato con la procedura di consiglio di protocollo di AME.

Il punto finale primario dello studio è il cambiamento dal riferimento nel disgaggio funzionale della misura (MFM) di funzione di motore. I punti finali secondari includono il disgaggio funzionale del motore di Hammersmith, la funzione e l'elettromiografia respiratoria (CMAP - potenziale d'azione composto del muscolo e MUNE - numero di unità del motore) come pure di misure della sicurezza, della tolleranza e della qualità di vita. Trophos egualmente sta esplorando i cambiamenti in un comitato dei biomarcatori possibili di SMA in collaborazione con le fondamenta muscolari spinali di atrofia (http://www.smafoundation.org).

Lo studio è patrocinato da Trophos. Il ricercatore coordinato è il Dott. Enrico Bertini, un esperto clinico principale con estesa conoscenza sulla patofisiologia di SMA. La sua competenza nella progettazione e nella prestazione dei test clinici in SMA era vitale per l'installazione del progetto. Gli studi sono stati intrapresi in 22 centri in Francia, in Italia, in Germania, nel Regno Unito, nel Belgio, nei Paesi Bassi ed in Polonia tramite una rete dei ricercatori con estesa esperienza di cura dei pazienti di SMA.

“Questo studio sarà un punto di riferimento per la comunità di SMA. Olesoxime è una terapia di promessa per i pazienti che vivono con SMA. Dà la speranza che manterranno la funzione e l'autonomia,„ ha detto il Dott. Enrico Bertini. “I dati longitudinali raccolti da 165 pazienti per due anni che paragonano le misure funzionali di risultato ai biomarcatori potenzialmente premonitori ed innovatori daranno un contributo apprezzato alle progettazioni future di test clinico per SMA o altre malattie neuromuscolari.„

“Siamo soddisfatti di potere iscrivere 165 pazienti con questa malattia rara secondo il protocollo in un anno, senza ritiro sostanziale in tutto il test clinico biennale,„ ha detto il Dott. Wilfried Hauke, capo ispettore sanitario a Trophos. “Poichè questo era basicamente un test clinico in bambini giovani quanto tre anni ed adolescenti, la motivazione e l'impegno eccezionali dei pazienti e le loro famiglie come pure i 22 gruppi clinici erano un elemento chiave nel riuscito completamento di questo test clinico. Prevederemo molto presto i risultati.„

“L'associazione fra Trophos e il AFM-Telethon che hanno cominciato nel 2000 ha realizzato un punto importante verso la fornitura della terapia possibile per migliorare la qualità di vita dei pazienti di SMA,„ ha detto il cristiano Cottet, il CEO, AFM-Telethon. “Questo è stato grazie raggiunti alle donazioni pubbliche generose che permettono che il AFM-Telethon svolga un ruolo essenziale nel permettere alle società come Trophos per scoprire e sviluppare le terapie per le malattie rare.„

“Trophos e il AFM-Telethon stanno funzionando insieme per più una decade. Questo studio clinico cruciale è l'ultimo punto nella nostra associazione di lunga durata,„ ha detto Christine Placet, il CEO, Trophos. “Presupporre i risultati positivi in questo test clinico, Trophos è ora durante le discussioni con sia l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) che gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) da preparare per i punti seguenti nel portare questa droga per commercializzare appena possibile.„