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Trophos termina o estudo da eficácia do olesoxime nos pacientes com atrofia muscular espinal

O AFM-Teleton da associação dos pacientes franceses' apoiou o estudo que avalia a capacidade do olesoxime para preservar a função neuromuscular de pacientes de SMA

Trophos SA, uma companhia farmacéutica clínica da fase que desenvolve a terapêutica inovativa da descoberta à validação clínica para indicações com necessidades sob-servidas na neurologia e na cardiologia, terminou seu estudo da eficácia do olesoxime na atrofia muscular espinal da condição neurodegenerative rara (SMA).

Os dados do resultado são esperados estar disponíveis para o fim de 2013. Se o positivo, Trophos arquivará o olesoxime para a autorização do mercado na UE e nos E.U. para o tratamento de SMA com o objectivo de ter a droga no mercado em 2015.

O estudo giratório da fase II/III avaliou a eficácia e a segurança o olesoxime de Trophos' - um modulador novo do poro das mitocôndria com propriedades neuroprotective e do nervo do reparo. O financiamento substancial para este estudo veio através da parceria de Trophos com os les Myopathies do contre de Francaise da associação (AFM-Teleton).

O estudo registrou 165 pacientes de SMA em uns 24 grupos randomized, paralelos do mês, experimentação dobro-cega, placebo controlada que compara o olesoxime contra o placebo no tipo II e no tipo não-ambulante pacientes de III SMA envelhecidos três a vinte cinco anos velho. Olesoxime é administrado na dose de 10 mg/kg/day usando uma formulação líquida especialmente desenvolvida. Os pacientes randomized para receber o olesoxime em uma relação do 2:1 contra o placebo. Este protocolo experimental e seu plano da análise de dados examinaram o procedimento do conselho do protocolo do EMA.

O valor-limite preliminar do estudo é a mudança da linha de base na escala funcional da medida (MFM) da função de motor. Os valores-limite secundários incluem a escala funcional do motor de Hammersmith, a função e a electromiografia respiratória (CMAP - potencial de acção composto do músculo e MUNE - número de unidade do motor) assim como medidas da segurança, da tolerância e da qualidade de vida. Trophos igualmente está explorando mudanças em um painel de biomarkers possíveis de SMA em colaboração com a fundação muscular espinal da atrofia (http://www.smafoundation.org).

O estudo é patrocinado por Trophos. O investigador de coordenação é Dr. Enrico Bertini, um perito clínico principal com conhecimento extensivo na patofisiologia de SMA. Sua experiência no projecto e no desempenho dos ensaios clínicos em SMA era vital para estabelecer o projecto. O estudo foi conduzido em 22 centros em França, em Itália, em Alemanha, no Reino Unido, na Bélgica, nos Países Baixos e no Polônia por uma rede dos investigador com experiência extensiva em tratar pacientes de SMA.

“Este estudo será um marco para a comunidade de SMA. Olesoxime é uma terapia prometedora para os pacientes que vivem com o SMA. Dá a esperança que manterão a função e a autonomia,” disse o Dr. Enrico Bertini. “Os dados longitudinais recolhidos de 165 pacientes por dois anos que comparam medidas funcionais do resultado com os biomarkers potencial com carácter de previsão e inovativos farão uma contribuição valiosa para os projectos futuros do ensaio clínico para SMA ou outras doenças neuromusculares.”

“Nós somos satisfeitos ter podido registrar 165 pacientes com esta doença rara de acordo com o protocolo dentro de um ano, sem retirada substancial durante todo o ensaio clínico bienal,” disse o Dr. Wilfried Hauke, médico principal em Trophos. “Porque este era basicamente um ensaio clínico nas crianças tão novas quanto três anos velho e adolescentes, a motivação e o comprometimento excepcionais dos pacientes e suas famílias assim como as 22 equipes clínicas eram um elemento chave na conclusão bem sucedida deste ensaio clínico. Nós antecipamos os resultados muito logo.”

“A parceria entre Trophos e o AFM-Teleton que começaram em 2000 realizou uma etapa principal para o fornecimento de uma terapia possível para melhorar a qualidade de vida de pacientes de SMA,” disse o cristão Cottet, CEO, AFM-Teleton. “Este foi agradecimentos conseguidos às doações públicas generosas que permitem que o AFM-Teleton jogue um papel essencial em permitir empresas como Trophos para descobrir e desenvolver terapias para doenças raras.”

“Trophos e o AFM-Teleton têm trabalhado junto por sobre uma década. Este estudo clínico crucial é a etapa a mais atrasada em nossa parceria de longa data,” disse Christine Placet, CEO, Trophos. “Supr resultados positivos neste ensaio clínico, Trophos está agora nas discussões com a agência de medicinas européias (EMA) e os E.U. Food and Drug Administration (FDA) a preparar-se para os passos seguintes em trazer esta droga para introduzir no mercado o mais cedo possível.”