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Trophos termina el estudio de la eficacia del olesoxime en pacientes con atrofia muscular espinal

AFM-Teletón de la asociación de los pacientes franceses el' soportó el estudio que evalúa la capacidad del olesoxime de preservar la función neuromuscular de los pacientes de SMA

Trophos SA, compañía farmacéutica del escenario clínico que desarrollaba la terapéutica innovadora del descubrimiento a la validación clínica para las indicaciones con necesidades bajo-servidas en neurología y cardiología, ha terminado su estudio de la eficacia del olesoxime en la atrofia muscular espinal de la condición neurodegenerative rara (SMA).

Se prevee que los datos del resultado estén disponibles hacia finales de 2013. Si el positivo, Trophos archiva el olesoxime para la autorización de mercado en la UE y los E.E.U.U. para el tratamiento de SMA con el objetivo de tener la droga en el mercado en 2015.

El estudio giratorio de la fase II/III evaluó la eficacia y el seguro olesoxime de Trophos el' - un modulador nuevo del poro de las mitocondrias con las propiedades neuroprotective y del nervio de la reparación. El financiamiento sustancial para este estudio vino vía la sociedad de Trophos con los les Myopathies (AFM-Teletón) del contre de Francaise de la asociación.

El estudio alistó a 165 pacientes de SMA en un grupo seleccionado al azar, paralelo de 24 meses, juicio de doble anonimato, placebo controlada que comparaba el olesoxime contra placebo en el tipo II y el tipo no-ambulante pacientes de III SMA envejecidos a partir tres a veinticinco años. Olesoxime se administra en la dosis de 10 mg/kg/día usando una formulación líquida especialmente desarrollada. Seleccionaron al azar a los pacientes para recibir el olesoxime en una índice del 2:1 comparado con placebo. Este protocolo de ensayo y su plan del análisis de datos pasaron con el procedimiento del consejo del protocolo del AME.

La punto final primaria del estudio es el cambio de la línea de fondo en la escala funcional de la dimensión (MFM) de la función de motor. Las puntos finales secundarias incluyen la escala funcional del motor de Hammersmith, la función y la electromiografía respiratoria (CMAP - potencial de acción compuesto del músculo y MUNE - número de unidad de motor) así como las dimensiones de seguro, de tolerancia y de calidad de vida. Trophos también está explorando cambios en un panel de los biomarkers posibles de SMA en colaboración con el asiento muscular espinal de la atrofia (http://www.smafoundation.org).

El estudio es patrocinado por Trophos. El investigador que coordina es el Dr. Enrique Bertini, experto clínico de cabeza con conocimiento extenso en la patofisiología de SMA. Su experiencia en el diseño y el funcionamiento de juicios clínicas en SMA era vital para fijar el proyecto. El estudio conducto en 22 centros en Francia, Italia, Alemania, Reino Unido, Bélgica, los Países Bajos y Polonia por una red de investigadores con experiencia extensa en tratar a pacientes de SMA.

“Este estudio será un punto de referencia en tierra para la comunidad de SMA. Olesoxime es una terapia prometedora para los pacientes que viven con SMA. Da esperanza que mantendrán la función y la autonomía,” dijo al Dr. Enrique Bertini. “Los datos longitudinales cerco a partir de 165 pacientes por dos años que comparan dimensiones funcionales del resultado con los biomarkers potencialmente proféticos e innovadores harán una contribución valiosa a los diseños futuros de la juicio clínica para SMA u otras enfermedades neuromusculares.”

“Estamos satisfechos haber podido alistar a 165 pacientes con esta enfermedad rara según protocolo en el plazo de un año, sin repliegue sustancial en la juicio clínica de dos años,” dijo al Dr. Wilfried Hauke, director médico en Trophos. “Pues esto era básicamente una juicio clínica en los niños tan jovenes como tres años y adolescentes, el estímulo y la consolidación excepcionales de los pacientes y sus familias así como las 22 personas clínicas eran un elemento clave en la realización acertada de esta juicio clínica. Anticipamos los resultados muy corto.”

“La sociedad entre Trophos y el AFM-Teletón que comenzaron en 2000 ha realizado un paso importante hacia ofrecer una terapia posible para perfeccionar la calidad de vida de los pacientes de SMA,” dijo al cristiano Cottet, CEO, AFM-Teletón. “Éste ha sido gracias logrados a las donaciones públicas abundantes que permiten que el AFM-Teletón desempeñe un papel esencial en habilitar a las compañías como Trophos para descubrir y para desarrollar las terapias para las enfermedades raras.”

“Trophos y el AFM-Teletón han estado trabajando juntos por encima una década. Este estudio clínico crucial es el último paso de nuestra prolongada sociedad,” dijo a Christine Placet, CEO, Trophos. “Si se asume que resultados positivos en esta juicio clínica, Trophos ahora está en discusiones con la dependencia de remedio europeo (EMA) y los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) a prepararse para los pasos siguientes en traer esta droga para comercializar cuanto antes.”