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Generar una opción a la terapia de IVIG: una entrevista con profesor Richard Pleass, LSTM

IMAGEN del ARTÍCULO de Richard Pleass

(IVIG)¿Cuál es terapia intravenosa de la inmunoglobulina y qué tipos de enfermedad autoinmune son él utilizaron para tratar?

IVIG es un biológico enorme acertado con la aprobación del FDA para tratar púrpura thrombocytopenic idiopática (ITP), la enfermedad de Kawasaki, el síndrome de Guillain-Barré, los sepulcros ophthalmopathy y los polyneuropathies numerosos.

IVIG es visto cada vez más por los clínicos como panacea del último recurso para una plétora de otras enfermedades incluyendo: anemias, artritis, lupus, rechazo del trasplante, aborto, e incluso dolor crónico, especialmente cuando éstos son no sensibles a las terapias convencionales.

Le concedieron recientemente el premio de la innovación de Biotech de 2013 universales para desarrollar un biomimetic para reemplazar IVIG. ¿Por qué es un repuesto necesario?

La escasez y la demanda globales para IVIG es compuesta por varias otras insuficiencias con la droga actual, el ser más importante su dependencia en los donantes humanos para su producción, planteando cuestiones de seguridad y agregando grandemente al costo.

Para agregar insulto al daño menos el de 5% de la droga inyectada (correctamente glycosylated y/o oligomérico-Fc) es terapéutico el llevar activo a un requisito para las altas dosificaciones (2g/kg).

Por lo tanto, IVIG es acciones costosas y adversas debido a IVIG excesivo que carga no infrecuente. Hay por lo tanto una necesidad clínica urgente de desarrollar los repuestos sintetizados para IVIG para el uso en enfermedades autoinmunes.

¿Puede usted dar por favor una reseña del proyecto HexaGard TM?

IVIG suprime la inflamación dañina dedicando los receptores inhibitorios de la inferior-afinidad y formando los inmune-complejos (ICs) y/o los dimeros in vivo que permiten que IVIG obre recíprocamente con estos receptores con mayor fuerza (avidez), así mediando efectos antiinflamatorios más potentes.

De acuerdo con estas maneras de la acción, por lo tanto tomamos una aproximación del Calidad-por-Diseño para generar un biomimetic completo sintetizado de HexaGard llamado IVIG TM que tiene actualmente varias ventajas de la llave sobre las drogas existentes de IVIG, incluyendo:

  • Pequeño (nano, mismo tamaño como IgG)
  • Establo (>6mths en 4Co en los almacenadores intermedios convenientes para la inyección)
  • Caja fuerte (en modelos animales preclínicos)
  • Synthesizable por las variedades de células usadas por las compañías farmacéuticas (CHOK1, HEK)
  • Escalable (totalmente compatible con las tuberías existentes del mAb)
  • Conveniente (en pacientes deficientes incluyendo de IgA)
  • Superior (efectivo en una concentración más inferior 50 que IVIG)
  • Servible (la tecnología de la plataforma que puede beneficiar al otro tipo de la Fc-fusión droga con la aprobación del FDA)
  • Vendible (perfil superior de las costo-de-mercancías a IVIG)

¿Cuáles eran los retos principales que usted hizo frente al generar una opción completo sintetizada a IVIG y cómo era éstos vencidos?

El obstáculo más grande para un pequeño laboratorio como los nuestros generaba las cantidades del miligramo de HexaGard TM para mostrar que tiene potencial terapéutico. Sabemos de estas purificaciones de la pequeña escala que es eficaz en la baja de la plaqueta que controla en ITP, pero generar las suficientes cantidades (gramos) para probar para la ventaja en el resto de enfermedades autoinmunes para las cuales IVIG es efectivo sabido será el reto real.

¿Qué impacto ganar el premio de la innovación ha tenido?

Es un voto de confianza enorme en Hexagard™ y ha aumentado la percatación de las limitaciones y de las insuficiencias de drogas existentes. Estamos esperando que eso ganar el premio nos ayudará a leverage un financiamiento de translación más importante para trasladarse HexaGard TM desde prueba-de-concepto al camino del revelado de la droga.

¿Qué otro revelado se proyecta en HexaGard TM?

Ahora que tenemos la molécula básica somos afilados conseguir HexaGard en los pacientes que lo necesitan más. Esto implica el trabajar con los colaboradores y el obtener del apoyo de las dependencias del financiamiento de la investigación, como el MRC y la confianza de Wellcome, para determinar si HexaGard es escalable y formulable.

¿Hay planes para tomar esta nueva droga en la producción comercial?

Sí, pero éste requiere el financiamiento del entresuelo para presentar a socios comerciales potenciales con un producto robusto para el mercado.

¿Qué le excita más sobre HexaGard TM?

La belleza y la elegancia escarpadas de su estructura molecular y cómo esto se relaciona con su eficacia terapéutica. Todavía recuerdo que el día el nuestro Dr. Dan Czajkowsky del colaborador primero nos envió el modelo y las imágenes atómicas de la microscopia de la fuerza de HexaGard TM. Su simplicidad acaba de soplarme ausente.

¿Dónde pueden los programas de lectura encontrar más información?

proteínas de la Fc-fusión: novedades y perspectivas del futuro.

Czajkowsky DM, Hu J, Shao Z, Pleass RJ.

De MED del EMBO Mol. El 2012 de oct; 4(10): 1015-28. doi: 10.1002/emmm.201201379. Epub 2012 26 de julio. Revista.

Para más información sobre la escuela de Liverpool del remedio tropical visite por favor: http://www.lstmliverpool.ac.uk/

Sobre profesor Richard Pleass

RICHARD-PLEASS-GRANDE-IMAGENInvestigación Vision

Mi investigación se dirige que entiende la estructura y la función de la región de Fc de anticuerpos para permitir que el dirigir del Fc genere drogas del ajuste-para-propósito del ` las', las vacunas y las herramientas clínicas nuevas de la investigación. El trabajo se centra principalmente en malaria y púrpura thrombocytopenic idiopática (ITP).

Biografía

  • Premio de la innovación de Biotech de 2013 universales
  • Recompensa de 2009 de la sociedad real cielos azules de Theo Murphy.
  • Recompensa de los efectivoses de la carrera de 2004 MRC.
  • 2004 excelencia Grant de la unión europea Fp7 Marie Curie.
  • Persona avanzada 1999 del entrenamiento de la confianza de Wellcome.
  • Instituto de 1995 UCB Pharma del laureado del viaje de la alergia.
  • Doctorado 1994, universidad imperial de la tecnología de la ciencia y remedio
  • MSc 1991, escuela de Londres de la higiene y remedio tropical
  • BSCA 1990 (Hons), College Londres de rey
April Cashin-Garbutt

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April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

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