Aborder les maladies orphelines : une entrevue avec Damian Marron, Président, TxCell

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Comment les maladies orphelines sont-elles définies ?

La définition exacte varie selon où vous êtes dans le monde. À l'UE elle a défini comme prévalence de moins de 1 dans 2.000, qui égalise à environ 250.000 patients en travers de l'UE.

Aux USA elle a défini en tant qu'étant moins de 200.000 patients, et au Japon c'est une prévalence de 1 dans 2.500 ainsi il est très proche de la définition européenne.

Il y a également une autre catégorie des maladies orphelines, que les gens tendent à omettre parce qu'il y a vraiment beaucoup une orientation sur l'élément de maladie rare, mais il y a les maladies également négligées. Celles-ci peuvent être beaucoup plus répandues et sont très souvent dans le monde en voie de développement. Dans le passé les maladies négligées ont même été des choses comme la tuberculose, par exemple. aujourd'hui elle comprend des maladies telles que la dengue et la lèpre notamment.

Que vous a inspiré la première fois travailler aux médicaments pour les maladies orphelines ?

Je serai parfaitement honnête, quand I a commencé la première fois à travailler aux médicaments pour les maladies orphelines que je n'ai pas même su ce qu'était réellement une maladie orpheline. Elle était tout simplement dans le mid-90s, j'a eu une opportunité de joindre une entreprise privée anonyme très petite Orphan appelé l'Europe.

C'était très une petite entreprise à ce moment-là. J'étais le cinquième ou sixième employé, si j'indique. Ils étaient l'un des éclaireurs réels dans le monde des médicaments orphelins. Il était de les joindre et de voir avec mes propres yeux ce qui ceci impliqué. Je l'ai trouvé tout à fait étonnant.

L'Europe orpheline traitait quelques maladies orphelines génétiques très rares. Contrairement au monde du grand pharma, vous êtes devenu très proche de tous les médecins et de patients eux-mêmes. J'ai obtenu d'assister aux contacts de groupe patient, et ai vu les luttes des patients d'obtenir la demande de règlement qui peut sauver leurs durées ou spectaculaire transformer leurs durées.

Travailler aux médicaments pour les maladies orphelines inspire incroyablement. Il vous incite certainement à sortir du bâti pendant le matin !

Vous aviez travaillé dans le marché orphelin de la maladie pendant 26 années. Comment le marché a-t-il changé au-dessus de cette période ?

Immensément. Une des choses tôt que nous avons faites à l'orphelin l'Europe était de fonctionner avec l'UE sur la législation orpheline de médicament qui alors est venu le long et défini ce qui est un médicament orphelin en Europe et le quel cadre législatif l'entoure. Ceci a compris les avantages de réglementation et ainsi de suite,

J'ai vu le tout premier cadre mettre en place en Europe pour encourager le développement des médicaments pour ces maladies pour lesquelles le développement ne serait pas normalement économique. De sorte qu'ait en soi été une évolution importante immédiate.

Les premiers produits sont alors apparus ; le plus notable était dès l'abord le produit de Genzyme pour la maladie de Pompe. Vous avez alors commencé à voir la participation et l'habillage des groupes patients par la maladie et puis plus grand des réseaux des groupes patients. Vous avez maintenant des organismes tels qu'EURORDIS et Orphanet, qui fournissent une énorme quantité d'informations à l'extérieur aux gens qui ont une maladie rare, qui n'était pas juste procurable à l'époque.

L'autre évolution importante a été qui pendant que le marché a été vu pour devenir économiquement viable, là a été l'entrée dedans du grand pharma dans l'endroit, qui a le plus réellement des plus et le minus dans ma vue.

Quels défis demeurent toujours et comment pensez-vous le marché orphelin de la maladie pouvez-vous être amélioré ?

Les défis qui demeurent sont énormes. Selon le site Web d'Orphanet il y a actuel environ 70 médicaments reconnus en Europe avec une nomination orpheline et environ encore 80 environ qui n'ont pas une nomination orpheline mais traitent ce qui serait sous une maladie orpheline. Donc là vous avez environ 150 produits reconnus.

L'immense majorité de ces produits sont pour des types de cancer. Quand vous considérez qu'il y a 5.000 à 7.000 maladies rares, je vous pense, tout d'abord, peux voir immédiatement qu'il y a un défi énorme toujours à contacter.

Mais en termes de la façon dont peut le marché être amélioré, je me sens très fortement que nous devons mettre à jour la salle dans le système de santé pour l'innovation pour traiter ces maladies rares. Ces médicaments sont inévitablement très chers, car ils sont développés à de petites populations.

Plusieurs de ces traitements accomplissent la nomination européenne pour le produit pharmaceutique avancé de traitement, y compris notre propre approche--notre Treg autologue personnalisé type-Est pour notre première maladie de Crohn de signe, par exemple, ou pour d'autres maladies.

Ce sont des produits pharmaceutiques avancés de traitement, qui comprennent les traitements cellulaires, dans lesquels notres tombe, et des thérapies géniques, dans lesquelles plusieurs de ces autres approches tombent. Elles naturellement peuvent également être très provocantes pour porter au marché, et ainsi de suite.

Ainsi nous devons mettre à jour cette chambre pour l'innovation, et j'ai une préoccupation au sujet de certains des produits qui sont développés avec les signes multiples qui ont des ventes au-dessus de milliard d'Euros. Je pense qu'ils prennent beaucoup d'argent hors du système et étirent peut-être même la signification de la législation originelle de pourquoi elle a été mise en place.

Je pense qu'une autre chose que nous allons avoir besoin dans le marché est des systèmes de santé plus intenses dans les différents pays, soit eux publics ou privés. C'est une reconnaissance que vous ne pouvez pas s'appliquer des analyses économiques de santé normale à ces derniers tri des produits, et nous tous devons travailler ensemble pour penser comment nous expliquons la valeur de tels produits chers pour ce que sont généralement de telles petites populations individuellement mais lesquelles, général, peut être très significatif.

De nouveau, elle a estimé que jusqu'à 8 pour cent de la population d'UE souffrent d'une maladie rare. Comme j'ai dit avant, il y a de 5.000 à de 7.000 d'entre eux, tellement individuellement il est très peu mais vous commencez à réunir cela, il est beaucoup de gens.

Vous avez été récent nommé Président de TxCell. Que TxCell fonctionne-t-il actuel en circuit ?

L'élément principal que nous sommes orientés en circuit à l'heure actuelle prend notre produit de fil, Ovasave, qui est notre fil personnalisé, traitement de Treg d'antigène-détail (traitement à cellule T de réglementation) dans la phase IIB. C'est notre orientation.

Notre stratégie est de viser des signes d'orphelin et de créneau. Parfois vous ne pouvez pas les appeler orphelins. Il y a une différence, par exemple, de l'Européen et de la voie des USA de regarder des sous-populations dans une plus grande maladie, qui signifie quelques choses qui sont orphelines d'un côté ne sont pas de l'autre.

Il y a environ 160.000 patients réfractaires de maladie de Crohn qui échouent toutes les demandes de règlement par an seule l'Europe et aux USA. Il n'y a rien à les traiter à l'heure actuelle. C'est une maladie très débilitante, et nous pensons l'approche où nous prenons leur propre sang, séparons leurs propres cellules de T, et puis produisons des cellules de T qui sont spécifiques à un antigène qui est trouvé dans l'endroit où vous avez l'inflammation de Crohn pouvez nous laisser traiter cela très particulièrement d'une voie très visée.

Je pense que c'est une approche très passionnante, et nous mettons tout en place maintenant pour lancer un essai de la phase IIB au milieu de l'année prochaine.

Nous travaillons également sur d'autres signes parce que notre technologie a un certain nombre de différentes applications que nous pouvons regarder selon l'antigène que nous élevons ces cellules de T d'antigène-détail contre.

Nous regardons infiniment le début de l'année prochaine pour porter par un signe orphelin aussi bien, un deuxième signe, qui va très probablement être la demande de règlement de l'uvéite auto-immune, une maladie oculaire.

Nous travaillons très dur sur notre processus de fabrication tout le temps. C'est très une part importante dans ces thérapies cellulaires. Ainsi elles sont les activités principales que nous avons actuel à l'heure actuelle pour la compagnie.

Que vous a incité à déménager à TxCell ?

Je pense que ce qui m'a amené ici à TxCell est vraiment beaucoup le mariage d'une certaine science tranchante grande avec un modèle économique viable. Le Président sortant, qui est allé bien à notre Président exécutif (Francois Meyer), avec l'équipe d'administration de TxCell a travaillé sur une science grande qui est maintenant transformée aussi bien en quelque chose qui peut réellement développer des produits.

En même temps, il est visé à cause de cet aspect personnalisé et à cause des signes médicaux d'orphelin et de créneau du besoin, où je pense je peux également porter beaucoup de mon expérience à là. Je pense qui est un mélange grand.

Que pensez-vous les futures prises pour aborder les maladies orphelines ?

Je pense que nous verrons la maturité de ces produits médicinaux de cellules de traitement anticipé, y compris nos propres moyens naturellement. Ainsi la thérapie cellulaire, thérapie génique, a réellement personnalisé et a visé des approches à traiter ces maladies.

Je pense ce que nous devons également voir, et je pense que nous verrons, sommes une orientation très intense sur le diagnostic et les biomarqueurs pour activer le traitement précoce et pour suivre la réponse au traitement pour ces maladies.

Il y a beaucoup d'espoirs. Il va y avoir des reculs. Très récent, et très tristement pour chacun impliqué, était l'exemple de l'approche de saut d'exon à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Tout le monde a eu d'énormes espoirs pour cette demande de règlement, mais malheureusement dans un essai qui a sorti récent il n'a pas semblé n'avoir aucun effet.

Ainsi nous allons avoir de grands espoirs et nous sentir comme nous avons de grands objectifs. Parfois nous obtiendrons des reculs mais parfois nous allons obtenir des découvertes grandes aussi bien.

Je pense de plus de côté de santé de lui, je pense que nous allons commencer à voir des pressions des prix et l'accès restreint pour certains de ces produits si nous ne prenons pas soin et si nous ne nous assurons pas réellement que nous pouvons expliquer la valeur pour eux et que l'industrie est vue fonctionner réellement pour le bien de tout le monde et pour réaliser pas simplement le bénéfice hors de ceci.

Quels sont les régimes de TxCell à l'avenir ?

Nous voulons avancer évidemment avec, comme j'ai dit, à ce que nous travaillons actuel. Nous voulons prouver réellement la valeur de notre plate-forme, de sorte que nous puissions réellement porter cette immunothérapie cellulaire personnalisée à l'aide des patients présentant les besoins médicaux réellement énormes.

En faisant ce nous voulons produire la valeur et ouvrir les options pour le contrat à terme de la compagnie elle-même, qui peut être multiple, et cela est comment je l'aime toujours pour être.

Où peuvent les lecteurs trouver plus d'informations ?

Au sujet de Damian Marron

Damian-marron-grand-imageDamian Marron est Président de TxCell, la société de biotechnologie développant des immunothérapies cellulaires novatrices et personnalisées utilisant les lymphocytes T de réglementation spécifiques d'antigène (AG-Tregs) pour l'orphelin et place inflammatoire continuel et des maladies auto-immune.

Damian est un exécutif hautement capable avec 26 ans d'expérience de spécialiste du marché orphelin de la maladie. Dans le marché orphelin, il a l'expérience dans les maladies rares, y compris SCID-ADA, cystinose, Porphyria aigu, troubles de cycle d'urée, sclérose latérale amyotrophique (ALS), amyotrophie spinale (SMA) et Leukoencephalopathy multifocal graduel (PML), et besoins médicaux négligé et de mal desservi, tels que la sclérose en plaques (MS) et les blessures cardiaques d'ischémie-ré-perfusion (IRI).

Précédemment, il était Président de Cytheris SA, une société de biotechnologie de stade clinique concentrée sur l'immunologie par le développement de la thérapeutique basée par IL-7 pour des signes comprenant PML.

Avant Cytheris, Damian était Président de Trophos SA à partir de 2008 à 2012. Sous sa tenure, Trophos a mené un groupe de consortiums financés par UE importants d'aboutir les experts globaux et les spécialistes travaillant sur une gamme des maladies orphelines comprenant des ALS, SMA, milliseconde et IRI. Il a poussé par un essai de la phase III pour des ALS et a joué un rôle critique en attirant l'EUR 34 millions dans le financement. Damian était également instrumental en déterminant et l'accomplissement sur une stratégie pour Trophos qui a compris une convention d'acquisition exclusive novatrice d'option avec Actelion, en valeur première EUR-10 million et sujet aux étapes en valeur jusqu'à l'EUR 195 millions.

Damian a également été développement d'entreprise de vice président exécutif à NicOx SA. Au cours de cette période, il était responsable de l'établissement des collaborations importantes avec Merck et Co. Inc. et Pfizer Inc. qu'il a également participé aux ronds de financement pour NicOx, soulevant au-dessus de l'EUR 175 millions des investisseurs de marché boursier.

Précédemment, il a retenu le développement commercial varié et les rôles de fonctionnement chez les pharmaceutiques de 3M, l'Europe orpheline, le Rhône-Poulenc-Rorer et le Glaxo.

April Cashin-Garbutt

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April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

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