Affrontare le malattie orfane: un'intervista con Damian Marron, CEO, TxCell

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Come le malattie orfane sono definite?

La definizione esatta varia secondo dove siete nel mondo. Nell'UE ha definito come prevalenza di meno di 1 in 2.000, che uguaglia a circa 250.000 pazienti attraverso l'UE.

Negli Stati Uniti ha definito come essendo di meno di 200.000 pazienti e nel Giappone è una prevalenza di 1 in 2.500 in modo da è molto vicino alla definizione europea.

C'è egualmente una categoria ulteriore di malattie orfane, che la gente tende ad omettere perché c'è molto un fuoco sull'elemento raro di malattia, ma ci sono malattie anche trascurate. Questi possono essere molto più prevalenti e molto spesso sono nei paesi in via di sviluppo. Nel passato le malattie trascurate anche sono state cose come la tubercolosi, per esempio. oggi comprende tali malattie come la febbre rompiossa e la lebbra tra l'altro.

Che cosa in primo luogo vi ha ispirato lavorare alle droghe per le malattie orfane?

Sarò perfettamente onesto, quando la I in primo luogo ha cominciato lavorare alle droghe per le malattie che orfane nemmeno ho conosciuto che cosa una malattia orfana realmente era. Era abbastanza semplicemente nel mid-90s, io ha avuta un'opportunità di fare parte di azienda privata molto piccola chiamata Orphan Europa.

Era un'impresa molto piccola a quel tempo. Ero il quinto o sesto impiegato, se richiamo. Erano uno degli esploratori reali nel mondo dei medicinali orfani. Proveniva dall'aggiunta loro e dal vedere con i miei propri occhi che cosa questo ha compreso. Lo ho trovato abbastanza stupefacente.

Europa orfana stava trattando alcune malattie orfane genetiche molto rare. Contrariamente al mondo di grande pharma, avete ottenuto molto vicino a tutti i medici ed ai pazienti stessi. Ho ottenuto di presenziare alle riunioni dei gruppi pazienti ed ho veduto le lotte dei pazienti per ottenere il trattamento che può salvare le loro vite o trasformare drammaticamente le loro vite.

Lavorando alle droghe per le malattie orfane incredibilmente sta ispirando. Certamente vi incita ad uscire del letto di mattina!

State lavorando nel mercato orfano di malattia per 26 anni. Come il servizio ha passato questo periodo?

Immenso. Una delle cose che iniziali abbiamo fatto all'orfano Europa era di lavorare con l'UE sulla legislazione del medicinale orfano che poi è venuto avanti e definito che cosa è un medicinale orfano in Europa ed il che struttura legislativa la circonda. Ciò ha compreso i vantaggi regolatori ecc,

Ho veduto la primissima struttura mettere sul posto in Europa per incoraggiare lo sviluppo delle droghe per queste malattie per cui lo sviluppo non sarebbe stato normalmente economico. In modo che in sé sia un grande immediato cambi.

I primi prodotti poi sono venuto da parte a parte; il più notevole nella fase iniziale era il prodotto di Genzyme per la malattia di Pompe. Poi avete cominciato vedere più largamente la partecipazione e l'accumulazione dei gruppi pazienti dalla malattia e poi delle reti dei gruppi pazienti. Ora avete organizzazioni quali EURORDIS e Orphanet, che forniscono un gran quantità di informazioni fuori alla gente che ha una malattia rara, che non era appena disponibile allora.

L'altro grande cambiamento è stato che mentre il mercato è stato veduto per diventare economicamente possibile, là è stato entrare dentro di grande pharma nell'area, che ha il più definitivamente i più e meno nel mio punto di vista.

Che sfide ancora rimangono e come pensate il mercato orfano di malattia potete essere migliorati?

Le sfide che rimangono sono enormi. Secondo il sito Web di Orphanet ci sono corrente circa 70 droghe approvate in Europa con una designazione orfana e circa gli altri 80 circa che non hanno una designazione orfana ma tratti che cosa sarebbe nell'ambito di una malattia orfana. Così là avete circa 150 prodotti approvati.

La vasta maggioranza di questi prodotti è per i tipi di cancri. Quando considerate che ci siano 5.000 - 7.000 malattie rare, vi penso, in primo luogo, posso vedere immediatamente che ci sia una sfida enorme ancora da incontrare.

Ma in termini di come può il mercato essere migliorato, ritengo molto forte che dobbiamo mantenere la stanza nel sistema sanitario per innovazione per il trattamento delle queste malattie rare. Queste droghe sono inevitabilmente molto costose, poichè sono sviluppate per le piccole popolazioni.

Molte di queste terapie compiono la designazione europea per il prodotto medicinale di terapia avanzata, compreso il nostro proprio approccio--il nostro Treg autologo personale tipo-È per il nostro primo morbo di Crohn di indicazione, per esempio, o per altre malattie.

Queste sono prodotti medicinali avanzati di terapia, che comprendono le terapie cellulari, in cui nostri cadono e terapie geniche, in cui molti di questi altri approcci cadono. Naturalmente anche possono essere molto provocatorie portare al servizio, ecc.

Così dobbiamo mantenere quella stanza per innovazione ed ho una preoccupazione circa alcuni dei prodotti che sono sviluppati con le indicazioni multiple che hanno vendite al di sopra di miliardo euro. Penso che stiano catturando molta moneta dal sistema e forse anche stiano allungando il significato della legislazione originale di perché è stata stabilita.

Penso che una cosa ulteriore stiamo andando avere bisogno di nel mercato sia più forti sistemi sanitari nei paesi differenti, sia essi pubblici o privati. È un riconoscimento che che non potete applicare le valutazioni economiche di salubrità standard a questi ordinamento dei prodotti e tutti dobbiamo lavorare insieme per pensare come dimostriamo il valore di tali prodotti costosi per cui sono generalmente determinato tali piccole popolazioni ma cui, globale, può essere molto significativo.

Di nuovo, ha stimato che fino a 8 per cento della popolazione di UE soffrissero da una malattia rara. Ho detto prima, ci sono 5.000 - 7.000 di loro, così determinato sono molto pochi ma cominciate riunire quello, siete molta gente.

Recentemente vi siete nominato CEO di TxCell. Che cosa TxCell corrente sta funzionando sopra?

L'elemento principale che siamo messi a fuoco sopra al momento sta catturando il nostro prodotto del cavo, Ovasave, che è il nostro cavo personale, terapia antigene-specifica di Treg (terapia a cellula T regolatrice) nella fase IIB. Quello è il nostro fuoco.

La nostra strategia è di mirare alle indicazioni del posto adatto e dell'orfano. A volte non potete chiamarli orfane. C'è una differenza, per esempio, nell'europeo e nel modo degli Stati Uniti di esame delle sottopopolazioni all'interno di più grande malattia, che significa alcune cose che sono orfane da un lato non sono d'altro canto.

Ci sono circa 160.000 pazienti refrattari del morbo di Crohn che vengono a mancare tutti trattamenti all'anno Europa e negli Stati Uniti da solo. C'è niente trattarli al momento. È una malattia molto debilitante e pensiamo l'approccio dove catturiamo il loro proprio sangue, separiamo le loro proprie celle di T e poi generiamo le celle di T che sono specifiche ad un antigene che è trovato nell'area dove avete infiammazione di Crohn potete lasciarci trattare quello molto specificamente in un modo molto mirato a.

Penso che sia un approccio molto emozionante ed ora stiamo stabilendo tutto per lanciare una prova di fase IIB in mezzo all'anno prossimo.

Egualmente stiamo lavorando ad ulteriori indicazioni perché la nostra tecnologia ha una serie di applicazioni differenti che possiamo esaminare secondo l'antigene che solleviamo queste celle di T antigene-specifiche contro.

Stiamo guardando molto all'inizio dell'anno prossimo per portare con un'indicazione orfana pure, una seconda indicazione, che molto probabilmente sta andando essere il trattamento di uveite autoimmune, una malattia dell'occhio.

Lavoriamo molto la persona dura il nostro processo di fabbricazione continuamente. È molto una parte importante in queste terapie cellulari. Così sono le attività chiave che abbiamo in corso al momento per la società.

Che cosa vi ha incitato a muoversi verso TxCell?

Penso che che cosa mi ha portato qui a TxCell è molto il matrimonio di una certa grande scienza di avanguardia con un modello aziendale possibile. Il CEO uscente, che è diventato il nostro presidente esecutivo (Francois Meyer), con il management team di TxCell ha lavorato ad una grande scienza che ora sta trasformandosi in pure qualcosa che potesse realmente sviluppare i prodotti.

Allo stesso tempo, sta mirando a a causa di questo aspetto personale ed a causa delle indicazioni mediche dell'orfano e del posto adatto di bisogno, dove penso posso anche portare molta mia esperienza a là. Penso che è una grande miscela.

Che cosa pensate le tenute future per affrontare le malattie orfane?

Penso che vediamo la scadenza di questi prodotti medicinali delle cellule di terapia di avanzamento, compreso il nostri propri naturalmente. Così la terapia cellulare, terapia genica, realmente ha personalizzato e mirato agli approcci a trattare queste malattie.

Penso che cosa egualmente dobbiamo vedere e penso che vediamo, siamo un fuoco molto forte sulla diagnosi e sui biomarcatori per permettere al trattamento iniziale e per seguire la risposta del trattamento per queste malattie.

Ci sono molte speranze. Sta andando essere battute d'arresto. Molto recentemente e molto tristemente per ognuno in questione, era l'esempio dell'approccio di salto dell'esone alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Tutti hanno avuti speranze enormi per questo trattamento, ma purtroppo in una prova che è uscito recentemente non è sembrato avere alcun effetto.

Così stiamo andando avere grandi speranze e ritenere come abbiamo i grandi obiettivi. A volte otterremo le battute d'arresto ma a volte stiamo andando ottenere le grandi innovazioni pure.

Penso dal più lato di sanità di, penso che stiamo andando cominciare vedere le pressioni dei prezzi e l'accesso limitato per alcuni di questi prodotti se non stiamo attenti e se realmente non ci assicuriamo che possiamo dimostrare il valore per loro e che l'industria sia veduta realmente lavorare per il bene di tutti e per realizzare non appena il profitto da questo.

Che cosa sono le pianificazioni di TxCell per il futuro?

Vogliamo muoverci ovviamente in avanti con, ho detto, a cui noi corrente stiamo lavorando. Vogliamo realmente provare il valore della nostra piattaforma, di modo che possiamo realmente portare questa immunoterapia cellulare personale all'aiuto dei pazienti con i bisogni medici realmente enormi.

Facendo quel vogliamo creare il valore ed aprire le opzioni per il futuro della società stessa, che può essere multipla e quella è come lo gradisco sempre per essere.

Dove possono i lettori trovare più informazioni?

Circa Damian Marron

Damian-marron-gran-immagineDamian Marron è CEO di TxCell, la società di biotecnologia che sviluppa alle le immunoterapie basate a cella innovarici e personali facendo uso delle cellule T regolarici specifiche dell'antigene (AG-Tregs) per l'orfano e sistema le malattie infiammatorie ed autoimmuni croniche.

Damian è un dirigente altamente capace con 26 anni di esperienza dello specialista di mercato orfano di malattia. All'interno del mercato orfano, ha esperienza nelle malattie rare, compreso SCID-ADA, Cystinosis, porfiria acuti, disordini del ciclo dell'urea, sclerosi laterale amiotrofica (ALS), atrofia muscolare spinale (SMA) e Leukoencephalopathy multifocale progressivo (PML) e bisogni medici trascurati ed underserved, quali la sclerosi a placche (MS) e la lesione cardiaca di ischemia-reperfusion (IRI).

Precedentemente, era CEO Cytheris il SA, una società di biotecnologia clinica della fase messa a fuoco sull'immunologia con lo sviluppo di terapeutica basata IL-7 per le indicazioni compreso PML.

Prima di Cytheris, Damian era CEO Trophos SA dal 2008 al 2012. Nell'ambito del suo possesso, Trophos condutto un gruppo di UE principale ha costituito un fondo per i consorzi di piombo gli esperti globali e degli specialisti che lavorano ad un intervallo delle malattie orfane compreso ALS, SMA, il ms e IRI. Ha spinto con una prova di fase III per ALS ed ha fatto una parte critica nell'attrazione dell'EUR 34 milioni in finanziamento. Damian era egualmente strumentale nell'instaurazione e nell'esecuzione su una strategia per Trophos che ha compreso un accordo di acquisizione esclusivo innovatore di opzione con Actelion, degno EUR-10 iniziale milione e conforme alle pietre miliari degno fino all'EUR 195 milioni.

Damian egualmente è stato lo sviluppo corporativo di vice presidente esecutivo NicOx SA. Durante quel periodo, era responsabile dell'istituzione delle collaborazioni importanti con Merck e Co. Inc. e Pfizer Inc. Egualmente ha partecipato ai giri di finanziamento per NicOx, sollevanti al di sopra dell'EUR 175 milioni dagli investitori della borsa valori.

Precedentemente, ha tenuto il vario sviluppo di affari ed i ruoli operativi ai prodotti farmaceutici di 3M, ad Europa orfana, a Rhone-Poulenc-Rore'e a Glaxo.

April Cashin-Garbutt

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April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

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