Abordando doenças órfãos: uma entrevista com Damian Marron, CEO, TxCell

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Como as doenças órfãos são definidas?

A definição exacta varia segundo onde você está no mundo. Na UE definiu como uma predominância de menos de 1 em 2.000, que iguala a aproximadamente 250.000 pacientes através da UE.

Nos E.U. definiu como sendo menos de 200.000 pacientes, e em Japão é uma predominância de 1 em 2.500 assim que é muito próximo à definição européia.

Há igualmente uma categoria mais adicional de doenças órfãos, que os povos tendem a deixar para fora porque há muito um foco no elemento raro da doença, mas há umas doenças igualmente negligenciadas. Estes podem ser muito mais predominantes e estão muito frequentemente no mundo em desenvolvimento. No passado as doenças negligenciadas foram mesmo coisas como a tuberculose, por exemplo. hoje inclui doenças como a dengue e a lepra entre outros.

Que o inspirou primeiramente trabalhar em drogas para doenças órfãos?

Eu serei perfeitamente honesto, quando I começou primeiramente trabalhar em drogas para doenças que órfãos eu conheci nem sequer o que uma doença órfão era realmente. Estava bastante simplesmente no mid-90s, mim teve uma oportunidade de juntar-se a uma empresa privada muito pequena chamada Órfão Europa.

Era muito uma pequena empresa naquele tempo. Eu era o quinto ou sexto empregado, se eu recordo. Eram um dos aviões de reconhecimento reais no mundo de drogas órfãos. Era de juntar-se os e de ver com meus próprios olhos o que este envolveu. Eu encontrei-o bastante surpreendente.

Europa órfão tratava algumas doenças órfãos genéticas muito raras. Em contraste com o mundo do pharma grande, você obteve muito próximo a todos os médicos e a pacientes eles mesmos. Eu consegui assistir às reuniões de grupo pacientes, e vi os esforços dos pacientes para obter o tratamento que pode salvar suas vidas ou dramàtica transformar suas vidas.

Trabalhar em drogas para doenças órfãos é incredibly inspirador. Fá-lo certamente sair da base na manhã!

Você tem trabalhado no mercado órfão da doença por 26 anos. Como o mercado mudou durante este período?

Imensa. Uma das coisas que adiantadas nós fizemos no órfão Europa era trabalhar com a UE na legislação órfão da droga que veio então avante e definido o que são uma droga órfão em Europa e o que estrutura legislativa a cerca. Isto incluiu os benefícios reguladores e assim por diante,

Eu vi muito a primeira estrutura pôr no lugar em Europa para incentivar a revelação das drogas para estas doenças para que a revelação não seria normalmente econômica. De modo que seja em si mesmo um grande imediato mude.

Os primeiros produtos vieram então completamente; o mais notável cedo em era o produto de Genzyme para a doença de Pompe. Você começou então ver mais amplamente a participação e o acúmulo de grupos pacientes pela doença e então de redes de grupos pacientes. Você tem agora organizações tais como EURORDIS e Orphanet, que fornecem uma enorme quantidade da informação para fora aos povos que têm uma doença rara, que apenas não esteja disponível então.

A outra mudança grande foi que como o mercado foi considerado para se tornar economicamente viável, lá foi se mover dentro do pharma grande na área, que tem o mais definida sinais de adição e menos em minha opinião.

Que desafios ainda permanecem e como você pensa o mercado órfão da doença pode ser melhorado?

Os desafios que permanecem são enormes. De acordo com o Web site de Orphanet há actualmente aproximadamente 70 drogas aprovadas em Europa com uma designação órfão e sobre uns outros 80 ou assim que não têm uma designação órfão mas tratam o que estaria sob uma doença órfão. Tão lá o you've obteve aproximadamente 150 produtos aprovados.

A grande maioria destes produtos é para tipos de cancro. Quando você considera que há 5.000 a 7.000 doenças raras, eu penso-o, antes de mais nada, posso ver directamente que há um desafio enorme a ser encontrado ainda.

Mas em termos de como pode o mercado ser melhorado, eu sinto muito fortemente que nós devemos manter a sala no sistema de saúde para a inovação para tratar estas doenças raras. Estas drogas são inevitàvel muito caras, porque são desenvolvidas para populações pequenas.

Muitas destas terapias cumprem a designação européia para o produto medicinal da terapia avançada, incluindo nossa própria aproximação--nosso Treg autólogo personalizado tipo-Está para nossa primeira doença de Crohn da indicação, por exemplo, ou para outras doenças.

Estas são os produtos medicinais avançados da terapia, que incluem as terapias celulares, em que nossos caem, e as terapias genéticas, em que muitas destas outras aproximações caem. Naturalmente igualmente podem ser muito desafiantes trazer ao mercado, e assim por diante.

Assim nós devemos manter essa sala para a inovação, e eu tenho um interesse sobre alguns dos produtos que são desenvolvidos com indicações múltiplas que têm vendas além de bilhão Euros. Eu penso que estão tomando muito dinheiro fora do sistema e talvez estão esticando mesmo o significado da legislação original de porque foi posta no lugar.

Eu penso que uma coisa que mais adicional nós estamos indo precisar no mercado é uns sistemas de saúde mais fortes nos países diferentes, seja eles públicos ou privados. É um reconhecimento que você não pode aplicar avaliações econômicas da saúde padrão a estes meio produtos, e nós todos precisamos de trabalhar junto para pensar como nós demonstramos o valor de tais produtos caros para o que são geralmente tais populações pequenas individualmente mas que, total, pode ser muito significativo.

Além disso, calculou que até 8 por cento da população da UE sofrem de uma doença rara. Como eu disse antes, há 5.000 a 7.000 deles, tão individualmente ele está muito poucos mas você começa trazer junto aquele, ele é muito pessoa.

Você tem sido apontado recentemente CEO de TxCell. Que TxCell está trabalhando actualmente sobre?

O elemento principal que nós estamos focalizados sobre neste momento está tomando nosso produto do chumbo, Ovasave, que é nosso chumbo personalizado, terapia antígeno-específica de Treg (terapia de célula T reguladora) na fase IIB. Aquele é nosso foco.

Nossa estratégia é visar indicações do órfão e da ameia. Às vezes você não pode chamá-los órfãos. Há uma diferença, por exemplo, no europeu e na maneira dos E.U. de olhar subpopulações dentro de uma doença maior, que signifique algumas coisas que são órfãos em um lado não estão no outro.

Há aproximadamente 160.000 pacientes refractários da doença de Crohn que falham todos os tratamentos pelo ano em Europa e nos E.U. apenas. Não há nada tratá-los neste momento. É uma doença muito debilitante, e nós pensamos a aproximação onde nós tomamos seu próprio sangue, separamos suas próprias pilhas de T, e geramos então as pilhas de T que são específicas a um antígeno que seja encontrado na área onde você tem a inflamação de Crohn pode nos deixar tratar muito especificamente aquele em uma maneira muito visada.

Eu penso que é uma aproximação muito emocionante, e nós estamos pondo tudo no lugar agora para lançar uma experimentação da fase IIB no meio de no próximo ano.

Nós igualmente estamos trabalhando em umas indicações mais adicionais porque nossa tecnologia tem um número de aplicações diferentes que nós podemos olhar segundo o antígeno que nós levantamos estas pilhas de T antígeno-específicas contra.

Nós estamos olhando muito no início do próximo ano para trazer também com uma indicação órfão, uma segunda indicação, que esteja indo muito provavelmente ser o tratamento do uveitis auto-imune, uma doença de olho.

Nós trabalhamos muito duramente em nosso processo de manufactura todo o tempo. É muito uma parte importante nestas terapias de pilha. Assim são as actividades chaves que nós temos em curso neste momento para a empresa.

Que o fez se mover para TxCell?

Eu penso que o que me trouxe aqui a TxCell é muita a união de alguma grande ciência pioneiro com um modelo comercial viável. O CEO que parte, que é transformado nosso presidente executivo (Francois Meyer), com a equipa directiva de TxCell trabalhou em uma grande ciência que fosse transformada agora também em algo que pode realmente desenvolver produtos.

Ao mesmo tempo, está sendo visado devido a este aspecto personalizado e devido às indicações médicas do órfão e da ameia da necessidade, onde eu penso eu posso igualmente trazer muita minha experiência a lá. Eu penso que é uma grande mistura.

Que você pensa as posses futuras para abordar doenças órfãos?

Eu penso que nós veremos a maturidade destes produtos medicinais da pilha da terapia avançada, incluindo nossos próprios naturalmente. Assim a terapia de pilha, terapia genética, realmente personalizou e visou aproximações a tratar estas doenças.

Eu penso o que nós igualmente precisamos de ver, e eu penso que nós veremos, somos um foco muito forte no diagnóstico e nos biomarkers para permitir o tratamento adiantado e para seguir a resposta do tratamento para estas doenças.

Há muitas esperanças. Está indo estar uns recuos. Muito recentemente, e muito triste para todos envolvido, era o exemplo da aproximação de salto do exon à distrofia muscular de Duchenne (DMD). Todos teve esperanças enormes para este tratamento, mas infelizmente em uma experimentação que saísse recentemente não pareceu ter nenhum efeito.

Assim nós estamos indo ter esperanças grandes e senti-las como alvos grandes obtidos we've. Às vezes nós obteremos recuos mas às vezes nós estamos indo obter também grandes descobertas.

Eu penso em mais lado dos cuidados médicos dele, eu penso que nós estamos indo começar ver pressões do preço e acesso restrito para alguns destes produtos se nós não somos cuidadosos e se nós não nos certificamos realmente de que nós podemos demonstrar o valor para eles e de que a indústria está considerada trabalhar realmente para o bem de todos e para fazer não apenas o lucro fora deste.

Que são os planos de TxCell para o futuro?

Nós queremos mover-se obviamente para a frente com, como eu disse, o que nós estamos trabalhando actualmente. Nós queremos provar realmente o valor de nossa plataforma, de modo que nós possamos realmente trazer esta imunoterapia celular personalizada ao auxílio dos pacientes com necessidades médicas realmente enormes.

Fazendo esse nós queremos criar o valor e abrir as opções para o futuro da empresa próprias, que pode ser múltipla, e a aquela é como eu gosto sempre d de ser.

Onde podem os leitores encontrar mais informação?

Sobre Damian Marron

Damian-marron-grande-imagemDamian Marron é CEO de TxCell, empresa de biotecnologia que desenvolve imunoterapias baseados em celulas inovativas, personalizadas usando as T-pilhas reguladoras específicas do antígeno (AG-Tregs) para o órfão e coloca doenças inflamatórios e auto-imunes crônicas.

Damian é um executivo altamente capaz com 26 anos de experiência do especialista no mercado órfão da doença. Dentro do mercado órfão, tem a experiência nas doenças raras, incluindo SCID-ADA, Cystinosis, Porphyria agudo, desordens do ciclo da uréia, esclerose de lateral Amyotrophic (ALS), atrofia muscular espinal (SMA) e Leukoencephalopathy Multifocal progressivo (PML), e necessidades médicas negligenciadas e underserved, tais como a esclerose múltipla (MS) e ferimento cardíaco do isquemia-reperfusion (IRI).

Previamente, era CEO Cytheris SA, uma empresa de biotecnologia clínica da fase centrada sobre a imunologia com a revelação da terapêutica baseada IL-7 para as indicações que incluem PML.

Antes de Cytheris, Damian era CEO Trophos SA desde 2008 até 2012. Sob sua posse, Trophos encabeçou um grupo de consórcios financiados UE principais de conduzir peritos globais e os especialistas que trabalham em uma escala das doenças órfãos que incluem o ALS, o SMA, o MS e o IRI. Empurrou com uma experimentação da fase III para o ALS e fez uma parte crítica em atrair o EUR 34 milhões no financiamento. Damian era igualmente instrumental no estabelecimento e na execução em uma estratégia para Trophos que incluiu um acordo de aquisição exclusivo inovativo da opção com Actelion, valor uma EURO-10 inicial milhão e assunto ao valor dos marcos miliários até o EUR 195 milhões.

Damian igualmente foi vice-presidente executivo revelação corporativa NicOx SA. Durante esse período, era responsável para o estabelecimento de colaborações principais com Merck e Co. Inc. e Pfizer Inc. Igualmente participou nos círculos do financiamento para NicOx, aumentando além do EUR 175 milhões dos accionistas do mercado de valores de acção.

Previamente, guardarou o vário desenvolvimento de negócios e papéis operacionais em fármacos de 3M, em Europa órfão, em Rhone-Poulenc-Rorer e em Glaxo.

April Cashin-Garbutt

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April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

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