Abordar enfermedades huérfanas: una entrevista con Damián Marron, CEO, TxCell

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¿Cómo se definen las enfermedades huérfanas?

La definición exacta varía dependiendo de donde usted está en el mundo. En la UE ha definido como incidencia de menos de 1 en 2.000, que compara a cerca de 250.000 pacientes a través de la UE.

En los E.E.U.U. ha definido como siendo menos de 200.000 pacientes, y en Japón es una incidencia de 1 en 2.500 así que está muy cercano a la definición europea.

Hay también otra categoría de las enfermedades huérfanas, que la gente tiende a dejar fuera porque hay mucho un foco en el elemento raro de la enfermedad, pero hay enfermedades también descuidadas. Éstos pueden ser mucho más frecuentes y están muy a menudo en el mundo en vías de desarrollo. En el pasado las enfermedades descuidadas incluso han sido cosas como tuberculosis, por ejemplo. incluye hoy las enfermedades tales como dengue y la lepra entre otros.

¿Qué primero le inspiró a que trabajara en las drogas para las enfermedades huérfanas?

Seré perfectamente honesto, cuando I primero comenzó a trabajar en las drogas para las enfermedades huérfanas que ni siquiera conocía cuáles era una enfermedad huérfana realmente. Estaba muy simple en el mid-90s, yo tenía una oportunidad de ensamblar una empresa privada muy pequeña llamada Orphan Europa.

Era mismo una empresa pequeña en aquel momento. Era el quinto o sexto empleado, si revoco. Eran uno de los localizadores de trayectoria reales en el mundo de drogas huérfanas. Era de ensamblarlos y de ver con mis propios aros lo que implicó éste. Lo encontré muy asombroso.

Europa huérfana trataba algunas enfermedades huérfanas genéticas muy raras. En contraste con el mundo del pharma grande, usted consiguió muy cercano a todos los médicos y a los pacientes ellos mismos. Conseguí assistir a las reuniones de grupo paciente, y vi las luchas de pacientes para conseguir el tratamiento que puede salvar sus vidas o transformar dramáticamente sus vidas.

El trabajo en las drogas para las enfermedades huérfanas está inspirando increíblemente. ¡Hace ciertamente que usted sale de base por la mañana!

Usted ha estado trabajando en el mercado huérfano de la enfermedad por 26 años. ¿Cómo el mercado ha cambiado durante este período?

Inmenso. Una de las cosas tempranas que hicimos en el huérfano Europa era trabajar con la UE en la legislación huérfana de la droga que entonces vino adelante y definido cuál es una droga huérfana en Europa y qué marco legislativo la rodea. Esto incluyó las ventajas reguladoras y así sucesivamente,

Vi el primer marco poner en el lugar en Europa para animar el revelado de las drogas para estas enfermedades para las cuales el revelado no sería normalmente económico. De modo que en sí mismo estuviera un grande inmediato cambie.

Los primeros productos entonces llegaron; el más notable a principios de era el producto de Genzyme para la enfermedad de Pompe. Usted entonces comenzó a ver la implicación y la acumulación de grupos pacientes por enfermedad y entonces más ampliamente de redes de grupos pacientes. Usted ahora tiene organizaciones tales como EURORDIS y Orphanet, que ofrecen una enorme cantidad de información fuera a la gente que tiene una enfermedad rara, que apenas no estaba disponible en aquel entonces.

El otro cambio grande ha sido que como el mercado se ha considerado para llegar a ser económicamente viable, allí ha sido el trasladarse hacia adentro del pharma grande al área, que tiene lo más definitivamente posible más y menos en mi opinión.

¿Todavía sigue habiendo qué retos y cómo usted piensa el mercado huérfano de la enfermedad puede ser perfeccionado?

Los retos que sigue habiendo son enormes. Según el Web site de Orphanet hay actualmente cerca de 70 drogas aprobadas en Europa con una designación huérfana y sobre otros 80 o que no tienen una designación huérfana sino trate tan cuál estaría bajo enfermedad huérfana. Tan allí usted tiene cerca de 150 productos aprobados.

La gran mayoría de estos productos está para los tipos de cáncer. Cuando usted considera que hay 5.000 a 7.000 enfermedades raras, le pienso, en primer lugar, puedo ver inmediatamente que hay un reto enorme todavía que se encontrará.

Pero en términos de cómo puede el mercado ser perfeccionado, asierro al hilo muy fuertemente que debemos mantener el cuarto en el sistema sanitario para la innovación para tratar estas enfermedades raras. Estas drogas son inevitable muy costosas, pues se desarrollan para las pequeñas poblaciones.

Muchas de estas terapias satisfacen la designación europea para el producto medicinal de la terapia avanzada, incluyendo nuestra propia aproximación--nuestro Treg autólogo personalizado tipo-Es para la nuestra primera enfermedad de Crohn de la indicación, por ejemplo, o para otras enfermedades.

Éstas son los productos medicinales avance de la terapia, que incluyen las terapias celulares, en las cuales los nuestros bajan, y las terapias génicas, en las cuales muchas de estas otras aproximaciones bajan. Por supuesto también pueden ser muy desafiadoras traer al mercado, y así sucesivamente.

Debemos mantener tan ese sitio para la innovación, y tengo una preocupación por algunos de los productos que se desarrollan con las indicaciones múltiples que tienen ventas superior a mil millones euros. Pienso que están sacando mucho dinero del sistema e incluso que están estirando quizá el significado de la legislación original de porqué fue establecida.

Pienso que otra cosa que vamos a necesitar en el mercado es sistemas sanitarios más fuertes en los países diferentes, que sea ellos público o soldado. Es un reconocimiento que usted no puede aplicar evaluaciones económicas de la salud estándar a éstos clase de productos, y todos necesitamos trabajar juntos para pensar cómo demostramos el valor de tales productos costosos para cuál están generalmente tales pequeñas poblaciones individualmente pero quienes, total, puede ser muy importante.

Una vez más ha estimado que el hasta 8 por ciento de la población de la UE sufre de una enfermedad rara. Como dije antes, hay 5.000 a 7.000 de él, él es tan individualmente muy pocos pero usted comienza a traer eso junto, él es mucha gente.

Recientemente le han designado CEO de TxCell. ¿Qué TxCell está trabajando actualmente conectado?

El elemento principal que en el momento conectado nos enfocan está tomando nuestro producto del guía, Ovasave, que es nuestro guía personalizado, terapia antígeno-específica de Treg (terapia reguladora del linfocito T) en la fase IIB. Ése es nuestro foco.

Nuestra estrategia es apuntar indicaciones del huérfano y del lugar. A veces usted no puede llamarlas huérfanas. Hay una diferencia, por ejemplo, en el europeo y la manera de los E.E.U.U. de observar a subpoblaciones dentro de una enfermedad más grande, que significa algunas cosas que son huérfanas en un lado no están en el otro.

Hay cerca de 160.000 pacientes refractarios de la enfermedad de Crohn que fallan todos los tratamientos por año en Europa y los E.E.U.U. solamente. No hay nada tratarlos en el momento. Es una enfermedad muy debilitante, y pensamos la aproximación donde tomamos su propia sangre, separamos sus propias células de T, y después generamos las células de T que son específicas a un antígeno que se encuentre en el área donde usted tiene inflamación de Crohn puede permitirnos tratar eso muy específicamente de una manera muy apuntada.

Pienso que es una aproximación muy emocionante, y ahora estamos estableciendo todo para poner en marcha una juicio de la fase IIB en el medio del próximo año.

También estamos trabajando en otras indicaciones porque nuestra tecnología tiene varios diversos usos que poder observar dependiendo del antígeno que aumentamos estas células de T antígeno-específicas contra.

Estamos observando mucho al inicio de próximo año para traer con una indicación huérfana también, una segunda indicación, que va muy probablemente a ser el tratamiento del uveitis autoinmune, una enfermedad ocular.

Trabajamos muy difícilmente en nuestro proceso de fabricación todo el tiempo. Es mismo una parte importante en estas terapias celulares. Son tan las actividades dominantes que tenemos en curso en el momento para la compañía.

¿Qué hizo que usted se mueve a TxCell?

Pienso que qué me trajo aquí a TxCell es mucho el matrimonio de una cierta gran ciencia punta con un modelo comercial viable. El CEO saliente, se hace nuestro presidente que ejecutivo (Francois Meyer), con el equipo directivo de TxCell ha trabajado en una gran ciencia que ahora se está girando también en algo que puede desarrollar real productos.

Al mismo tiempo, se está apuntando debido a este aspecto personalizado y debido a las indicaciones médicas del huérfano y del lugar de la necesidad, donde pienso puedo también traer mucha mi experiencia a allí. Pienso que es una gran mezcla.

¿Qué usted piensa los asimientos futuros para abordar enfermedades huérfanas?

Pienso que veremos la madurez de estos productos medicinales de la célula de la terapia anticipada, incluyendo nuestros los propio por supuesto. Tan la terapia celular, terapia génica, personalizó y apuntó realmente aproximaciones a tratar estas enfermedades.

Pienso lo que también necesitamos ver, y pienso que veremos, que somos un foco muy fuerte en la diagnosis y los biomarkers para habilitar el tratamiento temprano y para seguir la reacción del tratamiento para estas enfermedades.

Hay muchas esperanzas. Va a ser reacciones de inercia. Muy recientemente, y muy tristemente para todo el mundo implicada, estaba el ejemplo de la aproximación que saltaba del exón a la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Todos tenía esperanzas enormes de este tratamiento, pero lamentablemente en una juicio que salió recientemente no parecía tener ningún efecto.

Vamos tan a tener esperanzas grandes y a aserrar al hilo como tenemos objetivos grandes. Conseguiremos a veces reacciones de inercia pero vamos a veces a conseguir grandes rupturas también.

Pienso en el más lado de la atención sanitaria de él, pienso que vamos a comenzar a ver presiones del precio y el acceso reservado para algunos de estos productos si no tenemos cuidados y si no nos aseguramos de realmente que poder demostrar el valor para ellos y que la industria está considerada para trabajar realmente por el bien todos y no apenas para lograr beneficio fuera de esto.

¿Cuáles son los planes de TxCell para el futuro?

Queremos movernos obviamente adelante con, como dije, en qué nosotros estamos trabajando actualmente. Queremos probar realmente el valor de nuestra plataforma, de modo que poder traer realmente esta inmunoterapia celular personalizada al socorro de pacientes con necesidades médicas realmente enormes.

Haciendo ese queremos crear valor y abrir las opciones para el futuro de la compañía sí mismo, que puede ser múltiple, y ésa es cómo tengo gusto siempre de él para ser.

¿Dónde pueden los programas de lectura encontrar más información?

Sobre Damián Marron

Damián-marron-grande-imagenDamián Marron es CEO de TxCell, la compañía de biotecnología que desarrolla inmunoterapias célula-basadas innovadoras, personalizadas usando las T-células reguladoras específicas del antígeno (AG-Tregs) para el huérfano y coloca enfermedades inflamatorias y autoinmunes crónicas.

Damián es segundo comandante altamente capaz con 26 años de experiencia del especialista en el mercado huérfano de la enfermedad. Dentro del mercado huérfano, él tiene experiencia en enfermedades raras, incluyendo SCID-ADA, Cystinosis, Porphyria agudo, desordenes del ciclo de la urea, esclerosis lateral amiotrófica (ALS), atrofia muscular espinal (SMA) y Leukoencephalopathy multifocal progresivo (PML), y necesidades médicas descuidadas y underserved, tales como esclerosis múltiple (MS) y daño cardiaco de la isquemia-reperfusión (IRI).

Previamente, él era CEO Cytheris SA, una compañía de biotecnología clínica del escenario centrada en la inmunología con el revelado de la terapéutica basada IL-7 para las indicaciones incluyendo PML.

Antes de Cytheris, Damián era CEO Trophos SA a partir de 2008 a 2012. Bajo su arrendamiento, Trophos encabezó un grupo de consorcios financiados UE importantes de llevar expertos globales y a los especialistas que trabajaban en un alcance de enfermedades huérfanas incluyendo el ALS, SMA, el ms e IRI. Él ha activado con una juicio de la fase III para el ALS y ha hecho a una parte crítica en atraer el EUR 34 millones en el financiamiento. Damián era también instrumental en el establecimiento y la ejecución en una estrategia para Trophos que incluyó un acuerdo de adquisición exclusivo innovador de la opción con Actelion, digno de una $europa de los 10 inicial millón y conforme a piedras miliarias digno de hasta el EUR 195 millones.

Damián también ha sido vicepresidente ejecutivo revelado de la corporación en NicOx SA. Durante ese período, él era responsable de los efectivoses de colaboraciones importantes con Merck y Co. Inc. y Pfizer Inc. que él también participó en los cartuchos del financiamiento para NicOx, aumentando superior al EUR 175 millones de inversores del mercado de acción.

Previamente, él llevó a cabo el diverso desarrollo de negocios y papeles operativos en los productos farmacéuticos de 3M, Europa huérfana, Rhone-Poulenc-Rorer y Glaxo.

April Cashin-Garbutt

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April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

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