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Le médicament de Diflunisal réduit le déclin neurologique dans les patients présentant l'amylose familiale de transthyretin

Une étude récente aboutie par des chercheurs à partir du Centre d'Amylose au Centre Médical de l'École de Médecine (BUSM) et de Boston d'Université de Boston (BMC) explique ce diflunisal, un médicament anti-inflammatoire générique, avec succès un déclin neurologique réduit et a préservé la qualité de vie dans les patients présentant l'amylose familiale de transthyretin (ATTR). Diflunisal est un médicament peu coûteux et sûr lancé sur le marché au cours des 40 dernières années pour l'arthrite et la douleur.

Cette étude, publiée dans la délivrance du 25 décembre du JAMA, est l'un des premiers cas de repurposing réussi d'un médicament générique pour traiter une maladie rare. Les Instituts de la Santé Nationaux (NIH) a préconisé cette stratégie de recherche comme voie d'augmenter la disponibilité des demandes de règlement pour des maladies rares telles que l'amylose.

L'Idiot de John, la DM, le professeur agrégé du médicament à BUSM et le directeur clinique du Centre d'Amylose, ont conçu l'essai, abouti le consortium international de chercheurs, et servi d'auteur correspondant de l'étude. Jeffrey Kelly, PhD, un biochimiste au The Scripps Research Institute, et Peter Dyck, DM, un neurologue chez la Mayo Clinic Rochester, étaient instrumental à l'étude de l'étude.

L'amylose Familiale est un trouble hérité rare dans lequel a subi une mutation des agrégats de protéine de transthyretin dans le sang et forme les fibrilles insolubles qui endommagent des lésions tissulaires. Les Patients présentant l'amylose héréditaire d'ATTR développent débiliter les dégâts de périphérique et de nerf autonome, la cardiopathie et la perte de poids. Non Traités, les patients meurent 10-15 ans après début de la maladie. Les Chercheurs aux centres en Suède, en Italie, au Japon, en Angleterre et aux Etats-Unis ont inscrit 130 patients entre 2006 et 2010. Les Patients étaient randomisés pour recevoir la demande de règlement diflunisal ou de placebo pendant deux années.

Les chercheurs ont constaté que diflunisal excessivement inhibé l'étape progressive de la maladie neurologique tout en préservant la qualité de vie si comparés à la demande de règlement de placebo. Connu des médecins comme Dolobid, diflunisal générique est peu coûteux et facilement disponible.

Jusqu'à présent, aucun autre traitement médicamenteux n'a réalisé ce niveau d'avantage pour cette affection rare.

« Nos résultats affichent que diflunisal représente une alternative à la greffe de foie, le niveau de soins actuel pour cette maladie dévastatrice, » a dit l'Idiot. « Nous espérons que cette étude incite l'identification d'autres médicaments génériques très utilisés pour la demande de règlement des maladies rares. »

« Nous sommes heureux et optimistes au sujet des résultats de ceci étude, et sommes encouragés au sujet du potentiel pour repurposing du médicament générique de porter des demandes de règlement à rare et plus de maladies communes, » a dit Robin Conwit, DM, un Directeur du Programme avec l'Institut National des Troubles Neurologiques et la Rappe (NINDS).

Source : Centre Médical d'Université de Boston